Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Gilenya w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS)

2 czerwca 2016 zaktualizowane przez: James D. Berry MD, Massachusetts General Hospital

Badanie fazy IIa z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo oceniające bezpieczeństwo doustnego fingolimodu u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Celem tego badania jest ustalenie, czy Gilenya, znana również jako fingolimod, jest bezpieczna i tolerowana przez pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem badania jest określenie ostrego bezpieczeństwa i tolerancji doustnego podawania Gilenya (fingolimod) 0,5 mg dziennie w porównaniu z dopasowanym doustnym placebo podawanym codziennie.

Podstawową miarą wyniku będzie bezpieczeństwo i tolerancja; bezpieczeństwo zostanie ocenione na podstawie wystąpienia zdarzeń niepożądanych i klinicznie znaczących zmian parametrów życiowych, badania okulistycznego, badania fizykalnego, elektrokardiogramu i standardowych klinicznych laboratoryjnych badań krwi, a tolerancja zostanie zdefiniowana jako zdolność uczestników do ukończenia całego 4-tygodniowego badania .

Drugorzędną miarą wyniku będzie zmierzony wpływ leczenia na populacje krążących limfocytów u pacjentów z ALS.

Eksploracyjne pomiary wyników będą obejmować tempo spadku Skali Oceny Funkcjonalności ALS (poprawionej) (ALSFRS-R) i wolnej pojemności życiowej (VC) w trakcie leczenia.

Badanie to zostanie przeprowadzone na osobach, które spełniają kryteria El Escorial dotyczące możliwych, potwierdzonych laboratoryjnie prawdopodobnych, prawdopodobnych lub określonych kryteriów diagnozy ALS. Podczas badania przesiewowego kwalifikujące się osoby muszą mieć co najmniej 18 lat, SVC ≥ 65% przewidywanej wydolności dla wieku, wzrostu i płci oraz muszą wyrazić pisemną świadomą zgodę przed badaniem przesiewowym. Pacjenci otrzymujący stałą dawkę riluzolu i nieprzyjmujący riluzolu oraz kobiety w wieku rozrodczym podczas badań przesiewowych kwalifikują się do włączenia, o ile spełniają określone wymagania protokołu.

Pacjenci pozostaną na randomizowanym, kontrolowanym placebo, podwójnie zaślepionym leczeniu do wizyty w 4. tygodniu. Każdy losowo wybrany pacjent zostanie również poddany telefonicznemu wywiadowi kontrolnemu w 8. tygodniu w celu oceny zdarzeń niepożądanych (AE), zmian w stosowanych jednocześnie lekach i podania ALSFRS-R.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Georgia Regents University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Methodist Neurological Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 18 lat lub więcej.
  2. Sporadyczny lub rodzinny ALS zdiagnozowany jako możliwy, potwierdzony laboratoryjnie jako prawdopodobny, prawdopodobny lub określony, zgodnie ze zrewidowanymi kryteriami El Escorial (Załącznik 1).
  3. Początek osłabienia lub spastyczności z powodu ALS ≤ 2 lata (24 miesiące) przed wizytą wyjściową.
  4. Wolna pojemność życiowa (SVC) ≥65% wartości przewidywanej dla płci, wzrostu i wieku podczas wizyty przesiewowej.
  5. Uczestnicy nie mogli przyjmować riluzolu przez co najmniej 30 dni ani przyjmować stałej dawki riluzolu przez co najmniej 30 dni przed randomizacją (do badania dopuszczono osoby nieleczone wcześniej riluzolem).
  6. Uczestnicy muszą być w stanie połykać leki doustne podczas wizyty przesiewowej i oczekuje się, że będą w stanie połykać kapsułki przez cały czas trwania badania.
  7. Zdolne do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur próbnych.
  8. Geograficznie dostępne dla witryny.
  9. Kobiety nie mogą zajść w ciążę (np. po menopauzie, sterylne chirurgicznie lub stosujące odpowiednie metody kontroli urodzeń) przez czas trwania badania i trzy miesiące po jego zakończeniu. Odpowiednia antykoncepcja obejmuje: abstynencję, antykoncepcję hormonalną (antykoncepcja doustna, wszczepiona antykoncepcja, antykoncepcja w zastrzykach lub inna antykoncepcja hormonalna (np. lub inną odpowiednią metodą.
  10. Uczestnicy muszą wyrazić zgodę na nieprzyjmowanie żywych atenuowanych szczepionek (w tym szczepionki przeciw grypie sezonowej) 30 dni przed randomizacją, przez cały czas trwania badania i przez 60 dni po badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsze zastosowanie fingolimodu (Gilenya®).

  2. Historia lub obecność chorób serca, w tym:

    1. Choroba sercowo-naczyniowa lub mózgowo-naczyniowa w ciągu ostatnich 6 miesięcy (np. zawał mięśnia sercowego, niestabilna dusznica bolesna lub udar)
    2. Zastoinowa niewydolność serca
    3. Blok przedsionkowo-komorowy pierwszego, drugiego lub trzeciego stopnia, zespół chorego węzła zatokowego lub inne poważne zaburzenia rytmu serca
    4. Jakakolwiek historia Torsades de Pointes

  3. Leczenie zabronionym lekiem w ciągu 30 dni od wizyty wyjściowej:

    A. Leki antyarytmiczne klasy Ia lub III: np. chinidyna, sotalol Obejmuje Nuedexta b. leki wydłużające odstęp QT c. Ketokonazol D. beta-blokery np. Blokery kanałów wapniowych f. Leki immunosupresyjne g. Leki chemioterapeutyczne (przeciwnowotworowe).

  4. Dowody na badanie lub EKG potwierdzające bradykardię (<55 uderzeń na minutę), odstęp QTc >450 ms dla kobiet lub >430 ms dla mężczyzn lub blok przewodzenia 1 stopnia lub wyższego.
  5. Historia niewyjaśnionych omdleń lub omdleń sercowych.
  6. Wartość AST i ALT w surowicy >2,0-krotność górnej granicy normy.
  7. Aktywna infekcja (ostra lub przewlekła).
  8. Historia cukrzycy.
  9. Historia obrzęku plamki żółtej lub zapalenia błony naczyniowej oka.
  10. Historia limfopenii.
  11. Historia nabytego lub dziedzicznego zespołu niedoboru odporności, w tym leukopenii.
  12. Historia ciężkiego nieleczonego przewlekłego obturacyjnego bezdechu sennego.
  13. Ekspozycja na jakikolwiek inny środek będący obecnie przedmiotem badań w leczeniu pacjentów z ALS (stosowanie poza wskazaniami rejestracyjnymi lub eksperymentalne) w ciągu 30 dni od wizyty wyjściowej.
  14. Obecność tracheostomii.
  15. Stosowanie nieinwazyjnej wentylacji w przypadku hipowentylacji spowodowanej ALS (takiej jak BiPAP).
  16. Obecność rurki do karmienia.
  17. Obecność przeponowego układu stymulującego.
  18. Obecność niestabilnej choroby psychicznej, upośledzenia funkcji poznawczych lub otępienia, które mogłyby upośledzać zdolność podmiotu do wyrażenia świadomej zgody, zgodnie z orzeczeniem PI, lub historia nadużywania substancji czynnych w ciągu poprzedniego roku.
  19. Klinicznie istotna historia niestabilnej lub ciężkiej choroby serca, onkologicznej, wątroby lub nerek lub innej istotnej medycznie choroby.
  20. Kobiety w ciąży lub kobiety karmiące piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Gilenya (fingolimod)
0,5 mg Gilenya (fingolimod) doustnie raz dziennie przez 28 dni +/- 3 dni
Lek: Gilenya
0,5 mg Gilenya doustnie raz dziennie przez około 28 dni
Inne nazwy:
  • fingolimod
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
0,5 mg placebo (tabletka cukrowa) doustnie raz dziennie przez 28 dni +/- 3 dni
Inny: Placebo
0,5 mg placebo (tabletka cukrowa) doustnie raz dziennie przez około 28 dni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Łączny wynik ALSFRS-R w tygodniach 0, 2, 4 i 8
Ramy czasowe: Tydzień 0, Tydzień 2, Tydzień 4 i Tydzień 8
ALSFRS-R to szybko przeprowadzana (5-minutowa) porządkowa skala ocen (oceny 0-4) używana do oceny przez badanych ich zdolności i niezależności w 12 czynnościach funkcjonalnych. Wszystkie 12 czynności są istotne w ALS. Początkowa ważność została ustalona poprzez udokumentowanie, że u pacjentów z ALS zmiana wyników ALSFRS-R korelowała ze zmianą siły w czasie, była ściśle związana z pomiarami jakości życia i przewidywanym przeżyciem.
Tydzień 0, Tydzień 2, Tydzień 4 i Tydzień 8
Zmiana wskaźnika powolnej pojemności życiowej (SVC)
Ramy czasowe: Tydzień 0, Tydzień 2, Tydzień 4 i Tydzień 8
Pojemność życiową (VC) (procent przewidywanej normy) określono metodą slow VC. Pojemność życiowa to maksymalna ilość powietrza, jaką osoba może usunąć z płuc po maksymalnym wdechu. VC podmiotu zależy od jego wieku, płci i wzrostu. Wartość jest zapisywana jako procent przewidywanej normy.
Tydzień 0, Tydzień 2, Tydzień 4 i Tydzień 8
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, tydzień 0, tydzień 2 i tydzień 4
Wymuszona objętość wydechowa (FEV1): Wymuszona objętość wydechowa (FEV1) to ilość powietrza, którą można na siłę wydmuchać z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu.
Badanie przesiewowe, tydzień 0, tydzień 2 i tydzień 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Trajektorie podzbioru limfocytów (komórek T).
Ramy czasowe: Tydzień 0, Tydzień 2 i Tydzień 4
Wykazano, że lek Gilenya (fingolimod) skutecznie zmniejsza liczbę krążących limfocytów (rodzaj białych krwinek) poprzez blokowanie ich wyjścia (wyjścia) z węzłów chłonnych. Drugim celem badania jest ilościowe określenie wpływu leczenia na populacje krążących limfocytów u pacjentów z ALS.
Tydzień 0, Tydzień 2 i Tydzień 4
Stosunek wymuszonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) / wolnej pojemności życiowej (SVC).
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, tydzień 0, tydzień 2 i tydzień 4

Wymuszona objętość wydechowa (FEV1): Wymuszona objętość wydechowa (FEV1) to ilość powietrza, którą można na siłę wydmuchać z płuc w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu.

Powolna pojemność życiowa (SVC): Pojemność życiowa to maksymalna ilość powietrza, jaką osoba może wydalić z płuc po maksymalnym wdechu. VC podmiotu zależy od jego wieku, płci i wzrostu. Wartość jest zapisywana jako procent przewidywanej normy.
Badanie przesiewowe, tydzień 0, tydzień 2 i tydzień 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Współpracownicy

ALS Therapy Development Institute

Śledczy

  • Główny śledczy: James D Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 września 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 maja 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 lutego 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 lutego 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

7 lutego 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

1 lipca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2013P000313

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Gilenya

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Peru

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj