Studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky, imunogenicity a farmakodynamiky/účinnosti EDI200 u kojenců mužského pohlaví s X-vázanou hypohidrotickou ektodermální dysplazií (XLHED) (ECP-002)
19. ledna 2016 aktualizováno: Edimer Pharmaceuticals
Otevřená studie fáze 2 s eskalací dávek k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky, imunogenicity a farmakodynamiky/účinnosti EDI200, substitučního proteinu EDA-A1, podávaného kojencům mužského pohlaví s hypohidrotickou ektodermální dysplazií vázanou na X (XLHED)
Do této první studie EDI200 u novorozenců fáze 2 budou zařazeni dosud neléčení novorozenci mužského pohlaví postižení XLHED v prvních dvou týdnech života.
Všichni jedinci budou splňovat vstupní kritéria včetně dokumentace mutace ektodysplasinu (EDA) spojené s XLHED.
Po vyhodnocení základní linie bude dávkování EDI200 zahájeno mezi 2. a 14. dnem života, přičemž každý subjekt studie dostává 2 dávky/týden, celkem 5 dávek.
Do studie budou zařazeni subjekty ve dvou kohortách se subjekty v kohortě 1 s dávkou 3 mg/kg/dávku, spojenou s částečnou účinností, a kohortě 2 s dávkou 10 mg/kg/dávku, kde byla zvýšená účinnost prokázána v nejvýznamnějším preklinickém modelu.
Vzhledem k obtížnosti identifikace rodin, kde se subjekt teprve narodí, se očekává, že velikost kohorty a doba náboru budou různé.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Do této první studie EDI200 u novorozenců fáze 2 budou zařazeni dosud neléčení novorozenci mužského pohlaví postižení XLHED v prvních dvou týdnech života.
Všichni jedinci budou splňovat vstupní kritéria včetně dokumentace EDA mutace spojené s XLHED.
Po vyhodnocení základní linie bude dávkování EDI200 zahájeno mezi 2. a 14. dnem života, přičemž každý subjekt studie dostává 2 dávky/týden, celkem 5 dávek.
Tento dávkovači režim odráží to, co bylo použito ke zvýšení účinnosti u modelu XLHED pro psy, považované za nejrelevantnější pro návrh klinické studie.
Do studie budou zařazeni subjekty ve dvou kohortách se subjekty v kohortě 1 s dávkou 3 mg/kg/dávku, spojenou s částečnou účinností, a kohortě 2 s dávkou 10 mg/kg/dávku, kde byla zvýšená účinnost prokázána v nejvýznamnějším preklinickém modelu.
Vzhledem k obtížnosti identifikace rodin, kde se subjekt teprve narodí, se očekává, že velikost kohorty a doba náboru budou různé.
Sponzor předpokládá zařazení a dávkování 6-10 subjektů po dobu 12-18 měsíců, 3-5 subjektů na kohortu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
6
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Milan, Itálie, 20157
- Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
-
-
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Německo, 91054
- University Hospital Erlangen
-
-
-
-
-
Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 dny až 2 týdny (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
Subjekty pro podávání studovaného léku musí splňovat všechna následující kritéria, aby mohly být zapsány:
- Muž s genetickým potvrzením diagnózy XLHED.
- Subjekt musí být starší 48 hodin a ne starší 14 dnů.
- Subjekt dosáhne termínu (definovaného jako 37. týden těhotenství nebo starší) před podáním první dávky studovaného léku.
- K léčbě jejich dítěte mužského pohlaví postiženého XLHED je třeba získat písemný informovaný souhlas obou rodičů (pokud je přiměřeně dostupný).
- Ani u matky, ani u kojence postiženého XLHED není známo, že by dostával zkoumaný studovaný lék během 9 měsíců před zařazením subjektu do studie do této studie.
- Žádné závažné zdravotní problémy, které PI považuje za kontraindikaci účasti.
Sourozenci subjektů užívajících studovaný lék musí splňovat všechna následující kritéria, aby byli zařazeni do dílčí studie přirozené historie (bez věkového omezení):
- Poskytněte písemný informovaný souhlas/souhlas.
- Úplný nebo nevlastní sourozenec studovaného subjektu, kde studovaný subjekt dostal alespoň jednu dávku studovaného léku ve fázi 2 XLHED neonatální studie a ještě nedokončil studii.
- Žádné závažné zdravotní problémy, které zkoušející považuje za kontraindikace účasti.
Kritéria vyloučení:
Do této studie nemohou být zařazeni subjekty pro podávání studovaného léku, které splňují kterékoli z následujících kritérií:
1. Lékařsky významné postnatální komplikace nebo vrozené anomálie kromě těch, které jsou považovány za spojené s diagnózou XLHED.
