Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 2-undersøgelse til evaluering af sikkerhed, farmakokinetik, immunogenicitet og farmakodynamik/effektivitet af EDI200 hos spædbørn hos mænd med X-linket hypohidrotisk ektodermal dysplasi (XLHED) (ECP-002)

19. januar 2016 opdateret af: Edimer Pharmaceuticals

Et fase 2 åbent, dosis-eskaleringsstudie til evaluering af sikkerhed, farmakokinetik, immunogenicitet og farmakodynamik/effektivitet af EDI200, et EDA-A1-erstatningsprotein, indgivet til spædbørn til mænd med X-linket hypohidrotisk ektodermal dysplasi (XLHED)

Dette fase 2 first-in-neonat EDI200-studie vil inkludere behandlingsnaive, XLHED-ramte mandlige nyfødte i de første to uger af livet. Alle forsøgspersoner vil opfylde adgangskriterier, herunder dokumentation af en Ectodysplasin (EDA) mutation forbundet med XLHED. Efter baseline-evalueringer vil EDI200-dosering blive påbegyndt mellem dag-of-life 2 og 14, hvor hvert forsøgsperson får 2 doser/uge i i alt 5 doser. Studiet vil inkludere forsøgspersoner i to kohorter med forsøgspersoner i kohorte 1 doseret med 3 mg/kg/dosis, forbundet med delvis effekt, og kohorte 2 doseret ved 10 mg/kg/dosis, hvor øget effekt blev påvist i den mest relevante prækliniske model. I betragtning af udfordringen med at identificere familier, hvor emnet endnu ikke er født, forventes det, at kohortestørrelse og tid til rekruttering vil variere.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette fase 2 first-in-neonat EDI200-studie vil inkludere behandlingsnaive, XLHED-ramte mandlige nyfødte i de første to uger af livet. Alle forsøgspersoner vil opfylde adgangskriterier, herunder dokumentation af en EDA-mutation forbundet med XLHED. Efter baseline-evalueringer vil EDI200-dosering blive påbegyndt mellem dag-of-life 2 og 14, hvor hvert forsøgsperson får 2 doser/uge i i alt 5 doser. Dette doseringsregime afspejler det, der plejede at øge effektiviteten i hunde XLHED-modellen, som anses for at være mest relevant for det kliniske studiedesign. Studiet vil inkludere forsøgspersoner i to kohorter med forsøgspersoner i kohorte 1 doseret med 3 mg/kg/dosis, forbundet med delvis effekt, og kohorte 2 doseret ved 10 mg/kg/dosis, hvor øget effekt blev påvist i den mest relevante prækliniske model. I betragtning af udfordringen med at identificere familier, hvor emnet endnu ikke er født, forventes det, at kohortestørrelse og tid til rekruttering vil variere. Sponsoren forventer tilmelding og dosering af 6-10 forsøgspersoner over en 12-18 måneders periode, 3-5 forsøgspersoner pr. kohorte.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

6

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italien
      • Milan, Italien, 20157
        • Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
  • Tyskland
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Tyskland, 91054
        • University Hospital Erlangen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 dage til 2 uger (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Emner til administration af undersøgelseslægemidler skal opfylde alle følgende kriterier for at blive tilmeldt:

  1. Mand med genetisk bekræftelse af en XLHED-diagnose.
  2. Forsøgspersonen skal være mindst 48 timer gammel og ikke ældre end 14 dage.
  3. Forsøgspersonen vil have nået termin (defineret som 37 ugers svangerskab eller ældre) før modtagelse af første dosis studielægemiddel.
  4. Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke fra begge forældre (hvis rimeligt tilgængeligt) til behandling af deres XLHED-ramte mandlige spædbarn.
  5. Hverken mor eller det XLHED-ramte mandlige spædbarn, der vides at have modtaget et forsøgsstudielægemiddel i de 9 måneder før forsøgspersonens optagelse i denne undersøgelse.
  6. Ingen større medicinske problemer, som PI betragter som en kontraindikation for deltagelse.

Søskende til forsøgspersoner, der modtager studielægemiddel, skal opfylde alle følgende kriterier for at blive tilmeldt det naturhistoriske delstudie (ingen aldersgrænse involveret):

  1. Giv skriftligt informeret samtykke/samtykke.
  2. En hel- eller halvsøskende til en forsøgsperson, hvor forsøgspersonen har modtaget mindst én dosis af forsøgslægemidlet i fase 2 XLHED neonatalundersøgelsen og endnu ikke har afsluttet undersøgelsen.
  3. Ingen større medicinske problemer, som efterforskeren anser for kontraindikationer for deltagelse.

Ekskluderingskriterier:

Emner til administration af undersøgelseslægemiddel, som opfylder et af følgende kriterier, kan ikke tilmeldes denne undersøgelse:

1. Medicinsk signifikante postnatale komplikationer eller medfødte anomalier uden for dem, der anses for at være forbundet med diagnosen XLHED.

Søskende til forsøgspersoner, der modtager studielægemiddel, og som opfylder et af følgende kriterier, kan ikke tilmeldes det naturhistoriske delstudie:

  1. Kendt overfølsomhed over for pilocarpin eller pilocarpin-lignende muskarine agonister.
  2. Kendt overfølsomhed over for lidocain eller lidocain-lignende midler.
  3. Tilstedeværelse af pacemaker.
  4. Forsøgspersoner, der ikke er i stand til eller ikke er villige til at overholde procedurerne i denne protokol.
  5. Forsøgspersonen har en tilstand, som efter investigator ikke ville give mulighed for sikker gennemførelse af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: EDI200, 3mg/kg
Fem doser EDI200 givet med 3 mg/kg to gange om ugen
Medicin: EDI200
3 eller 10 mg/kg EDI200
Andre navne:
  • APO200
Eksperimentel: EDI200, 10 mg/kg
Fem doser EDI200 givet med 10 mg/kg to gange ugentligt
Medicin: EDI200
3 eller 10 mg/kg EDI200
Andre navne:
  • APO200

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 6 måneder efter dosering
Op til 6 måneder efter dosering
At vurdere antistofreaktionen på EDI200
Tidsramme: Op til 6 måneder efter dosering
Op til 6 måneder efter dosering
Areal under koncentrationstidskurven til slutningen af ​​doseringsperioden (AUC0-tau) af EDI200
Tidsramme: Før dosis og 15 minutter og 3, 8, 24 og 48 timer efter dosis 1 og før dosis og 15 minutter og 3, 18, 48 og 168 timer efter dosis 5
Før dosis og 15 minutter og 3, 8, 24 og 48 timer efter dosis 1 og før dosis og 15 minutter og 3, 18, 48 og 168 timer efter dosis 5
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af EDI200
Tidsramme: Før dosis og 15 minutter og 3, 8, 24 og 48 timer efter dosis 1 og før dosis og 15 minutter og 3, 18, 48 og 168 timer efter dosis 5
Før dosis og 15 minutter og 3, 8, 24 og 48 timer efter dosis 1 og før dosis og 15 minutter og 3, 18, 48 og 168 timer efter dosis 5
Tidspunkt, hvor maksimal koncentration (Tmax) af EDI200 observeres
Tidsramme: Før dosis og 15 minutter og 3, 8, 24 og 48 timer efter dosis 1 og før dosis og 15 minutter og 3, 18, 48 og 168 timer efter dosis 5
Før dosis og 15 minutter og 3, 8, 24 og 48 timer efter dosis 1 og før dosis og 15 minutter og 3, 18, 48 og 168 timer efter dosis 5

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At vurdere farmakodynamikken/effektiviteten (vækst og udvikling) af EDI200
Tidsramme: Baseline og 2, 4 og 6 måneder
Baseline og 2, 4 og 6 måneder
At vurdere farmakodynamikken/effektiviteten (dentition) af EDI200
Tidsramme: Baseline og post-seks måneder (udvidelsesundersøgelse)
Baseline og post-seks måneder (udvidelsesundersøgelse)
At vurdere farmakodynamikken/effektiviteten (kraniofacial udvikling) af EDI200
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
Baseline og 6 måneder
At vurdere farmakodynamikken/effektiviteten (svedkanaldensitet) af EDI200
Tidsramme: Baseline og 2 og 6 måneder
Baseline og 2 og 6 måneder
At vurdere farmakodynamikken/effektiviteten (svedfrekvens) af EDI200
Tidsramme: Baseline og 2 og 6 måneder
Baseline og 2 og 6 måneder
For at vurdere farmakodynamikken/effektiviteten (tegn og symptomer på tørre øjne) af EDI200
Tidsramme: Baseline og 2 og 6 måneder
Baseline og 2 og 6 måneder
At vurdere farmakodynamikken/effektiviteten (termoregulering) af EDI200
Tidsramme: Baseline og studiedag 21
Baseline og studiedag 21
At vurdere farmakodynamikken/effektiviteten (molekylær ekspressionsprofil af hudbiopsivæv) af EDI200
Tidsramme: Baseline, studiedag 1 og 15
Baseline, studiedag 1 og 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Edimer Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Kenneth Huttner, MD, PhD, Edimer Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. januar 2013

Først opslået (Skøn)

25. januar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

20. januar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. januar 2016

Sidst verificeret

1. januar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ECP-002

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-forbundet hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Kliniske forsøg med EDI200

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner