XLHED(X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia)가 있는 남아에서 EDI200의 안전성, 약동학, 면역원성 및 약력학/효능을 평가하기 위한 2상 연구 (ECP-002)
2016년 1월 19일 업데이트: Edimer Pharmaceuticals
X-연관 저발한성 외배엽 이형성증(XLHED)이 있는 남성 유아에게 투여된 EDA-A1 대체 단백질인 EDI200의 안전성, 약동학, 면역원성 및 약력학/효능을 평가하기 위한 2상 공개 라벨, 용량 증량 연구
이 2상 신생아 최초 EDI200 연구는 생후 첫 2주 동안 치료 경험이 없는 XLHED에 영향을 받은 남성 신생아를 등록할 것입니다.
모든 피험자는 XLHED와 관련된 EDA(Ectodysplasin) 돌연변이 문서를 포함하여 등록 기준을 충족합니다.
기준선 평가 후, EDI200 투약은 삶의 날 2일에서 14일 사이에 시작되며, 각 연구 대상자는 총 5번의 복용량에 대해 주당 2번의 복용량을 받습니다.
이 연구는 부분적 효능과 관련하여 3mg/kg/용량으로 용량을 투여한 코호트 1과 가장 관련성이 높은 전임상 모델에서 향상된 효능이 입증된 10mg/kg/용량으로 용량을 투여한 코호트 2로 구성된 2개의 코호트에 대상자를 등록할 것입니다.
피험자가 아직 태어나지 않은 가족을 식별해야 하는 어려움을 감안할 때 코호트 규모와 모집 시기는 가변적일 것으로 예상됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 2상 신생아 최초 EDI200 연구는 생후 첫 2주 동안 치료 경험이 없는 XLHED에 영향을 받은 남성 신생아를 등록할 것입니다.
모든 피험자는 XLHED와 관련된 EDA 돌연변이 문서를 포함하여 등록 기준을 충족합니다.
기준선 평가 후, EDI200 투약은 삶의 날 2일에서 14일 사이에 시작되며, 각 연구 대상자는 총 5번의 복용량에 대해 주당 2번의 복용량을 받습니다.
이 투여 요법은 임상 연구 설계와 가장 관련이 있는 것으로 간주되는 개 XLHED 모델에서 효능을 향상시키는 데 사용되는 것을 반영합니다.
이 연구는 부분적 효능과 관련하여 3mg/kg/용량으로 용량을 투여한 코호트 1과 가장 관련성이 높은 전임상 모델에서 향상된 효능이 입증된 10mg/kg/용량으로 용량을 투여한 코호트 2로 구성된 2개의 코호트에 대상자를 등록할 것입니다.
피험자가 아직 태어나지 않은 가족을 식별해야 하는 어려움을 감안할 때 코호트 규모와 모집 시기는 가변적일 것으로 예상됩니다.
스폰서는 12-18개월 동안 6-10명의 피험자, 코호트당 3-5명의 피험자의 등록 및 투약을 예상합니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
6
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bavaria
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Erlangen, Bavaria, 독일, 91054
- University Hospital Erlangen
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Missouri
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St. Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
- University Hospital of Wales
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Milan, 이탈리아, 20157
- Azienda Ospedaliera-Polo Universitario "Luigi Sacco"
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Paris, 프랑스, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2일 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
연구 약물 투여를 위한 피험자는 등록을 위해 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.
- XLHED 진단의 유전적 확인이 있는 남성.
- 피험자는 생후 48시간 이상, 생후 14일 이하여야 합니다.
- 피험자는 첫 번째 용량 연구 약물을 받기 전에 만삭(임신 37주 이상으로 정의됨)에 도달할 것입니다.
- XLHED에 영향을 받은 남아의 치료를 위해 양 부모의 서면 동의서(합리적으로 가능한 경우)를 얻어야 합니다.
- 이 연구에서 연구 피험자 등록 전 9개월 동안 조사 연구 약물을 받은 것으로 알려진 XLHED에 영향을 받은 남성 영아나 어머니는 없습니다.
- PI가 참여 금기로 간주하는 주요 의학적 문제가 없습니다.
연구 약물을 받는 피험자의 형제 자매는 자연사 하위 연구에 등록하려면 다음 기준을 모두 충족해야 합니다(연령 제한 없음).
- 서면 동의/동의를 제공합니다.
- 연구 대상자가 제2상 XLHED 신생아 연구에서 적어도 1회 용량의 연구 약물을 투여받았고 아직 연구를 완료하지 않은 연구 대상자의 전체 형제자매 또는 이복 형제자매.
- 연구자가 참여에 대한 금기 사항으로 간주하는 주요 의학적 문제가 없습니다.
제외 기준:
다음 기준 중 하나를 충족하는 연구 약물 투여 대상자는 이 연구에 등록할 수 없습니다.
1. XLHED의 진단과 관련이 있는 것으로 간주되는 것 이외의 의학적으로 중요한 출생 후 합병증 또는 선천적 기형.
다음 기준 중 하나를 충족하는 연구 약물을 받는 피험자의 형제 자매는 자연사 하위 연구에 등록할 수 없습니다.
- 필로카르핀 또는 필로카르핀 유사 무스카린 작용제에 대해 알려진 과민성.
- 리도카인 또는 리도카인 유사 제제에 대해 알려진 과민증.
- 맥박 조정기의 존재.
- 이 프로토콜의 절차를 준수할 수 없거나 준수할 의사가 없는 피험자.
- 피험자는 조사자의 의견으로는 연구를 안전하게 수행할 수 없는 상태에 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: EDI200, 3mg/kg
매주 2회 3mg/kg의 EDI200 5회 투여
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EDI200 3 또는 10mg/kg
다른 이름들:
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실험적: EDI200, 10mg/kg
매주 2회 10mg/kg의 EDI200 5회 투여
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EDI200 3 또는 10mg/kg
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용의 발생률 및 심각도
기간: 투여 후 최대 6개월
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투여 후 최대 6개월
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EDI200에 대한 항체 반응을 평가하기 위해
기간: 투여 후 최대 6개월
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투여 후 최대 6개월
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EDI200의 투여 기간(AUC0-tau) 끝까지의 농도 시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전 및 투여 후 15분 및 3, 8, 24 및 48시간 1 및 투여 전 및 15분 및 투여 후 3, 18, 48 및 168시간 5
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투여 전 및 투여 후 15분 및 3, 8, 24 및 48시간 1 및 투여 전 및 15분 및 투여 후 3, 18, 48 및 168시간 5
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EDI200의 최고 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전 및 투여 후 15분 및 3, 8, 24 및 48시간 1 및 투여 전 및 15분 및 투여 후 3, 18, 48 및 168시간 5
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투여 전 및 투여 후 15분 및 3, 8, 24 및 48시간 1 및 투여 전 및 15분 및 투여 후 3, 18, 48 및 168시간 5
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EDI200의 최대 농도가 관찰되는 시간(Tmax)
기간: 투여 전 및 투여 후 15분 및 3, 8, 24 및 48시간 1 및 투여 전 및 15분 및 투여 후 3, 18, 48 및 168시간 5
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투여 전 및 투여 후 15분 및 3, 8, 24 및 48시간 1 및 투여 전 및 15분 및 투여 후 3, 18, 48 및 168시간 5
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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EDI200의 약력학/효능(성장 및 발달) 평가
기간: 기준선 및 2, 4, 6개월
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기준선 및 2, 4, 6개월
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EDI200의 약력학/효능(치열) 평가
기간: 기준선 및 6개월 후(연장 연구)
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기준선 및 6개월 후(연장 연구)
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EDI200의 약력학/효능(두개안면발달) 평가
기간: 기준선 및 6개월
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기준선 및 6개월
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EDI200의 약력학/효능(땀관 밀도) 평가
기간: 기준선 및 2개월 및 6개월
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기준선 및 2개월 및 6개월
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EDI200의 약력학/효능(땀율) 평가
기간: 기준선 및 2개월 및 6개월
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기준선 및 2개월 및 6개월
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EDI200의 약력학/효능(안구건조증 징후 및 증상) 평가
기간: 기준선 및 2개월 및 6개월
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기준선 및 2개월 및 6개월
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EDI200의 약력학/효능(온도 조절) 평가
기간: 기준선 및 연구일 21
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기준선 및 연구일 21
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EDI200의 약력학/효능(피부 생검 조직의 분자 발현 프로파일) 평가
기간: 기준선, 연구 1일 및 15일
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기준선, 연구 1일 및 15일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Kenneth Huttner, MD, PhD, Edimer Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 1월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 1월 24일
처음 게시됨 (추정)
2013년 1월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 1월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 1월 19일
마지막으로 확인됨
2016년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ECP-002
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X-연관 저발한성 외배엽 이형성증에 대한 임상 시험
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ProgenaBiome빼는자폐 스펙트럼 장애 | 자폐증 | 자폐성 | 자폐증, 무력증 | 자폐성; 전형적인 아닌 | 자폐성; 사이코패스 | 자폐증 취약 증후군 X | 인지 능력이 높은 자폐증 | 자폐증 관련 언어 지연 | 자폐증, 감수성, 6 | 자폐 스펙트럼 장애 고기능 | 자폐적 사고 | 자폐증, 감수성, X-Linked 6 | 자폐증 행동미국
EDI200에 대한 임상 시험
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Edimer Pharmaceuticals모집하지 않고 적극적으로X-연관 저발한성 외배엽 이형성증미국, 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아