筋萎縮性側索硬化症（ALS）のジレニア
筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者における経口フィンゴリモドの安全性を評価する第IIa相二重盲検プラセボ対照試験
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、ジレニア (フィンゴリモド) 0.5 mg を毎日経口投与した場合と、対応する経口プラセボを毎日投与した場合の急性安全性と忍容性を判断することです。
主要な結果の尺度は、安全性と忍容性です。安全性は、有害事象の発生およびバイタルサインの臨床的に意味のある変化、眼科検査、身体検査、心電図および標準的な臨床検査室の血液検査によって評価され、忍容性は、被験者が4週間の研究全体を完了する能力として定義されます.
副次評価項目は、ALS 患者の循環リンパ球集団に対する治療効果の測定値です。
探索的結果の測定には、治療中のALS機能評価尺度（改訂版）（ALSFRS-R）および低肺活量（VC）の低下率が含まれます。
この研究は、ALSの診断の可能性、検査室支援の可能性、可能性、または明確な基準のEl Escorial基準を満たす被験者で実施されます。 スクリーニング時に、適格な被験者は少なくとも18歳である必要があり、SVCが年齢、身長、性別の予測容量の65％以上である必要があり、スクリーニングの前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。 安定した用量のリルゾールを服用している被験者とリルゾールを服用していない被験者、およびスクリーニング時に出産可能年齢の女性は、特定のプロトコル要件を満たしている限り、含める資格があります。
被験者は、第4週の訪問まで無作為化、プラセボ対照、二重盲検治療を続けます。 無作為化された各被験者は、有害事象（AE）、併用薬の変更を評価し、ALSFRS-Rを投与するために、8週目のフォローアップ電話インタビューも受けます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California, Irvine
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Georgia Regents University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Methodist Neurological Institute
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 年齢は18歳以上。
- -可能性があると診断された散発性または家族性ALS、検査室でサポートされている可能性が高い、可能性が高い、または改訂されたEl Escorial基準で定義されている（付録1）。
- -ALSによる衰弱または痙縮の発症≤2年（24か月）前のベースライン訪問。
- 遅い肺活量 (SVC) は、スクリーニング訪問時の性別、身長、年齢の予測の 65% 以上を測定します。
- 被験者は、無作為化の前に少なくとも 30 日間リルゾールを服用していないか、少なくとも 30 日間安定した用量のリルゾールを服用していてはなりません (リルゾール未投与の被験者は研究で許可されています)。
- 被験者は、スクリーニング訪問時に経口薬を飲み込むことができなければならず、研究の過程を通してカプセルを飲み込むことができると予想されます.
- -インフォームドコンセントを提供し、治験手順に従うことができる。
- サイトに地理的にアクセス可能。
- 女性は妊娠できてはなりません (例: 閉経後、外科的無菌、または適切な避妊法を使用して）研究期間中および研究完了後3か月間。 適切な避妊には以下が含まれます: 禁欲、ホルモン避妊 (経口避妊、埋め込み避妊、注射避妊または他のホルモン (パッチまたは避妊リングなど) 避妊)、3 か月以上の子宮内避妊器具 (IUD)、殺精子剤と組み合わせたバリア法、または別の適切な方法。
- 被験者は、弱毒生ワクチン（季節性インフルエンザワクチンを含む）を無作為化の 30 日前から、試験期間中、および試験後 60 日間受けないことに同意する必要があります。
除外基準:
- フィンゴリモド（Gilenya®）の使用歴。
以下を含む心臓疾患の病歴または存在：
- -過去6か月間の心血管または脳血管疾患（例. 心筋梗塞、不安定狭心症、脳卒中など）
- うっ血性心不全
- 1度、2度または3度の房室ブロック、洞不全症候群、またはその他の深刻な心調律障害
- Torsades de Pointesの歴史
-ベースライン訪問から30日以内の禁止薬物による治療：
a.クラス Ia または III の抗不整脈薬：すなわち、キニジン、ソタロール Nuedexta b を含む。 ＱＴ間隔延長剤 ｃ． ケトコナゾール ｄ． β遮断薬 ｅ．カルシウムチャネル遮断薬 ｆ． 免疫抑制剤 ｇ． 化学療法（抗腫瘍）薬
- -徐脈の検査またはECGの証拠（<55 bpm）、QTcが女性で450ミリ秒以上、男性で430ミリ秒以上、または1度以上の伝導ブロック。
- 原因不明の失神または心失神の病歴。
- -血清ASTおよびALT値が正常上限の2.0倍を超える。
- 活動性感染症（急性または慢性）。
- 糖尿病の病歴。
- -黄斑浮腫またはブドウ膜炎の病歴。
- リンパ球減少症の病歴。
- -白血球減少症を含む後天性または遺伝性免疫不全症候群の病歴。
- -重度の未治療の慢性閉塞性睡眠時無呼吸症候群の病歴。
- -ベースライン訪問から30日以内のALS患者の治療（適応外使用または調査中）のために現在調査中の他の薬剤への曝露。
- 気管切開の存在。
- ALS による低換気に対する非侵襲的換気の使用 (BiPAP など)。
- 栄養チューブの存在。
- 横隔膜ペーシングシステムの存在。
- -PIの判断によると、被験者がインフォームドコンセントを提供する能力を損なう可能性のある不安定な精神疾患、認知障害、または認知症の存在、または過去1年間の積極的な薬物乱用の履歴。
- -不安定または重度の心臓、腫瘍、肝臓、または腎臓の疾患、またはその他の医学的に重要な病気の臨床的に重要な病歴。
- 妊婦または現在授乳中の女性。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ジレニア（フィンゴリモド）
0.5mg ジレニア (フィンゴリモド) を 1 日 1 回経口で 28 日間 +/- 3 日間
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ジレニア0.5mgを1日1回経口で約28日間
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
0.5mg プラセボ (砂糖の丸薬) を 1 日 1 回経口で 28 日間 +/- 3 日間
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0.5mg のプラセボ (砂糖の丸薬) を 1 日 1 回経口で約 28 日間
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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0、2、4、および 8 週目の ALSFRS-R 合計スコア
時間枠：0週目、2週目、4週目、8週目
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ALSFRS-R は、12 の機能的活動における被験者の能力と独立性の評価を決定するために使用される、迅速に管理される (5 分) 序数評価スケール (評価 0 ～ 4) です。
12 の活動すべてが ALS に関連しています。
初期の妥当性は、ALS 患者において、ALSFRS-R スコアの変化が経時的な筋力の変化と相関し、生活の質の尺度と密接に関連し、生存を予測したことを文書化することによって確立されました。
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0週目、2週目、4週目、8週目
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遅い肺活量スコア (SVC) の変化
時間枠：0週目、2週目、4週目、8週目
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肺活量 (VC) (予測された正常値のパーセント) は、遅い VC 法を使用して決定されました。
肺活量は、人が最大の吸入後に肺から排出できる最大の空気量です。
被験者の VC は、年齢、性別、身長によって異なります。
値は、予測された正常値のパーセントとして記録されます。
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0週目、2週目、4週目、8週目
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1 秒間の強制呼気量 (FEV1)
時間枠：スクリーニング、0週目、2週目、4週目
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強制呼気量 (FEV1): 強制呼気量 (FEV1) は、強制呼気の最初の 1 秒間に肺から強制的に吐き出すことができる空気の量です。
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スクリーニング、0週目、2週目、4週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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リンパ球 (T 細胞) サブセットの軌跡
時間枠：0週目、2週目、4週目
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ジレニア（フィンゴリモド）は、循環リンパ球（白血球の一種）のリンパ節からの排出（出口）を遮断することにより、循環リンパ球（白血球の一種）を首尾よく減少させることが示されています。
この研究の第 2 の目的は、ALS 患者の循環リンパ球集団に対する治療の効果を定量化することです。
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0週目、2週目、4週目
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1 秒間の強制呼気量 (FEV1) / 低速肺活量 (SVC) 比
時間枠：スクリーニング、0週目、2週目、4週目
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強制呼気量 (FEV1): 強制呼気量 (FEV1) は、強制呼気の最初の 1 秒間に肺から強制的に吐き出すことができる空気の量です。 低速肺活量 (SVC): 肺活量は、人が最大の吸入後に肺から排出できる最大の空気量です。 被験者の VC は、年齢、性別、身長によって異なります。 値は、予測された正常値のパーセントとして記録されます。 |
スクリーニング、0週目、2週目、4週目
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：James D Berry, MD, MPH、Massachusetts General Hospital
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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