Sourozenci subjektů užívajících studovaný lék, kteří splňují kterékoli z následujících kritérií, nemohou být zařazeni do dílčí studie přirozené historie:
- Známá přecitlivělost na pilokarpin nebo muskarinové agonisty podobné pilokarpinu.
- Známá přecitlivělost na lidokain nebo látky podobné lidokainu.
- Přítomnost kardiostimulátoru.
- Subjekty, které nejsou schopny nebo nejsou ochotny dodržovat postupy tohoto protokolu.
- Subjekt má stav, který by podle názoru zkoušejícího neumožňoval bezpečné provedení studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: EDI200, 3 mg/kg
Pět dávek EDI200 podávaných v dávce 3 mg/kg dvakrát týdně
|
3 nebo 10 mg/kg EDI200
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: EDI200, 10 mg/kg
Pět dávek EDI200 podávaných v dávce 10 mg/kg dvakrát týdně
|
3 nebo 10 mg/kg EDI200
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt a závažnost nežádoucích jevů
Časové okno: Až 6 měsíců po podání
|
Až 6 měsíců po podání
|
|
Pro hodnocení protilátkové odpovědi na EDI200
Časové okno: Až 6 měsíců po podání
|
Až 6 měsíců po podání
|
|
Plocha pod křivkou koncentrace a času do konce období dávkování (AUC0-tau) EDI200
Časové okno: Před dávkou a 15 minut a 3, 8, 24 a 48 hodin po dávce 1 a před dávkou a 15 minut a 3, 18, 48 a 168 hodin po dávce 5
|
Před dávkou a 15 minut a 3, 8, 24 a 48 hodin po dávce 1 a před dávkou a 15 minut a 3, 18, 48 a 168 hodin po dávce 5
|
|
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) EDI200
Časové okno: Před dávkou a 15 minut a 3, 8, 24 a 48 hodin po dávce 1 a před dávkou a 15 minut a 3, 18, 48 a 168 hodin po dávce 5
|
Před dávkou a 15 minut a 3, 8, 24 a 48 hodin po dávce 1 a před dávkou a 15 minut a 3, 18, 48 a 168 hodin po dávce 5
|
|
Čas, kdy je pozorována maximální koncentrace (Tmax) EDI200
Časové okno: Před dávkou a 15 minut a 3, 8, 24 a 48 hodin po dávce 1 a před dávkou a 15 minut a 3, 18, 48 a 168 hodin po dávce 5
|
Před dávkou a 15 minut a 3, 8, 24 a 48 hodin po dávce 1 a před dávkou a 15 minut a 3, 18, 48 a 168 hodin po dávce 5
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Posoudit farmakodynamiku/účinnost (růst a vývoj) EDI200
Časové okno: Výchozí stav a 2, 4 a 6 měsíců
|
Výchozí stav a 2, 4 a 6 měsíců
|
|
Pro posouzení farmakodynamiky/účinnosti (chrup) EDI200
Časové okno: Výchozí stav a po šesti měsících (rozšířená studie)
|
Výchozí stav a po šesti měsících (rozšířená studie)
|
|
Posoudit farmakodynamiku/účinnost (kraniofaciální vývoj) EDI200
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
|
Výchozí stav a 6 měsíců
|
|
Pro posouzení farmakodynamiky/účinnosti (hustota potních kanálků) EDI200
Časové okno: Výchozí stav a 2 a 6 měsíců
|
Výchozí stav a 2 a 6 měsíců
|
|
Pro posouzení farmakodynamiky/účinnosti (rychlost pocení) EDI200
Časové okno: Výchozí stav a 2 a 6 měsíců
|
Výchozí stav a 2 a 6 měsíců
|
|
K posouzení farmakodynamiky/účinnosti (známky a symptomy suchého oka) EDI200
Časové okno: Výchozí stav a 2 a 6 měsíců
|
Výchozí stav a 2 a 6 měsíců
|
|
Pro posouzení farmakodynamiky/účinnosti (termoregulace) EDI200
Časové okno: Základní a studijní den 21
|
Základní a studijní den 21
|
|
K posouzení farmakodynamiky/účinnosti (profil molekulární exprese tkáně kožní biopsie) EDI200
Časové okno: Výchozí stav, dny studie 1 a 15
|
Výchozí stav, dny studie 1 a 15
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Kenneth Huttner, MD, PhD, Edimer Pharmaceuticals
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. ledna 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. ledna 2013
První zveřejněno (Odhad)
25. ledna 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
20. ledna 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. ledna 2016
Naposledy ověřeno
1. ledna 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ECP-002
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na EDI200
-
Edimer PharmaceuticalsDokončenoX-vázaná hypohidrotická ektodermální dysplazieSpojené státy
-
Edimer PharmaceuticalsAktivní, ne náborX-vázaná hypohidrotická ektodermální dysplazieSpojené státy, Spojené království, Francie, Německo, Itálie