A Cannabis Sativa kivonat görcsösségi tüneteinek biztonsága és hatékonysága motoros neuronbetegségben (CANALS)
Fase II, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú tanulmány a Cannabis Sativa kivonat görcsösségi tüneteinek biztonságosságáról és hatékonyságáról motoros neuronbetegségben szenvedő betegeknél
Az elsődleges klinikai hipotézis az, hogy különbség lesz a Cannabis Sativa kivonat és a placebo között a görcsösségre gyakorolt hatásukban azoknál a motoros neuronbetegségben (MND) szenvedő betegeknél, akiknél a felső motoros neuron (UMN) érintettségének jelei mutatkoznak, ami a görcsösséget rontja.
A vizsgálat másodlagos célja az egyéb tünetek (különösen a fájdalom) javulásának bizonyítása, valamint a funkcionalitás mérésére vonatkozó kedvező tendenciák bemutatása. Végül a kannabisz alapú gyógyszerbiztonságot és tolerálhatóságot vizsgáljuk létfontosságú paraméterek (beleértve a súlyt és a tüdőfunkciót) mérésével, valamint az ALS funkció értékelési skála előrehaladási meredekségének remélhetőleg elemzésével, amely a kannabisz neuroprotektív hatásai miatt a funkcionális értékek csökkenésének lassulását mutatja.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A CANALS projekt fő célja egy Cannabis Sativa (Sativex) származék biztonsági profiljának, tolerálhatóságának és hatékonyságának elemzése a mozgatóideg-betegség miatti spaszticitás által érintett betegeken.
Az izommerevség (vagy görcsösség) olyan tünet, amely sok motoros neuron betegségben szenvedő beteget érint, és egybeesik azzal, hogy csökkenti a személyes autonómiát, a betegek életminőségét, és potenciálisan másodlagos tüneteket okozhat (fájdalomként vagy másodlagos izomvisszahúzódásként). A jelenleg rendelkezésre álló görcsoldó szerek gyakran nem kielégítőek, és farmakológiai hatásuk másodlagos hatásként gyengeséget okozhat. Számos érv szól a kannabinoid-származékok motoros neuronbetegségekben való felhasználása mellett. A kannabinoid receptorok az agyban és a gerincvelőben egyaránt expresszálódnak. Állatmodellekben a kannabinoidok görcsoldó hatásúak. Ezen túlmenően az ALS állatmodelleken végzett legújabb vizsgálatok kimutatták a kannabinoidok neuroprotektív hatását, beleértve a motoros képességek megőrzését és a kezelt állatok túlélési arányának növelését. A közelmúltban számos klinikai vizsgálat (amelyek közül néhányat a San Raffaele Kórház Neurológiai Osztályán végeztek) kimutatta a kannabinoidok spaszticitás elleni hatását szklerózis multiplexben szenvedő betegeknél. A CAnnabinois képes lenne csökkenteni a görcsösséget anélkül, hogy másodlagos gyengeséget okozna a kezelt betegeknél. Ezeknek a vizsgálatoknak az eredményei egyes országokban és az Európai Közösségben jóváhagyták a gyógyszert a szklerózis multiplexben szenvedő spaszticitás kezelésére.
Ennek a tanulmánynak a célja egy Cannabis Sativa (Sativex) származék biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonysági profiljának elemzése a motoros neuronbetegség (amiotróf laterális szklerózis és primer laterális szklerózis) miatti görcsösségben szenvedő betegeken. A vizsgálatot 7 héten keresztül végzik el. Az első héten arra kérik a betegeket, hogy jegyezzék fel a klinikai naplóba a tünetekkel kapcsolatos elemeket. Ezt követően a betegeket véletlenszerűen két csoportba osztják: gyógyszerrel kezeltek és placebóval kezeltek. A vizsgálatot egy 6 hetes nyílt szakasz követi, amely során minden beteg megkapja az aktív gyógyszert (B fázis)
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Milan, Olaszország, 20132
- San Raffaele Scientific Institute
-
Milan, Olaszország
- Fondazione Salvatore Maugeri IRCCS, Istituto Scientifico
-
Milan, Olaszország
- NEuroMuscular Omnicentre (NEMO), Fondazione Serena - H Cà granda
-
Padova, Olaszország
- Universita' Degli Studi Di Padova, Azienda Ospedaliera Di Padova, Neurologic Department;
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
A tantárgyaknak meg kell felelniük az ÖSSZES alábbi kritériumnak:
- Írásos beleegyezés
- Az alany képes és hajlandó minden tanulmányi követelménynek megfelelni
- ALS által érintett, az El Escorial felülvizsgált kritériumai szerint meghatározott, valószínű vagy lehetséges kategóriájú, vagy elsődleges laterális szklerózis (Pringle kritériumai)
- Görcsösség sújtja, legalább 1 az Ashworth-skála szerint 2 vagy több izomcsoportban
- Ki fogja megítélni a görcsösséget a mozgáskárosodás lényeges okának
- Az alanynak legalább három hónapig tartó spaszticitása van MND miatt, amely a jelenlegi görcsoldó terápia nem enyhül teljesen
Az alany az alábbi két kritérium közül legalább az egyiknek megfelel. A tárgynak a következőnek kell lennie:
- Jelenleg rendszeres dózisú görcsoldó terápián kialakult, ill
- Korábban kipróbált és kudarcot vallott, vagy nem tudta elviselni a megfelelő görcsoldó terápiát
- A spaszticitást befolyásoló tényezők stabilizálása: minden olyan fizioterápiás kezelési rendet vagy gyógyszert, amely valószínűleg befolyásolja a görcsösséget, a vizsgálat előtt optimalizálni kell, és a kezelés megkezdése előtti 3 hétben nem módosítják
- Az alany hajlandó arra, hogy a nevét értesítsék a vizsgálatban való részvételért felelős hatóságokkal, adott esetben.
