Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Gilenya amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (ALS)

torstai 2. kesäkuuta 2016 päivittänyt: James D. Berry MD, Massachusetts General Hospital

Vaiheen IIa kaksoissokko, lumekontrolloitu tutkimus suun kautta otettavan fingolimodin turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko Gilenya, joka tunnetaan myös nimellä fingolimodi, turvallinen ja siedettävä potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää akuutti turvallisuus ja siedettävyys suun kautta annettaessa Gilenya (fingolimod) 0,5 mg päivässä verrattuna vastaavaan suun kautta annettavaan lumelääkkeeseen päivittäin.

Ensisijainen tulosmittari on turvallisuus ja siedettävyys; turvallisuus arvioidaan haittatapahtumien esiintymisen ja kliinisesti merkittävien elintoimintojen muutosten, oftalmologisen tutkimuksen, fyysisen tutkimuksen, EKG:n ja tavanomaisten kliinisen laboratorioverikokeiden perusteella, ja siedettävyys määritellään koehenkilöiden kyvyksi suorittaa koko 4 viikon tutkimus. .

Toissijainen tulosmitta on hoidon mitattu vaikutus ALS-potilaiden verenkierrossa oleviin lymfosyyttipopulaatioihin.

Tutkimustulosmittauksiin kuuluvat ALS-funktionaalisen arviointiasteikon (tarkistettu) (ALSFRS-R) ja hitaan vitaalikapasiteetin (VC) lasku hoidon aikana.

Tämä tutkimus suoritetaan koehenkilöillä, jotka täyttävät El Escorialin kriteerit mahdollisista, laboratoriotuetuista todennäköisistä, todennäköisistä tai määrätyistä ALS-diagnoosin kriteereistä. Seulonnassa kelpoisten koehenkilöiden on oltava vähintään 18-vuotiaita, heillä on oltava SVC ≥ 65 % ennustetusta kapasiteetista iän, pituuden ja sukupuolen osalta, ja heidän on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen seulontaa. Koehenkilöt, jotka saavat vakaata rilutsoliannosta ja jotka eivät käytä rilutsolia, sekä hedelmällisessä iässä olevat naiset seulonnassa ovat kelpoisia mukaan ottamiseen, mikäli he täyttävät tutkimussuunnitelman erityisvaatimukset.

Koehenkilöt jatkavat satunnaistettua, lumekontrolloitua kaksoissokkohoitoa viikon 4 käyntiin asti. Jokaisella satunnaistetulla henkilöllä on myös viikon 8 seurantapuhelinhaastattelu, jossa arvioidaan haittatapahtumia (AE), muutoksia samanaikaisissa lääkkeissä ja annetaan ALSFRS-R.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

30

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California, Irvine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Georgia Regents University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Methodist Neurological Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 18 vuotta tai vanhempi.
  2. Satunnainen tai familiaalinen ALS, joka on diagnosoitu mahdollisuuksien mukaan, laboratoriossa tuettu todennäköinen, todennäköinen tai määrätty tarkistettujen El Escorial-kriteerien mukaisesti (Liite 1).
  3. ALS:n aiheuttaman heikkouden tai spastisuuden ilmaantuminen ≤ 2 vuotta (24 kuukautta) ennen peruskäyntiä.
  4. Hidas vitaalikapasiteetti (SVC) mittaa ≥65 % ennustetusta sukupuolen, pituuden ja iän osalta seulontakäynnillä.
  5. Koehenkilöt eivät saa olla käyttäneet rilutsolia vähintään 30 päivään tai olla saaneet vakaata rilutsoliannosta vähintään 30 päivään ennen satunnaistamista (tutkimuksessa sallitaan henkilöt, jotka eivät ole saaneet rilutsolia).
  6. Tutkittavien on kyettävä nielemään suun kautta otettavat lääkkeet seulontakäynnillä, ja heidän odotetaan pystyvän nielemään kapseli koko tutkimuksen ajan.
  7. Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja seuraamaan koemenettelyjä.
  8. Maantieteellisesti saavutettavissa sivustolle.
  9. Naiset eivät saa tulla raskaaksi (esim. vaihdevuosien jälkeen, kirurgisesti steriili tai käyttämällä asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä) tutkimuksen ajan ja kolmen kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä. Riittävä ehkäisy sisältää: raittiutta, hormonaalista ehkäisyä (suun kautta otettava ehkäisy, implantoitu ehkäisy, injektioehkäisy tai muu hormonaalinen (esim. laastari tai ehkäisyrengas) ehkäisy), kohdunsisäinen väline (IUD) paikallaan ≥ 3 kuukauden ajan, estemenetelmä spermisidin yhteydessä tai muulla sopivalla menetelmällä.
  10. Tutkittavien on suostuttava olemaan ottamatta eläviä heikennettyjä rokotteita (mukaan lukien kausi-influenssarokote) 30 päivää ennen satunnaistamista, koko tutkimuksen ajan ja 60 päivää sen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Fingolimodin (Gilenya®) aikaisempi käyttö.

  2. Sydänsairauksien historia tai olemassaolo, mukaan lukien:

    1. Sydän- tai aivoverisuonitauti viimeisen 6 kuukauden aikana (esim. sydäninfarkti, epästabiili angina pectoris tai aivohalvaus)
    2. Sydämen vajaatoiminta
    3. Ensimmäisen, toisen tai kolmannen asteen eteiskammiokatkos, sinus-oireyhtymä tai muut vakavat sydämen rytmihäiriöt
    4. Mikä tahansa Torsades de Pointesin historia

  3. Hoito kielletyllä lääkkeellä 30 päivän sisällä peruskäynnistä:

    a. Luokan Ia tai III rytmihäiriölääkkeet: eli kinidiini, sotaloli Sisältää Nuedexta b. QT-aikaa pidentävät lääkkeet c. Ketokonatsoli d. beetasalpaajat e. Kalsiumkanavasalpaajat f. Immunosuppressiiviset lääkkeet g. Kemoterapeuttiset (antineoplastiset) lääkkeet

  4. Tutkimuksessa tai EKG:ssä todisteita bradykardiasta (<55 bpm), QTc >450ms naisilla tai >430ms miehillä tai 1. asteen tai korkeampi johtumiskatkos.
  5. Aiempi selittämätön pyörtyminen tai sydämen pyörtyminen.
  6. Seerumin AST- ja ALT-arvot >2,0 kertaa normaalin yläraja.
  7. Aktiivinen infektio (akuutti tai krooninen).
  8. Diabeteksen historia.
  9. Aiempi makulaturvotus tai uveiitti.
  10. Lymfopenian historia.
  11. Anamneesissa hankittu tai perinnöllinen immuunipuutosoireyhtymä, mukaan lukien leukopenia.
  12. Aiempi vaikea hoitamaton krooninen obstruktiivinen uniapnea.
  13. Altistuminen jollekin muulle parhaillaan tutkittavana olevalle aineelle ALS-potilaiden hoidossa (off-label use or researchal) 30 päivän kuluessa peruskäynnistä.
  14. Trakeostoman läsnäolo.
  15. Ei-invasiivisen ventilaation käyttö ALS:n aiheuttamaan hypoventilaatioon (kuten BiPAP).
  16. Syöttöputken läsnäolo.
  17. Diafragmaattisen tahdistusjärjestelmän läsnäolo.
  18. Epästabiili psykiatrinen sairaus, kognitiivinen vajaatoiminta tai dementia, joka heikentäisi potilaan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus PI:n arvion mukaan, tai aktiivisten aineiden väärinkäyttö edellisen vuoden aikana.
  19. Kliinisesti merkittävä epästabiili tai vaikea sydän-, onkologinen, maksa- tai munuaissairaus tai muu lääketieteellisesti merkittävä sairaus.
  20. Raskaana olevat tai tällä hetkellä imettävät naiset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Gilenya (fingolimod)
0,5 mg Gilenya (fingolimod) suun kautta kerran päivässä 28 päivän ajan +/- 3 päivää
Lääke: Gilenya
0,5 mg Gilenyaa suun kautta kerran päivässä noin 28 päivän ajan
Muut nimet:
  • fingolimod
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
0,5 mg lumelääkettä (sokeripilleri) suun kautta kerran päivässä 28 päivän ajan +/- 3 päivää
Muut: Plasebo
0,5 mg lumelääkettä (sokeripilleri) suun kautta kerran päivässä noin 28 päivän ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ALSFRS-R kokonaispisteet viikoilla 0, 2, 4 ja 8
Aikaikkuna: Viikko 0, viikko 2, viikko 4 ja viikko 8
