運動ニューロン疾患における大麻サティバ抽出物の痙性症状に対する安全性と有効性 (CANALS)
運動ニューロン疾患患者における大麻サティバ抽出物の痙性症状に対する安全性と有効性に関するFase II、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設研究
臨床的な主要な仮説は、運動ニューロン疾患 (MND) 患者の痙性に対する効果において、カンナビスサティバ抽出物とプラセボの間に違いがあり、痙性を無効にする上位運動ニューロン (UMN) の関与の兆候があるというものです。
この研究の第 2 の目標は、他の症状 (特に痛み) の改善を証明し、機能測定で好ましい傾向を示すことです。 最後に、大麻ベースの薬物の安全性と忍容性は、重要なパラメーター（体重と肺機能を含む）の測定を通じて研究され、うまくいけばALS機能評価スケールの進行勾配を分析し、大麻の神経保護効果による機能値の低下の遅延を示します）
調査の概要
詳細な説明
CANALS プロジェクトの主な目的は、運動ニューロン疾患による痙性の患者に対するカンナビス サティバ (サティベックス) 誘導体の安全性プロファイル、忍容性、有効性を分析することです。
筋肉の硬直 (または痙性) は、運動ニューロン疾患の多くの患者に影響を与える症状であり、個人の自律性、患者の生活の質を低下させ、潜在的に二次的な症状 (痛みまたは二次的な筋肉の収縮など) を引き起こす可能性があります。 現在利用可能な抗痙縮薬はしばしば満足のいくものではなく、その薬理学的作用は二次的効果として衰弱を引き起こす可能性があります. 運動ニューロン疾患におけるカンナビノイド誘導体の使用を支持する多くの議論があります。 カンナビノイド受容体は、脳と脊髄の両方で発現します。 動物モデルでは、カンナビノイドは抗痙縮効果があります。 さらに、ALS動物モデルに関する最近の研究では、カンナビノイドの神経保護効果が示されました。これには、治療を受けた動物の運動能力の維持と生存率の増加が含まれます。 最近、多くの臨床試験（サン・ラッファエレ病院の神経科で実施されたものもある）で、多発性硬化症患者の痙縮に対するカンナビノイドの有効性が実証されました。 カンナビノアは、治療を受けた患者に二次的な衰弱効果を与えることなく、痙性を軽減することができます. これらの研究の結果は、多発性硬化症の痙縮の治療薬として、特定の国および欧州共同体での承認につながりました。
この研究の目的は、運動ニューロン疾患 (筋萎縮性側索硬化症および原発性側索硬化症) による痙性の影響を受けた患者に対するカンナビス サティバ (サティベックス) 誘導体の安全性、忍容性、有効性プロファイルを分析することです。 研究は7週間にわたって実施されます。 最初の週に、患者は症状に関連する要素を臨床日誌に書き留めるように求められます。 その後、患者は薬物治療群とプラセボ治療群の 2 つのグループに無作為に割り付けられます。 この研究に続いて、6週間の非盲検フェーズが続き、その間にすべての患者が実薬を受け取ります（フェーズB）
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Milan、イタリア、20132
- San Raffaele Scientific Institute
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Milan、イタリア
- Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS, Istituto Scientifico
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Milan、イタリア
- NEuroMuscular Omnicentre (NEMO), Fondazione Serena - H Cà granda
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Padova、イタリア
- Universita' Degli Studi Di Padova, Azienda Ospedaliera Di Padova, Neurologic Department;
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
被験者は、次の基準をすべて満たす必要があります。
- 書面によるインフォームドコンセント
- -被験者はすべての研究要件を順守することができ、喜んで順守します
- -El Escorial改訂基準による明確な、可能性の高い、または可能性のいずれかのALSの影響を受けるか、または原発性側索硬化症（プリングルの基準）
- 痙縮の影響を受け、2 つ以上の筋肉群の痙縮のアシュワース スケールで 1 以上
- 痙性が運動障害の関連原因であると誰が判断するか
- -被験者は少なくとも3か月の期間のMNDによる痙性を持っていますが、現在の抗痙性療法では完全に緩和されていません
被験者は、以下の 2 つの基準の少なくとも 1 つを満たしています。 件名は次のいずれかである必要があります。
- -現在、定期的な抗痙縮療法で確立されている、または
- 以前に試みて失敗した、または適切な抗痙縮療法に耐えられなかった
- -痙性に影響を与える要因の安定化：痙性に影響を与える可能性のある理学療法レジメンまたは投薬は、研究前に最適化され、治療開始前の3週間は変更されません
- -被験者は、該当する場合、この研究への参加のために責任ある当局に彼または彼女の名前が通知されることをいとわない。
ベースラインで満たすべき追加の包含基準
•被験者は、無作為化前の6日間（2日目から7日目）にわたって個人の臨床日誌を介して痙性NRSスコアを登録しています
除外基準:
- -痙縮のような症状がある、または被験者の痙縮のレベルに影響を与える可能性のある付随する疾患または障害
- -過去6か月間にボツリヌス毒素を投与された被験者
- 寝たきりおよび気管切開患者
- 固定腱拘縮
- 重度の認知障害
- -現在、大麻、カンナビノイドベースの薬、またはアコンプリア（リモナバント）を研究参加から30日以内に使用しているか、使用したことがあり、研究期間中は控えたくない
- 統合失調症、その他の精神病、重度の人格障害、または基礎疾患に関連するうつ病以外のその他の重大な精神障害の病歴または直近の家族歴
- 依存症と診断された既知または疑われる病歴、現在の大量のアルコール消費、違法薬物の現在の使用、または処方薬の現在の非処方薬の使用
- -制御が不十分なてんかんまたは再発性発作のある被験者（Visit 1の前の年に1つ以上の発作があった被験者は除外されます）
- -カンナビノイドまたは賦形剤のいずれかに対する既知または疑われる過敏症
- -被験者は過去12か月以内に心筋梗塞または臨床的に関連する心機能障害を経験したか、または治験責任医師の意見で被験者を臨床的に関連する不整脈または心筋梗塞のリスクにさらす心臓障害を持っています
- -被験者は、拡張期血圧が50 mmHg未満または105 mmHgを超える（5分間安静時の座位で測定した場合）、または収縮期血圧の姿勢低下が20 mmHgを超える
- -関連する腎機能障害または肝機能障害を示唆する個人歴
- -妊娠の可能性のある女性被験者、ただし、研究中およびその後3か月間、彼らまたはそのパートナーが効果的な避妊を確実に使用することを望んでいる場合を除く
- -研究中およびその後3か月間、妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性被験者
- -訪問1の前の8週間以内にIMPを受けた被験者
- -研究者の意見では、研究への参加のために被験者を危険にさらす可能性がある、または研究の結果に影響を与える可能性がある、または被験者の研究への参加能力に影響を与える可能性のあるその他の重大な疾患または障害
- -研究中に献血を控えたくない
- 患者は、投薬を受けている間は車を運転しないように求められます
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：サポート_ケア
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：サティベックス
THC (27 mg/ml):CBD (25 mg/ml) を含むカンナビス サティバ エキス オロムコサル スプレー
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活性薬物（THC（27mg/ml）：CBD（25mg/ml）を含むカンナビス サティバ エキス オロムコサル スプレー）とプラセボの比較
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
プラセボ口腔粘膜スプレー
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活性薬物（THC（27mg/ml）：CBD（25mg/ml）を含むカンナビス サティバ エキス オロムコサル スプレー）とプラセボの比較
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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修正 5 - ポイント修正アシュワース スケール (AS)。
時間枠：7週目（無作為化の6週間後）
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修正 5 点修正アシュワース スケール (AS) の改善。
分析の変数は、ベースライン (訪問 2、2 週目) から治療終了時 (訪問 4、7 週目) までの AS の変化です。
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7週目（無作為化の6週間後）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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毎週の平均痙性、痙攣頻度および睡眠障害 数値評価尺度 (NRS) スコア
時間枠：7週目（無作為化の6週間後）
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治療終了時の毎週の平均痙性、痙攣頻度および睡眠障害 NRS スコア。
分析の変数は、ベースライン (0 ～ 7 日目) から治療の最終週 (通常は 42 ～ 49 日目) までの平均 NRS の変化です。
研究を完了し、ベースライン（第 1 週）および研究終了時（治療の最後の 7 日間）から NRS で 30% 以上および 50% 以上の改善を示す被験者の割合
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7週目（無作為化の6週間後）
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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痛みの NRS スコア
時間枠：7週目（無作為化後6週間）
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痛みは、過去 3 日間の平均 0 ～ 10 日あたりの痛み強度 NRS で測定されます。
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7週目（無作為化後6週間）
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食欲増進
時間枠：7週目（無作為化の6週間後）
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試験前と試験終了時の体重差。
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7週目（無作為化の6週間後）
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機能 (10 メートル歩行テスト、ALS-FRS、バーセル ADL インデックス)
時間枠：7週目（無作為化の6週間後）
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10 メートルの歩行にかかった時間、ALS-FRS、およびバーセル ADL インデックスは、ベースラインとして訪問 2 (1 週目) の結果を使用して分析されます。
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7週目（無作為化の6週間後）
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変化のグローバルな印象
時間枠：7週目（無作為化の6週間後）
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介護者の全体的な変化の印象と移乗の容易さ 医師の全体的な変化の印象 被験者の全体的な変化の印象
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7週目（無作為化の6週間後）
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安全性
時間枠：4週目、7週目
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有害事象、バイタルサイン、身体検査、口頭検査
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4週目、7週目
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Giancarlo Comi, MD、San Raffaele Scientific Institute
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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