Kiinduláskor teljesítendő további felvételi kritériumok
• Az alanyok spaszticitási NRS-pontszámait regisztrálták a személyes klinikai naplóban a randomizálás előtti 6 napon (2. naptól 7. napig)
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen kísérő betegség vagy rendellenesség, amely görcsösséghez hasonló tünetekkel jár, vagy amely befolyásolhatja az alany görcsösségi szintjét
- Botulinum toxint kapó alanyok az előző 6 hónapban
- Ágyhoz kötött és tracheotós betegek
- Fix ín kontraktúrák
- Súlyos kognitív károsodás
- Jelenleg kannabiszt, kannabinoid alapú gyógyszereket vagy Acompliát (Rimonabant) használ vagy használt a vizsgálatba való belépéstől számított 30 napon belül, és nem hajlandó tartózkodni a vizsgálat időtartama alatt
- skizofrénia, egyéb pszichotikus betegség, súlyos személyiségzavar vagy egyéb jelentős pszichiátriai rendellenesség, kivéve a depressziót, amely az alapállapotukhoz kapcsolódik.
- Bármilyen ismert vagy gyanított kórelőzményben diagnosztizált függőségi rendellenesség, jelenlegi erős alkoholfogyasztás, tiltott kábítószer-használat vagy bármely vényköteles gyógyszer jelenlegi vény nélkül történő használata
- Rosszul kontrollált epilepsziában vagy visszatérő görcsrohamokban szenvedő alanyok (azok az alanyok, akiknél az 1. látogatást megelőző évben egy vagy több roham volt, kizárásra kerülnek)
- Bármilyen ismert vagy feltételezett túlérzékenység a kannabinoidokkal vagy a készítmény bármely segédanyagával szemben
- Az alany szívinfarktuson vagy klinikailag jelentős szívműködési zavaron esett át az elmúlt 12 hónapban, vagy olyan szívbetegsége van, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős aritmia vagy szívizominfarktus kockázatának tenné ki az alanyt
- Az alany diasztolés vérnyomása <50 Hgmm vagy >105 Hgmm (amikor ülő helyzetben, nyugalmi helyzetben mérik öt percig), vagy a szisztolés vérnyomás 20 Hgmm-nél nagyobb testtartási csökkenést mutat.
- Személyes anamnézis, amely releváns vese- vagy májkárosodásra utal
- Fogamzóképes női alanyok, kivéve, ha hajlandóak gondoskodni arról, hogy ők vagy partnerük hatékony fogamzásgátlást alkalmazzanak a vizsgálat alatt és azt követően három hónapig
- Női alany, aki terhes, szoptat vagy terhességet tervez a vizsgálat ideje alatt és három hónapig azt követően
- Azok az alanyok, akik az 1. látogatást megelőző 8 héten belül IMP-ben részesültek
- Bármilyen más jelentős betegség vagy rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti az alanyt a vizsgálatban való részvétel miatt, vagy befolyásolhatja a vizsgálat eredményét vagy az alanynak a vizsgálatban való részvételi képességét
- Nem hajlandó tartózkodni a véradástól a vizsgálat alatt
- A betegeket arra kérik, hogy ne vezessenek, amíg gyógyszert kapnak
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: TÁMOGATÓ GONDOSKODÁS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: NÉGYSZERES
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Sativex
Cannabis Sativa kivonat Szájnyálkahártya spray, THC (27 mg/ml):CBD (25 mg/ml) tartalommal
|
Összehasonlítás az aktív gyógyszer (Cannabis Sativa kivonat szájnyálkahártya spray, THC-t (27 mg/ml): CBD (25 mg/ml) vs placebo között
Más nevek:
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo szájnyálkahártya spray
|
Összehasonlítás az aktív gyógyszer (Cannabis Sativa kivonat szájnyálkahártya spray, THC-t (27 mg/ml): CBD (25 mg/ml) vs placebo között
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
módosított 5 - pontos módosított Ashworth skála (AS).
Időkeret: 7. hét (6 héttel a randomizálás után)
|
A módosított 5 pontos módosított Ashworth skála (AS) továbbfejlesztése.
Az elemzéshez szükséges változó az AS változása az alapvonaltól (2. vizit, 2. hét) a kezelés végéig (4. vizit, 7. hét).
|
7. hét (6 héttel a randomizálás után)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Átlagos heti görcsösség, görcsgyakoriság és alvászavarok numerikus értékelési skála (NRS) pontszáma
Időkeret: 7. hét (6 héttel a randomizálás után)
|
Átlagos heti görcsösség, görcsgyakoriság és alvászavar NRS pontszám a kezelés végén.
Az elemzéshez szükséges változó az átlagos NRS változása a kiindulási értéktől (0-7. nap) a kezelés utolsó hetéig (általában 42-49. nap).
Azon alanyok aránya, akik befejezték a vizsgálatot és legalább 30%-os, illetve 50%-os vagy nagyobb NRS-javulást mutattak a kiindulási állapothoz képest (1. hét) és a vizsgálat végén (a kezelés utolsó hét napja)
|
7. hét (6 héttel a randomizálás után)
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Fájdalom NRS pontszám
Időkeret: 7. hét (6 héttel a randomizálás után)
|
A fájdalom mérése az elmúlt 3 nap 0-10 napi fájdalomintenzitás NRS átlagával történik.
|
7. hét (6 héttel a randomizálás után)
|
|
Étvágyfokozás
Időkeret: 7. hét (6 héttel a randomizálás után)
|
Súlykülönbség a vizsgálat előtt és végén.
|
7. hét (6 héttel a randomizálás után)
|
|
Funkció (tízméteres séta teszt, ALS-FRS, Barthel ADL index)
Időkeret: 7. hét (6 héttel a randomizálás után)
|
A 10 méteres sétához szükséges időt, az ALS-FRS-t és a Barthel ADL-indexet a 2. látogatás (1. hét) eredménye alapján elemzik.
|
7. hét (6 héttel a randomizálás után)
|
|
A változás globális benyomása
Időkeret: 7. hét (6 héttel a randomizálás után)
|
Gondozó A változás globális benyomása és az átadás könnyűsége Orvos A változás globális benyomása Tárgy A változás globális benyomása
|
7. hét (6 héttel a randomizálás után)
|
|
Biztonság
Időkeret: 4. hét, 7. hét
|
Nemkívánatos események, életjelek, fizikális vizsgálat, szóbeli vizsgálat
|
4. hét, 7. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Giancarlo Comi, MD, San Raffaele Scientific Institute
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Neuromuszkuláris megnyilvánulások
- Gerincvelő-betegségek
- TDP-43 proteinpátiák
- A proteosztázis hiányosságai
- Izom-hipertónia
- Szklerózis
- Motoros neuron betegség
- Amiotróf laterális szklerózis
- Izomgörcsösség
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Fájdalomcsillapítók
- Érzékszervi rendszer ügynökei
- Nabiximols
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CANALS
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Motoros neuron betegség
-
Seattle Children's HospitalBefejezveTevékenység, MotorEgyesült Államok
-
Riphah International UniversityBefejezveTevékenység, MotorPakisztán
-
Samsung Medical CenterBefejezveAgysebészet motor által kiváltott potenciálfigyeléssel | Gerincműtét motor által kiváltott potenciálfigyelésselKoreai Köztársaság
-
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of ChicagoToborzásMotor késleltetésEgyesült Államok
-
University of Massachusetts, AmherstAktív, nem toborzóTevékenység, MotorEgyesült Államok
-
University of ExtremaduraIsmeretlenTevékenység, MotorSpanyolország
-
Changhua Christian HospitalBefejezve
-
Xiao-dong ZhuangBefejezve
-
El-Sahel Teaching HospitalBefejezveMotor kiváltott potenciálEgyiptom
-
Medical University of South CarolinaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Toborzás