ALSFRS-R on nopeasti annettava (5 minuuttia) järjestysasteikko (arvosanat 0-4), jota käytetään arvioimaan koehenkilöiden kykyjä ja itsenäisyyttä 12 toiminnallisessa toiminnassa. Kaikki 12 toimintoa ovat merkityksellisiä ALS:ssä. Alkuperäinen validiteetti vahvistettiin dokumentoimalla, että ALS-potilailla ALSFRS-R-pisteiden muutos korreloi vahvuuden muutokseen ajan myötä, liittyi läheisesti elämänlaatumittauksiin ja ennustettuun eloonjäämiseen.
Viikko 0, viikko 2, viikko 4 ja viikko 8
Muutos hitaassa elinvoiman pistemäärässä (SVC)
Aikaikkuna: Viikko 0, viikko 2, viikko 4 ja viikko 8
Elinkyky (VC) (prosentti ennustetusta normaalista) määritettiin käyttämällä hidas VC -menetelmää. Vital Capacity on suurin määrä ilmaa, jonka ihminen voi poistaa keuhkoista suurimman mahdollisen sisäänhengityksen jälkeen. Kohteen VC riippuu iästä, sukupuolesta ja pituudesta. Arvo kirjataan prosentteina ennustetusta normaalista.
Viikko 0, viikko 2, viikko 4 ja viikko 8
Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1)
Aikaikkuna: Näytös, viikko 0, viikko 2 ja viikko 4
Pakotettu uloshengitystilavuus (FEV1): Pakotettu uloshengitystilavuus (FEV1) on ilmamäärä, joka voidaan väkisin hengittää ulos keuhkoista pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana.
Näytös, viikko 0, viikko 2 ja viikko 4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lymfosyyttien (T-solujen) alajoukon liikeradat
Aikaikkuna: Viikko 0, viikko 2 ja viikko 4
Gilenyan (fingolimodin) on osoitettu vähentävän onnistuneesti kiertäviä lymfosyyttejä (eräänlainen valkosolutyyppi) estämällä niiden ulostulon (ulostulon) imusolmukkeista. Tutkimuksen toissijainen tavoite on kvantifioida hoidon vaikutus ALS-potilaiden verenkierrossa oleviin lymfosyyttipopulaatioihin.
Viikko 0, viikko 2 ja viikko 4
Pakotetun uloshengityksen tilavuus 1 sekunnissa (FEV1) / hitaan elinvoimakapasiteetin (SVC) suhde
Aikaikkuna: Näytös, viikko 0, viikko 2 ja viikko 4

Pakotettu uloshengitystilavuus (FEV1): Pakotettu uloshengitystilavuus (FEV1) on ilmamäärä, joka voidaan väkisin hengittää ulos keuhkoista pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana.

Slow Vital Capacity (SVC): Vital Capacity on suurin määrä ilmaa, jonka henkilö voi poistaa keuhkoista suurimman mahdollisen sisäänhengityksen jälkeen. Kohteen VC riippuu iästä, sukupuolesta ja pituudesta. Arvo kirjataan prosentteina ennustetusta normaalista.
Näytös, viikko 0, viikko 2 ja viikko 4

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Massachusetts General Hospital

Yhteistyökumppanit

ALS Therapy Development Institute

Tutkijat

  • Päätutkija: James D Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. elokuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. syyskuuta 2014

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 4. helmikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. helmikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 7. helmikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Perjantai 1. heinäkuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. kesäkuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2013P000313

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Vietnam

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa