認知症のないダウン症の若年成人における経口 ELND005 の 4 週間の安全性研究 (DS201)
2019年10月17日 更新者：OPKO Health, Inc.
認知症を伴わないダウン症の若年成人における経口 ELND005 の 4 週間無作為化、二重盲検、プラセボ対照、第 2a 相安全性および PK 研究
これは、4 週間経口投与した ELND005 の安全性と PK に関する前向き無作為化二重盲検プラセボ対照並行群 3 群多施設研究です。
この研究では、認知症のない 18 歳から 45 歳までのダウン症患者を登録します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
23
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093-0949
- University of California, San Diego
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Orange、California、アメリカ、92868
- University of California, Irvine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～45年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18～45歳
- IQが40以上（K-BIT）
- -脳MRIを受けることができ、喜んで
除外基準:
- 過去1年間の認知症または認知症の悪化の症状。
- B型肝炎、C型肝炎、またはHIVの病歴がある
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ELND005入札
ELND005 250 mg BID
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実験的：ELND005 QD
ELND005 250mg QD
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プラセボコンパレーター：プラセボ
プラセボ BID
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：4週間
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すべての AE サマリーについて、患者が希望する期間内に 2 つ以上の AE を持っていた場合、その患者は、最大の重症度で、治験薬との最も近い関係で 1 回だけカウントされました。
患者が SOC 内で複数の AE を持っていた場合、その SOC の結果を報告する際に、被験者は同様に 1 回だけカウントされました。
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4週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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異常な神経学的検査結果のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 4 週間
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神経学的検査結果に異常のある者
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ベースラインと 4 週間
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薬物動態評価
時間枠：ベースラインと 4 週間
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平均血漿 ELND005 濃度 - Cmax
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ベースラインと 4 週間
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認知アウトカム (RADD 合計スコア)
時間枠：ベースラインと 4 週間
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発達障害の迅速な評価 (RADD) RADD テストは、公開されている知能テスト (Walsh et al 2007) の難易度の低い項目から開発されました。
これは、知的障害および発達障害を持つ個人の評価のために特別に開発されました。
これは、迅速に管理できる、検証済みで信頼性の高い認知スクリーニング手段です。
RADD は 76 項目で構成されています。
各項目は 0 (不正解) または 1 (正解) で採点されます。このテストでは、言語の受容と表現、見当識、登録、想起、注意、自己識別、運動能力、模倣、抽象的な推論、数など、幅広い機能的能力を評価します。合計スコアを与えるためのスキル、理解力、短期記憶。
スコアは 0 ～ 76 です。
合計スコアが高いほど、認知障害レベルが高くなります。
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ベースラインと 4 週間
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ベースラインベースラインでNPIスコアが1以上の被験者のNPI合計スコアの改善
時間枠：ベースラインと 4 週間
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Neuropsychiatric Inventory(NPI) (Cummings et al 1994) は、認知症患者の精神病理を評価する行動尺度です。
NPI は、ベースライン訪問時 (1 日目) および 28 日目 (EOS) または ET に投与されました。
スコアの減少は、症状の改善を示します。
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ベースラインと 4 週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年9月1日
一次修了 (実際)
2014年6月1日
研究の完了 (実際)
2014年6月1日
試験登録日
最初に提出
2013年2月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年2月12日
最初の投稿 (見積もり)
2013年2月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年11月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年10月17日
最終確認日
2019年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。