Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de seguridad de 4 semanas de ELND005 oral en adultos jóvenes con síndrome de Down sin demencia (DS201)

17 de octubre de 2019 actualizado por: OPKO Health, Inc.

Estudio de fase 2a de seguridad y farmacocinética de 4 semanas, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de ELND005 oral en adultos jóvenes con síndrome de Down sin demencia

Este es un estudio prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, de tres brazos y multicéntrico de la seguridad y farmacocinética de ELND005 administrado por vía oral durante 4 semanas. Este estudio inscribirá a pacientes con síndrome de Down de 18 a 45 años de edad (inclusive) sin demencia.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

23

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-0949
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 45 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 18 - 45 años de edad
  • Tiene un coeficiente intelectual > 40 (K-BIT)
  • Capaz y dispuesto a someterse a una resonancia magnética cerebral

Criterio de exclusión:

  • Síntomas de demencia o empeoramiento de la cognición durante el último año.
  • Tiene antecedentes de hepatitis B, hepatitis C o VIH

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ELND005 OFERTA
ELND005 250 mg dos veces al día
Droga: ELND005
Experimental: ELND005 QD
ELND005 250 mg una vez al día
Droga: ELND005
Comparador de placebos: Placebo
BID de placebo
Droga: Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos (TEAE)
Periodo de tiempo: 4 semanas
Para todos los resúmenes de EA, si un paciente tenía más de un EA dentro de un término preferido, el paciente se contaba solo una vez, en la gravedad máxima y con la relación más cercana con el fármaco del estudio. Si un paciente tenía más de un EA dentro de un SOC, el sujeto se contaba de manera similar solo una vez al informar los resultados para ese SOC.
4 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios desde el inicio en los resultados anormales del examen neurológico
Periodo de tiempo: Línea de base y 4 semanas
Sujetos con resultados anormales del examen neurológico
Línea de base y 4 semanas
Evaluación farmacocinética
Periodo de tiempo: Línea base y 4 semanas
Concentraciones medias de ELND005 en plasma - Cmax
Línea base y 4 semanas
Resultado cognitivo (puntuación total de RADD)
Periodo de tiempo: Línea base y 4 semanas
Evaluación rápida para discapacidades del desarrollo (RADD) La prueba RADD se desarrolló a partir de los elementos de baja dificultad de las pruebas de inteligencia publicadas (Walsh et al 2007). Fue desarrollado específicamente para la evaluación de personas con discapacidades intelectuales y discapacidades del desarrollo. Es un instrumento de cribado cognitivo validado y fiable que se puede administrar rápidamente. La RADD está compuesta por 76 ítems. Cada elemento se califica como 0 (incorrecto) o 1 (correcto). La prueba evalúa una amplia gama de habilidades funcionales, incluido el lenguaje receptivo y expresivo, la orientación, el registro, el recuerdo, la atención, la autoidentificación, las habilidades motoras, la imitación, el razonamiento abstracto, el número habilidades, comprensión y memoria a corto plazo para dar una puntuación total. Las puntuaciones son de 0 a 76. Una puntuación total más alta se correlaciona con un nivel más alto de Deterioro Cognitivo.
Línea base y 4 semanas
Mejora en las puntuaciones totales de NPI en sujetos con puntuación de NPI ≥1 al inicio del estudio
Periodo de tiempo: Línea de base y 4 semanas
El Inventario Neuropsiquiátrico (NPI) (Cummings et al 1994) es una medida conductual que evalúa la psicopatología en pacientes con demencia. El NPI se administró en la visita inicial (día 1) y en el día 28 (EOS) o ET. Una disminución en la puntuación muestra una mejora en los síntomas.
Línea de base y 4 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

OPKO Health, Inc.

Colaboradores

Elan Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de febrero de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de febrero de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

15 de febrero de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de noviembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de octubre de 2019

Última verificación

1 de octubre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ELND005-DS201

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Síndrome de Down

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Madagascar

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir