Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki, immunogenności i farmakodynamiki/skuteczności EDI200 u niemowląt płci męskiej z dysplazją ektodermalną związaną z hipohydrotyczną sprzężoną z chromosomem X (XLHED) (ECP-002)

19 stycznia 2016 zaktualizowane przez: Edimer Pharmaceuticals

Otwarte badanie fazy 2 z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa, farmakokinetyki, immunogenności i farmakodynamiki/skuteczności EDI200, zastępczego białka EDA-A1, podawanego niemowlętom płci męskiej ze sprzężoną z chromosomem X hipohydrotyczną dysplazją ektodermalną (XLHED)

To badanie fazy 2 pierwszego noworodka EDI200 obejmie wcześniej nieleczonych noworodków płci męskiej dotkniętych XLHED w pierwszych dwóch tygodniach życia. Wszyscy uczestnicy będą spełniać kryteria wstępne, w tym dokumentację mutacji ektodysplasyny (EDA) związanej z XLHED. Po dokonaniu oceny stanu wyjściowego, dawkowanie EDI200 zostanie rozpoczęte między 2 a 14 dniem życia, przy czym każdy uczestnik badania otrzyma 2 dawki tygodniowo, co daje w sumie 5 dawek. Badanie włączy pacjentów do dwóch kohort, z osobnikami w kohorcie 1, którym podawano dawkę 3 mg/kg/dawkę, co wiązało się z częściową skutecznością, oraz kohorcie 2, której podawano dawkę 10 mg/kg/dawkę, gdzie wykazano zwiększoną skuteczność w najbardziej odpowiednim modelu przedklinicznym. Biorąc pod uwagę wyzwanie, jakim jest identyfikacja rodzin, w których badany ma się jeszcze urodzić, oczekuje się, że wielkość kohorty i czas rekrutacji będą zmienne.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie fazy 2 pierwszego noworodka EDI200 obejmie wcześniej nieleczonych noworodków płci męskiej dotkniętych XLHED w pierwszych dwóch tygodniach życia. Wszyscy badani będą spełniać kryteria wstępne, w tym dokumentację mutacji EDA związanej z XLHED. Po dokonaniu oceny stanu wyjściowego, dawkowanie EDI200 zostanie rozpoczęte między 2 a 14 dniem życia, przy czym każdy uczestnik badania otrzyma 2 dawki tygodniowo, co daje w sumie 5 dawek. Ten schemat dawkowania odzwierciedla schemat stosowany do zwiększania skuteczności w psim modelu XLHED, uważany za najbardziej odpowiedni dla projektu badania klinicznego. Badanie włączy pacjentów do dwóch kohort, z osobnikami w kohorcie 1, którym podawano dawkę 3 mg/kg/dawkę, co wiązało się z częściową skutecznością, oraz kohorcie 2, której podawano dawkę 10 mg/kg/dawkę, gdzie wykazano zwiększoną skuteczność w najbardziej odpowiednim modelu przedklinicznym. Biorąc pod uwagę wyzwanie, jakim jest identyfikacja rodzin, w których badany ma się jeszcze urodzić, oczekuje się, że wielkość kohorty i czas rekrutacji będą zmienne. Sponsor przewiduje włączenie i dawkowanie 6-10 osobników w okresie 12-18 miesięcy, 3-5 osobników na kohortę.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Niemcy
    • Bavaria
      • Erlangen, Bavaria, Niemcy, 91054
        • University Hospital Erlangen
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20157
        • Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • University Hospital of Wales

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 dni do 2 tygodnie (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

Osoby, którym poda się badany lek, muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby zostać wpisane:

  1. Mężczyzna z genetycznym potwierdzeniem diagnozy XLHED.
  2. Uczestnik musi mieć co najmniej 48 godzin i nie więcej niż 14 dni.
  3. Pacjentka osiągnie termin porodu (zdefiniowany jako 37 tydzień ciąży lub starszy) przed otrzymaniem pierwszej dawki badanego leku.
  4. Na leczenie niemowlęcia płci męskiej dotkniętego XLHED należy uzyskać pisemną świadomą zgodę obojga rodziców (jeśli jest to możliwe).
  5. Ani matka, ani niemowlę płci męskiej dotknięte XLHED, o którym wiadomo, że nie otrzymywało badanego leku w ciągu 9 miesięcy przed włączeniem uczestników badania do tego badania.
  6. Brak poważnych problemów zdrowotnych, które PI uzna za przeciwwskazania do udziału.

Rodzeństwo osób otrzymujących badany lek musi spełniać wszystkie poniższe kryteria, aby zostać włączone do badania częściowego historii naturalnej (bez ograniczeń wiekowych):

  1. Wyraź pisemną świadomą zgodę/zgodę.
  2. Pełne lub przyrodnie rodzeństwo uczestnika badania, w przypadku gdy uczestnik otrzymał co najmniej jedną dawkę badanego leku w badaniu fazy 2 noworodków XLHED i nie ukończył jeszcze badania.
  3. Brak poważnych problemów medycznych, które badacz uważa za przeciwwskazania do udziału.

Kryteria wyłączenia:

Osoby, którym podawano badany lek, spełniające którekolwiek z poniższych kryteriów, nie mogą być włączone do tego badania:

1. Medycznie istotne powikłania poporodowe lub wady wrodzone poza tymi, które uważa się za związane z rozpoznaniem XLHED.

Rodzeństwo osób otrzymujących badany lek, które spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, nie może zostać włączone do badania częściowego dotyczącego historii naturalnej:

  1. Znana nadwrażliwość na pilokarpinę lub agonistów muskarynowych podobnych do pilokarpiny.
  2. Znana nadwrażliwość na lidokainę lub leki podobne do lidokainy.
  3. Obecność rozrusznika serca.
  4. Osoby, które nie są w stanie lub nie chcą przestrzegać procedur niniejszego protokołu.
  5. Badany ma stan, który w ocenie badacza nie pozwala na bezpieczne przeprowadzenie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: EDI200, 3mg/kg
Pięć dawek EDI200 podanych po 3 mg/kg dwa razy w tygodniu
Lek: EDI200
3 lub 10 mg/kg EDI200
Inne nazwy:
  • APO200
Eksperymentalny: EDI200, 10 mg/kg
Pięć dawek EDI200 podawanych po 10 mg/kg dwa razy w tygodniu
Lek: EDI200
3 lub 10 mg/kg EDI200
Inne nazwy:
  • APO200

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy po podaniu
Do 6 miesięcy po podaniu
Aby ocenić odpowiedź przeciwciał na EDI200
Ramy czasowe: Do 6 miesięcy po podaniu
Do 6 miesięcy po podaniu
Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu do końca okresu dawkowania (AUC0-tau) EDI200
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 15 minut oraz 3, 8, 24 i 48 godzin po podaniu dawki 1 oraz przed podaniem dawki i 15 minut oraz 3, 18, 48 i 168 godzin po podaniu dawki 5
Przed podaniem dawki i 15 minut oraz 3, 8, 24 i 48 godzin po podaniu dawki 1 oraz przed podaniem dawki i 15 minut oraz 3, 18, 48 i 168 godzin po podaniu dawki 5
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) EDI200
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 15 minut oraz 3, 8, 24 i 48 godzin po podaniu dawki 1 oraz przed podaniem dawki i 15 minut oraz 3, 18, 48 i 168 godzin po podaniu dawki 5
Przed podaniem dawki i 15 minut oraz 3, 8, 24 i 48 godzin po podaniu dawki 1 oraz przed podaniem dawki i 15 minut oraz 3, 18, 48 i 168 godzin po podaniu dawki 5
Czas, w którym obserwuje się maksymalne stężenie (Tmax) EDI200
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki i 15 minut oraz 3, 8, 24 i 48 godzin po podaniu dawki 1 oraz przed podaniem dawki i 15 minut oraz 3, 18, 48 i 168 godzin po podaniu dawki 5
Przed podaniem dawki i 15 minut oraz 3, 8, 24 i 48 godzin po podaniu dawki 1 oraz przed podaniem dawki i 15 minut oraz 3, 18, 48 i 168 godzin po podaniu dawki 5

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Aby ocenić farmakodynamikę/skuteczność (wzrost i rozwój) EDI200
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz 2, 4 i 6 miesięcy
Wartość wyjściowa oraz 2, 4 i 6 miesięcy
Ocena farmakodynamiki/skuteczności (uzębienie) EDI200
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i po sześciu miesiącach (badanie przedłużone)
Wartość wyjściowa i po sześciu miesiącach (badanie przedłużone)
Ocena farmakodynamiki/skuteczności (rozwój twarzoczaszki) EDI200
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 6 miesięcy
Wartość bazowa i 6 miesięcy
Aby ocenić farmakodynamikę/skuteczność (gęstość przewodów potowych) EDI200
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz 2 i 6 miesięcy
Wartość wyjściowa oraz 2 i 6 miesięcy
Aby ocenić farmakodynamikę/skuteczność (szybkość pocenia się) EDI200
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz 2 i 6 miesięcy
Wartość wyjściowa oraz 2 i 6 miesięcy
Ocena farmakodynamiki/skuteczności (objawy i objawy suchego oka) EDI200
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz 2 i 6 miesięcy
Wartość wyjściowa oraz 2 i 6 miesięcy
Ocena farmakodynamiki/skuteczności (termoregulacji) EDI200
Ramy czasowe: Punkt odniesienia i dzień badania 21
Punkt odniesienia i dzień badania 21
Aby ocenić farmakodynamikę/skuteczność (profil ekspresji molekularnej tkanki biopsyjnej skóry) EDI200
Ramy czasowe: Linia bazowa, dni badania 1 i 15
Linia bazowa, dni badania 1 i 15

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Edimer Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Kenneth Huttner, MD, PhD, Edimer Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 stycznia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 stycznia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

20 stycznia 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 stycznia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ECP-002

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hipohydrotyczna dysplazja ektodermalna sprzężona z chromosomem X

Badania kliniczne na EDI200

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj