근위축성 측삭 경화증(ALS)의 Gilenya
근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 경구 핀골리모드의 안전성을 평가하기 위한 IIa상 이중맹검, 위약 대조 연구
연구 개요
상세 설명
이 연구의 주요 목적은 매일 Gilenya(핀골리모드) 0.5mg 경구 투여 대 매일 투여되는 일치 경구 위약의 급성 안전성 및 내약성을 결정하는 것입니다.
주요 결과 측정은 안전성과 내약성입니다. 안전성은 이상반응 발생 및 활력 징후, 안과 검사, 신체 검사, 심전도 및 표준 임상 실험실 혈액 검사의 임상적으로 의미 있는 변화로 평가되며, 내약성은 전체 4주 연구를 완료할 수 있는 대상자의 능력으로 정의됩니다. .
2차 결과 측정은 ALS 환자의 순환 림프구 집단에 대한 치료 효과를 측정한 것입니다.
탐색적 결과 측정에는 치료 과정 동안 ALS 기능 평가 척도(개정)(ALSFRS-R) 및 느린 생명력(VC)의 감소율이 포함됩니다.
이 연구는 ALS의 진단을 위한 El Escorial 기준, 실험실 지원 개연성, 가능성 또는 명확한 기준을 충족하는 피험자에서 수행될 것입니다. 스크리닝 시 적격 피험자는 18세 이상이어야 하고 SVC가 연령, 키 및 성별에 대해 예상 용량의 65% 이상이어야 하며 스크리닝 전에 사전 서면 동의를 제공해야 합니다. riluzole의 안정적인 용량을 복용하는 피험자와 riluzole을 복용하지 않는 피험자, 스크리닝 시 가임기 여성은 특정 프로토콜 요구 사항을 충족하는 한 포함할 수 있습니다.
피험자는 4주차 방문 때까지 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 치료를 받게 됩니다. 각 무작위 피험자는 부작용(AE), 병용 약물의 변화를 평가하고 ALSFRS-R을 관리하기 위해 8주차 후속 전화 인터뷰를 가질 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California, Irvine
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Georgia
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Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Georgia Regents University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Methodist Neurological Institute
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 18세 이상.
- 개정된 El Escorial 기준(부록 1)에 의해 정의된 바와 같이 가능한 것으로 진단된 산발성 또는 가족성 ALS, 검사실 지원 개연성, 개연성 또는 확정.
- 기준선 방문 전 ≤ 2년(24개월)에 ALS로 인한 쇠약 또는 경련의 시작.
- 느린 폐활량(SVC)은 스크리닝 방문 시 성별, 키 및 연령에 대해 예측된 ≥65%를 측정합니다.
- 피험자는 무작위 배정 전 최소 30일 동안 riluzole을 복용하지 않았거나 최소 30일 동안 안정적인 용량의 riluzole을 복용해야 합니다(riluzole-naive 피험자는 연구에 허용됨).
- 피험자는 스크리닝 방문 시 경구 약물을 삼킬 수 있어야 하며 연구 과정 내내 캡슐을 삼킬 수 있을 것으로 예상됩니다.
- 정보에 입각한 동의를 제공하고 시험 절차를 따를 수 있습니다.
- 지리적으로 사이트에 액세스할 수 있습니다.
- 여성은 임신할 수 없어야 합니다(예: 폐경 후, 외과적 불임 또는 적절한 산아제한 방법 사용) 연구 기간 및 연구 완료 후 3개월. 적절한 피임에는 다음이 포함됩니다. 금욕, 호르몬 피임법(경구 피임법, 이식 피임법, 주사 피임법 또는 기타 호르몬(예: 패치 또는 피임 링) 피임법), ≥ 3개월 동안 자궁 내 장치(IUD) 사용, 살정제와 함께 장벽 방법 , 또는 다른 적절한 방법.
- 피험자는 무작위 배정 30일 전, 시험 기간 전체 및 시험 후 60일 동안 약독화 생백신(계절 독감 백신 포함)을 접종하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 핑골리모드(Gilenya®)의 사전 사용.
다음을 포함한 심장 질환의 병력 또는 존재:
- 지난 6개월 동안 심혈관 또는 뇌혈관 질환(예. 심근 경색, 불안정 협심증 또는 뇌졸중)
- 울혈 성 심부전증
- 1도, 2도 또는 3도 방실 차단, 부비동 증후군 또는 기타 심각한 심장 리듬 장애
- Torsades de Pointes의 역사
기본 방문 후 30일 이내에 금지 약물로 치료:
ㅏ. Class Ia 또는 III 항부정맥제: 즉, Quinidine, Sotalol Nuedexta 포함 b. QT 간격 연장 약물 c. 케토코나졸 d. 베타 차단제 e. 칼슘 채널 차단제 f. 면역억제제 g. 화학요법(항종양) 약물
- 서맥(<55bpm), 여성의 경우 QTc >450ms 또는 남성의 경우 >430msec 또는 1도 이상의 전도 차단에 대한 검사 또는 ECG의 증거.
- 설명되지 않는 실신 또는 심장 실신의 병력.
- 혈청 AST 및 ALT 값 > 정상 상한치의 2.0배.
- 활동성 감염(급성 또는 만성).
- 당뇨병의 역사.
- 황반 부종 또는 포도막염의 병력.
- 림프구 감소증의 병력.
- 백혈구 감소증을 포함한 후천성 또는 유전성 면역 결핍 증후군의 병력.
- 심각한 치료되지 않은 만성 폐쇄성 수면 무호흡증의 병력.
- 기준선 방문의 30일 이내에 ALS 환자의 치료를 위해 현재 조사 중인 임의의 다른 제제에 대한 노출(인가외 사용 또는 조사).
- 기관 절개술의 존재.
- ALS(예: BiPAP)로 인한 저호흡을 위한 비침습적 환기 사용.
- 공급 튜브의 존재.
- 횡격막 페이싱 시스템의 존재.
- PI 판단에 따라 피험자가 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력을 손상시킬 불안정한 정신 질환, 인지 장애 또는 치매의 존재 또는 전년도 내의 활성 물질 남용 이력.
- 불안정하거나 심각한 심장, 종양, 간, 신장 질환 또는 기타 의학적으로 중요한 질병의 임상적으로 중요한 병력.
- 임산부 또는 현재 모유 수유 중인 여성.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 길레냐(핑골리모드)
0.5mg Gilenya(핑골리모드) 28일 +/- 3일 동안 하루에 한 번 경구 투여
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Gilenya 0.5mg을 약 28일 동안 1일 1회 입으로 경구 투여
다른 이름들:
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플라시보_COMPARATOR: 위약
0.5mg 위약(설탕 알약)을 28일 +/- 3일 동안 하루에 한 번 구두로
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약 28일 동안 1일 1회 경구로 0.5mg 위약(설탕 알약)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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0주, 2주, 4주 및 8주차의 ALSFRS-R 총점
기간: 0주차, 2주차, 4주차 및 8주차
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ALSFRS-R은 12가지 기능적 활동에서 피험자의 능력 및 독립성에 대한 평가를 결정하는 데 사용되는 신속하게 관리되는(5분) 서수 등급 척도(0-4등급)입니다.
12개 활동 모두 ALS와 관련이 있습니다.
초기 타당성은 ALS 환자에서 ALSFRS-R 점수의 변화가 시간 경과에 따른 근력 변화와 상관 관계가 있고 삶의 질 측정 및 예측 생존과 밀접한 관련이 있음을 문서화하여 확립되었습니다.
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0주차, 2주차, 4주차 및 8주차
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SVC(Slow Vital Capacity Score)의 변화
기간: 0주차, 2주차, 4주차 및 8주차
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폐활량(VC)(예상 정상의 백분율)은 느린 VC 방법을 사용하여 결정되었습니다.
폐활량은 사람이 최대 흡입 후 폐에서 배출할 수 있는 최대 공기량입니다.
대상의 VC는 연령, 성별 및 키에 따라 다릅니다.
값은 예측된 정상의 백분율로 기록됩니다.
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0주차, 2주차, 4주차 및 8주차
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1초간 강제 호기량(FEV1)
기간: 스크리닝, 0주차, 2주차 및 4주차
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강제 호기량(FEV1): 강제 호기량(FEV1)은 강제 호기의 첫 1초 동안 폐에서 강제로 내쉴 수 있는 공기의 양입니다.
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스크리닝, 0주차, 2주차 및 4주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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림프구(T 세포) 부분 집합 궤적
기간: 0주차, 2주차 및 4주차
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Gilenya(핑골리모드)는 림프절에서 나가는 림프구(출구)를 차단하여 순환하는 림프구(백혈구의 일종)를 성공적으로 줄이는 것으로 나타났습니다.
이 연구의 두 번째 목적은 ALS 환자의 순환 림프구 집단에 대한 치료 효과를 정량화하는 것입니다.
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0주차, 2주차 및 4주차
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1초간 강제 호기량(FEV1) / 느린 폐활량(SVC) 비율
기간: 스크리닝, 0주차, 2주차 및 4주차
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강제 호기량(FEV1): 강제 호기량(FEV1)은 강제 호기의 첫 1초 동안 폐에서 강제로 내쉴 수 있는 공기의 양입니다. 느린 폐활량(SVC): 폐활량은 사람이 최대 흡입 후 폐에서 배출할 수 있는 최대 공기량입니다. 대상의 VC는 연령, 성별 및 키에 따라 다릅니다. 값은 예측된 정상의 백분율로 기록됩니다. |
스크리닝, 0주차, 2주차 및 4주차
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: James D Berry, MD, MPH, Massachusetts General Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2013P000313
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