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Une étude de sécurité de 4 semaines sur ELND005 par voie orale chez de jeunes adultes trisomiques sans démence (DS201)

17 octobre 2019 mis à jour par: OPKO Health, Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 2a de 4 semaines sur l'innocuité et la pharmacocinétique de l'ELND005 par voie orale chez de jeunes adultes atteints du syndrome de Down sans démence

Il s'agit d'une étude prospective, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à groupes parallèles, à trois bras et multicentrique sur l'innocuité et la pharmacocinétique d'ELND005 administré par voie orale pendant 4 semaines. Cette étude recrutera des patients trisomiques âgés de 18 à 45 ans (inclus) sans démence.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

23

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093-0949
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California, Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 45 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • 18 - 45 ans
  • A un QI > 40 (K-BIT)
  • Capable et désireux de passer une IRM cérébrale

Critère d'exclusion:

  • Symptômes de démence ou aggravation de la cognition au cours de la dernière année.
  • A des antécédents d'hépatite B, d'hépatite C ou de VIH

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ELND005 OFFRE
ELND005 250 mg BID
Médicament: ELND005
Expérimental: ELND005 QD
ELND005 250 mg une fois par jour
Médicament: ELND005
Comparateur placebo: Placebo
Placebo BID
Médicament: Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables (TEAE)
Délai: 4 semaines
Pour tous les résumés d'EI, si un patient avait plus d'un EI dans un terme préféré, le patient n'a été compté qu'une seule fois, à la gravité maximale et avec la relation la plus étroite avec le médicament à l'étude. Si un patient présentait plus d'un EI dans une SOC, le sujet n'était également compté qu'une seule fois lors de la communication des résultats pour cette SOC.
4 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements par rapport au départ dans les résultats d'examen neurologique anormaux
Délai: Base de référence et 4 semaines
Sujets avec des résultats d'examen neurologique anormaux
Base de référence et 4 semaines
Évaluation pharmacocinétique
Délai: Base de référence et 4 semaines
Concentrations plasmatiques moyennes ELND005 - Cmax
Base de référence et 4 semaines
Résultat cognitif (score total RADD)
Délai: Base de référence et 4 semaines
Évaluation rapide des troubles du développement (RADD) Le test RADD a été développé à partir des éléments de faible difficulté des tests d'intelligence publiés (Walsh et al 2007). Il a été spécialement développé pour l'évaluation des personnes ayant une déficience intellectuelle et des troubles du développement. Il s'agit d'un instrument de dépistage cognitif validé et fiable qui peut être administré rapidement. Le RADD est composé de 76 items. Chaque élément est noté 0 (incorrect) ou 1 (correct). Le test évalue un large éventail de capacités fonctionnelles, y compris le langage réceptif et expressif, l'orientation, l'enregistrement, le rappel, l'attention, l'auto-identification, la motricité, l'imitation, le raisonnement abstrait, le nombre compétences, la compréhension et la mémoire à court terme pour donner un score total. Les scores vont de 0 à 76. Un score total plus élevé est corrélé à un niveau de déficience cognitive plus élevé.
Base de référence et 4 semaines
Amélioration des scores totaux NPI chez les sujets ayant un score NPI ≥ 1 au départ
Délai: Base de référence et 4 semaines
L'inventaire neuropsychiatrique (NPI) (Cummings et al 1994) est une mesure comportementale qui évalue la psychopathologie chez les patients atteints de démence. Le NPI a été administré lors de la visite de référence (jour 1) et au jour 28 (EOS) ou ET. Une diminution du score indique une amélioration des symptômes.
Base de référence et 4 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

OPKO Health, Inc.

Collaborateurs

Elan Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 février 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2013

Première publication (Estimation)

15 février 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 novembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 octobre 2019

Dernière vérification

1 octobre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ELND005-DS201

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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