Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 2-studie för att utvärdera säkerhet, farmakokinetik, immunogenicitet och farmakodynamik/effekt av EDI200 hos manliga spädbarn med X-länkad hypohidrotisk ektodermal dysplasi (XLHED) (ECP-002)

19 januari 2016 uppdaterad av: Edimer Pharmaceuticals

En öppen fas 2-studie, dosökningsstudie för att utvärdera säkerheten, farmakokinetiken, immunogeniciteten och farmakodynamiken/effekten av EDI200, ett EDA-A1-ersättningsprotein, administrerat till manliga spädbarn med X-länkad hypohidrotisk ektodermal dysplasi (XLHED)

Denna fas 2 första-i-nyfödda EDI200-studie kommer att inkludera behandlingsnaiva, XLHED-påverkade manliga nyfödda under de första två levnadsveckorna. Alla försökspersoner kommer att uppfylla inträdeskriterier inklusive dokumentation av en Ectodysplasin (EDA)-mutation associerad med XLHED. Efter baslinjeutvärderingar kommer EDI200-dosering att påbörjas mellan levnadsdagen 2 och 14, där varje försöksperson får 2 doser/vecka för totalt 5 doser. Studien kommer att inkludera försökspersoner i två kohorter med försökspersoner i kohort 1 doserad med 3 mg/kg/dos, associerad med partiell effekt, och kohort 2 doserad med 10 mg/kg/dos där ökad effekt påvisades i den mest relevanta prekliniska modellen. Med tanke på utmaningen att identifiera familjer där ämnet ännu inte har fötts, förväntas det att kohortens storlek och tid för rekrytering kommer att variera.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna fas 2 första-i-nyfödda EDI200-studie kommer att inkludera behandlingsnaiva, XLHED-påverkade manliga nyfödda under de första två levnadsveckorna. Alla försökspersoner kommer att uppfylla inträdeskriterier inklusive dokumentation av en EDA-mutation associerad med XLHED. Efter baslinjeutvärderingar kommer EDI200-dosering att påbörjas mellan levnadsdagen 2 och 14, där varje försöksperson får 2 doser/vecka för totalt 5 doser. Denna doseringsregim speglar det som brukade öka effektiviteten i hund XLHED-modellen, som anses vara mest relevant för den kliniska studiedesignen. Studien kommer att inkludera försökspersoner i två kohorter med försökspersoner i kohort 1 doserad med 3 mg/kg/dos, associerad med partiell effekt, och kohort 2 doserad med 10 mg/kg/dos där ökad effekt påvisades i den mest relevanta prekliniska modellen. Med tanke på utmaningen att identifiera familjer där ämnet ännu inte har fötts, förväntas det att kohortens storlek och tid för rekrytering kommer att variera. Sponsorn räknar med inskrivning och dosering av 6-10 försökspersoner under en 12-18 månaders period, 3-5 försökspersoner per kohort.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

6

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Hopital Necker-Enfants Malades
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
  • Storbritannien
      • Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • Tyskland
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Tyskland, 91054
        • University Hospital Erlangen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 dagar till 2 veckor (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Försökspersoner för administrering av studieläkemedel måste uppfylla alla följande kriterier för att bli registrerade:

  1. Hane med genetisk bekräftelse på en XLHED-diagnos.
  2. Försökspersonen måste vara minst 48 timmars ålder och inte äldre än 14 dagar.
  3. Försökspersonen kommer att ha uppnått termin (definierad som 37 veckors graviditet eller äldre) innan den första dosen av studieläkemedlet.
  4. Skriftligt informerat samtycke från båda föräldrarna (om rimligtvis tillgängligt) måste erhållas för behandling av deras XLHED-drabbade manliga spädbarn.
  5. Varken mamman eller det XLHED-drabbade manliga spädbarnet som är känt för att ha fått ett prövningsläkemedel under de nio månaderna innan studiepersonen registrerades i denna studie.
  6. Inga större medicinska problem som PI anser vara en kontraindikation för deltagande.

Syskon till försökspersoner som får studieläkemedlet måste uppfylla alla följande kriterier för att bli registrerade i den naturhistoriska delstudien (ingen åldersgräns involverad):

  1. Ge skriftligt informerat samtycke.
  2. Ett hel- eller halvsyskon till en studiesubjekt där studiepersonen har fått minst en dos av studieläkemedlet i Fas 2 XLHED Neonate Study och ännu inte har slutfört studien.
  3. Inga större medicinska problem som utredaren anser är kontraindikationer för deltagande.

Exklusions kriterier:

Ämnen för administrering av studieläkemedel som uppfyller något av följande kriterier kan inte registreras i denna studie:

1. Medicinskt signifikanta postnatala komplikationer eller medfödda anomalier utöver de som anses vara associerade med diagnosen XLHED.

Syskon till försökspersoner som får studieläkemedel som uppfyller något av följande kriterier kan inte registreras i den naturhistoriska delstudien:

  1. Känd överkänslighet mot pilokarpin eller pilokarpinliknande muskarinagonister.
  2. Känd överkänslighet mot lidokain eller lidokainliknande medel.
  3. Närvaro av pacemaker.
  4. Försökspersoner som inte kan eller inte är villiga att följa procedurerna i detta protokoll.
  5. Försökspersonen har ett tillstånd som enligt utredaren inte skulle möjliggöra ett säkert genomförande av studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: EDI200, 3mg/kg
Fem doser av EDI200 ges med 3 mg/kg två gånger i veckan
Läkemedel: EDI200
3 eller 10 mg/kg EDI200
Andra namn:
  • APO200
Experimentell: EDI200, 10 mg/kg
Fem doser av EDI200 ges med 10 mg/kg två gånger i veckan
Läkemedel: EDI200
3 eller 10 mg/kg EDI200
Andra namn:
  • APO200

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar
Tidsram: Upp till 6 månader efter dosering
Upp till 6 månader efter dosering
För att bedöma antikroppssvaret mot EDI200
Tidsram: Upp till 6 månader efter dosering
Upp till 6 månader efter dosering
Area under koncentrationstidskurvan till slutet av doseringsperioden (AUC0-tau) för EDI200
Tidsram: Före dos och 15 minuter och 3, 8, 24 och 48 timmar efter dos 1 och före dos och 15 minuter och 3, 18, 48 och 168 timmar efter dos 5
Före dos och 15 minuter och 3, 8, 24 och 48 timmar efter dos 1 och före dos och 15 minuter och 3, 18, 48 och 168 timmar efter dos 5
Maximal plasmakoncentration (Cmax) av EDI200
Tidsram: Före dos och 15 minuter och 3, 8, 24 och 48 timmar efter dos 1 och före dos och 15 minuter och 3, 18, 48 och 168 timmar efter dos 5
Före dos och 15 minuter och 3, 8, 24 och 48 timmar efter dos 1 och före dos och 15 minuter och 3, 18, 48 och 168 timmar efter dos 5
Tidpunkt då maximal koncentration (Tmax) av EDI200 observeras
Tidsram: Före dos och 15 minuter och 3, 8, 24 och 48 timmar efter dos 1 och före dos och 15 minuter och 3, 18, 48 och 168 timmar efter dos 5
Före dos och 15 minuter och 3, 8, 24 och 48 timmar efter dos 1 och före dos och 15 minuter och 3, 18, 48 och 168 timmar efter dos 5

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Att bedöma farmakodynamiken/effekten (tillväxt och utveckling) av EDI200
Tidsram: Baslinje och 2, 4 och 6 månader
Baslinje och 2, 4 och 6 månader
För att bedöma farmakodynamiken/effektiviteten (dentition) av EDI200
Tidsram: Baslinje och efter sex månader (förlängningsstudie)
Baslinje och efter sex månader (förlängningsstudie)
Att bedöma farmakodynamiken/effekten (kraniofacial utveckling) av EDI200
Tidsram: Baslinje och 6 månader
Baslinje och 6 månader
För att bedöma farmakodynamiken/effektiviteten (svettkanaldensitet) av EDI200
Tidsram: Baslinje och 2 och 6 månader
Baslinje och 2 och 6 månader
För att bedöma farmakodynamiken/effekten (svetthastighet) av EDI200
Tidsram: Baslinje och 2 och 6 månader
Baslinje och 2 och 6 månader
För att bedöma farmakodynamiken/effekten (tecken och symtom på torra ögon) av EDI200
Tidsram: Baslinje och 2 och 6 månader
Baslinje och 2 och 6 månader
Att bedöma farmakodynamiken/effekten (termoreglering) av EDI200
Tidsram: Baslinje och studiedag 21
Baslinje och studiedag 21
För att bedöma farmakodynamiken/effektiviteten (molekylär uttrycksprofil av hudbiopsivävnad) av EDI200
Tidsram: Baslinje, studiedag 1 och 15
Baslinje, studiedag 1 och 15

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Edimer Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Kenneth Huttner, MD, PhD, Edimer Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 december 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 januari 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 januari 2013

Första postat (Uppskatta)

25 januari 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

20 januari 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 januari 2016

Senast verifierad

1 januari 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ECP-002

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-Linked Hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Kliniska prövningar på EDI200

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera