Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 2 -tutkimus EDI200:n turvallisuuden, farmakokinetiikkaa, immunogeenisyyttä ja farmakodynamiikkaa/tehokkuutta arvioimiseksi miespuolisilla imeväisikäisillä, joilla on X-kytketty hypohidroottinen ektodermaalinen dysplasia (XLHED) (ECP-002)

tiistai 19. tammikuuta 2016 päivittänyt: Edimer Pharmaceuticals

Vaiheen 2 avoin, annoskorotustutkimus, jolla arvioidaan EDI200:n, EDA-A1-korvausproteiinin, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa, immunogeenisyyttä ja farmakodynamiikkaa/tehokkuutta.

Tähän vaiheen 2 ensimmäisen vastasyntyneen EDI200-tutkimukseen otetaan mukaan aiemmin hoitamattomia, XLHED-tautiin sairaita miespuolisia vastasyntyneitä kahden ensimmäisen elinviikon aikana. Kaikki koehenkilöt täyttävät pääsykriteerit, mukaan lukien XLHED:iin liittyvän Ectodysplasin (EDA) -mutaation dokumentaatio. Perustason arvioiden jälkeen EDI200-annostelu aloitetaan 2. ja 14. päivän välillä, ja jokainen tutkimushenkilö saa 2 annosta/viikko yhteensä 5 annosta. Tutkimukseen otetaan kohorttia kaksi kohorttia, joista kohortin 1 kohorttiin annettiin 3 mg/kg/annos, mikä liittyy osittaiseen tehoon, ja kohorttiin 2 annoksella 10 mg/kg/annos, jossa parantunut teho osoitettiin merkityksellisimmässä prekliinisessä mallissa. Ottaen huomioon haasteen tunnistaa perheet, joissa kohde on vielä syntymässä, on odotettavissa, että kohortin koko ja rekrytointiaika vaihtelevat.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tähän vaiheen 2 ensimmäisen vastasyntyneen EDI200-tutkimukseen otetaan mukaan aiemmin hoitamattomia, XLHED-tautiin sairaita miespuolisia vastasyntyneitä kahden ensimmäisen elinviikon aikana. Kaikki koehenkilöt täyttävät osallistumiskriteerit, mukaan lukien dokumentaatio XLHED:iin liittyvästä EDA-mutaatiosta. Perustason arvioiden jälkeen EDI200-annostelu aloitetaan 2. ja 14. päivän välillä, ja jokainen tutkimushenkilö saa 2 annosta/viikko yhteensä 5 annosta. Tämä annostusohjelma heijastelee sitä, mikä tehosti aiemmin koiran XLHED-mallissa, jota pidettiin tärkeimpänä kliinisen tutkimuksen suunnittelun kannalta. Tutkimukseen otetaan kohorttia kaksi kohorttia, joista kohortin 1 kohorttiin annettiin 3 mg/kg/annos, mikä liittyy osittaiseen tehoon, ja kohorttiin 2 annoksella 10 mg/kg/annos, jossa parantunut teho osoitettiin merkityksellisimmässä prekliinisessä mallissa. Ottaen huomioon haasteen tunnistaa perheet, joissa kohde on vielä syntymässä, on odotettavissa, että kohortin koko ja rekrytointiaika vaihtelevat. Sponsori ennakoi 6–10 koehenkilön ilmoittautumista ja annostelua 12–18 kuukauden ajanjaksolla, 3–5 kohorttia kohden.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

6

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milan, Italia, 20157
        • Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Saksa
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Saksa, 91054
        • University Hospital Erlangen
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 päivää - 2 viikkoa (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Tutkimuslääkettä antavien koehenkilöiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit, jotta he voivat ilmoittautua mukaan:

  1. Mies, jolla on geneettinen vahvistus XLHED-diagnoosista.
  2. Tutkittavan on oltava vähintään 48 tunnin ikäinen ja enintään 14 päivää vanhempi.
  3. Koehenkilö on saavuttanut iän (määritelty raskausviikoksi 37 tai sitä vanhempi) ennen kuin hän saa ensimmäisen annoksen tutkimuslääkettä.
  4. Molempien vanhempien kirjallinen tietoinen suostumus (jos se on kohtuudella saatavilla) on hankittava heidän XLHED-tartunnan saaneen miespuolisen lapsensa hoitoon.
  5. Äidin tai XLHED-tautiin sairastuneen miespuolisen lapsen ei tiedetty saaneen tutkimuslääkettä 9 kuukauden aikana ennen tutkimushenkilön osallistumista tähän tutkimukseen.
  6. Ei merkittäviä lääketieteellisiä ongelmia, joita PI pitää osallistumisen vasta-aiheina.

Tutkimuslääkettä saavien koehenkilöiden sisarusten on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit voidakseen osallistua luonnonhistorian alatutkimukseen (ei ikärajaa):

  1. Anna kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus.
  2. Sellaisen tutkimushenkilön täysi- tai puolisisarus, jonka tutkittava on saanut vähintään yhden annoksen tutkimuslääkettä vaiheen 2 XLHED-vastasyntyneiden tutkimuksessa eikä ole vielä suorittanut tutkimusta.
  3. Ei merkittäviä lääketieteellisiä ongelmia, joita tutkija pitää osallistumisen vasta-aiheina.

Poissulkemiskriteerit:

Tutkimuslääkettä saavia henkilöitä, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, ei voida ottaa mukaan tähän tutkimukseen:

1. Lääketieteellisesti merkittävät synnytyksen jälkeiset komplikaatiot tai synnynnäiset poikkeavuudet, jotka eivät kuulu XLHED-diagnoosiin liittyviin.

Tutkimuslääkettä saaneiden koehenkilöiden sisaruksia, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, ei voida ottaa mukaan luonnonhistorian alatutkimukseen:

  1. Tunnettu yliherkkyys pilokarpiinille tai pilokarpiinin kaltaisille muskariiniagonisteille.
  2. Tunnettu yliherkkyys lidokaiinille tai lidokaiinin kaltaisille aineille.
  3. Tahdistimen läsnäolo.
  4. Kohteet, jotka eivät pysty tai eivät halua noudattaa tämän protokollan menettelyjä.
  5. Tutkittavalla on ehto, joka tutkijan mielestä ei mahdollista tutkimuksen turvallista suorittamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: EDI200, 3mg/kg
Viisi annosta EDI200 annettuna 3 mg/kg kahdesti viikossa
Lääke: EDI200
3 tai 10 mg/kg EDI200
Muut nimet:
  • APO 200
Kokeellinen: EDI200, 10 mg/kg
Viisi annosta EDI200 annettuna 10 mg/kg kahdesti viikossa
Lääke: EDI200
3 tai 10 mg/kg EDI200
Muut nimet:
  • APO 200

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta annostelun jälkeen
Jopa 6 kuukautta annostelun jälkeen
Arvioida vasta-ainevastetta EDI200:lle
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta annostelun jälkeen
Jopa 6 kuukautta annostelun jälkeen
Pitoisuusaikakäyrän alla oleva pinta-ala EDI200:n annostelujakson loppuun (AUC0-tau)
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 15 minuuttia ja 3, 8, 24 ja 48 tuntia annoksen jälkeen 1 ja ennen annosta ja 15 minuuttia ja 3, 18, 48 ja 168 tuntia annoksen jälkeen 5
Ennen annosta ja 15 minuuttia ja 3, 8, 24 ja 48 tuntia annoksen jälkeen 1 ja ennen annosta ja 15 minuuttia ja 3, 18, 48 ja 168 tuntia annoksen jälkeen 5
Plasman huippupitoisuus (Cmax) EDI200
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 15 minuuttia ja 3, 8, 24 ja 48 tuntia annoksen jälkeen 1 ja ennen annosta ja 15 minuuttia ja 3, 18, 48 ja 168 tuntia annoksen jälkeen 5
Ennen annosta ja 15 minuuttia ja 3, 8, 24 ja 48 tuntia annoksen jälkeen 1 ja ennen annosta ja 15 minuuttia ja 3, 18, 48 ja 168 tuntia annoksen jälkeen 5
Aika, jolloin EDI200:n huippupitoisuus havaitaan (Tmax).
Aikaikkuna: Ennen annosta ja 15 minuuttia ja 3, 8, 24 ja 48 tuntia annoksen jälkeen 1 ja ennen annosta ja 15 minuuttia ja 3, 18, 48 ja 168 tuntia annoksen jälkeen 5
Ennen annosta ja 15 minuuttia ja 3, 8, 24 ja 48 tuntia annoksen jälkeen 1 ja ennen annosta ja 15 minuuttia ja 3, 18, 48 ja 168 tuntia annoksen jälkeen 5

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioida EDI200:n farmakodynamiikka/tehokkuus (kasvu ja kehitys).
Aikaikkuna: Perustaso ja 2, 4 ja 6 kuukautta
Perustaso ja 2, 4 ja 6 kuukautta
EDI200:n farmakodynamiikan/tehokkuuden (hampaiden) arvioimiseksi
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuuden kuukauden jälkeen (pidennystutkimus)
Lähtötilanne ja kuuden kuukauden jälkeen (pidennystutkimus)
Arvioida EDI200:n farmakodynamiikka/tehokkuus (kraniofacial kehitys).
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 kuukautta
Perustaso ja 6 kuukautta
Arvioida EDI200:n farmakodynamiikka/tehokkuus (hikikanavan tiheys)
Aikaikkuna: Perustaso ja 2 ja 6 kuukautta
Perustaso ja 2 ja 6 kuukautta
Arvioida EDI200:n farmakodynamiikka/tehokkuus (hikoilunopeus).
Aikaikkuna: Perustaso ja 2 ja 6 kuukautta
Perustaso ja 2 ja 6 kuukautta
Arvioida EDI200:n farmakodynamiikkaa/tehokkuutta (kuivan silmän merkit ja oireet)
Aikaikkuna: Perustaso ja 2 ja 6 kuukautta
Perustaso ja 2 ja 6 kuukautta
Arvioida EDI200:n farmakodynamiikkaa/tehokkuutta (lämpösäätelyä).
Aikaikkuna: Perustilanne ja opintopäivä 21
Perustilanne ja opintopäivä 21
Arvioida EDI200:n farmakodynamiikka/tehokkuus (ihobiopsiakudoksen molekyyliekspressioprofiili)
Aikaikkuna: Perustaso, opintopäivät 1 ja 15
Perustaso, opintopäivät 1 ja 15

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Edimer Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Kenneth Huttner, MD, PhD, Edimer Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. huhtikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 17. tammikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. tammikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 25. tammikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 20. tammikuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. tammikuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. tammikuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ECP-002

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-liittynyt hypohidroottinen ektodermaalinen dysplasia

Kliiniset tutkimukset EDI200

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Morocco

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa