Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

4 viikon turvallisuustutkimus suun kautta annettavasta ELND005:stä nuorilla aikuisilla, joilla on Downin oireyhtymä ilman dementiaa (DS201)

torstai 17. lokakuuta 2019 päivittänyt: OPKO Health, Inc.

4 viikon satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 2a turvallisuus- ja farmakokinetiikkatutkimus ELND005:stä nuorilla aikuisilla, joilla on Downin oireyhtymä ilman dementiaa

Tämä on prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmien, kolmihaarainen, monikeskustutkimus ELND005:n turvallisuudesta ja farmakokinetiikkaa suun kautta annetun 4 viikon ajan. Tähän tutkimukseen otetaan 18–45-vuotiaita (mukaan lukien) Downin syndroomapotilaita, joilla ei ole dementiaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093-0949
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California, Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 45 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18-45 vuoden iässä
  • Älykkyysosamäärä on > 40 (K-BIT)
  • Pystyy ja haluaa tehdä aivojen magneettikuvauksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Dementian oireet tai kognition heikkeneminen viimeisen vuoden aikana.
  • Hänellä on ollut hepatiitti B, hepatiitti C tai HIV

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ELND005 BID
ELND005 250 mg BID
Lääke: ELND005
Kokeellinen: ELND005 QD
ELND005 250 mg QD
Lääke: ELND005
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo BID
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien ilmaantuvuus (TEAE)
Aikaikkuna: 4 viikkoa
Kaikissa AE-yhteenvedoissa, jos potilaalla oli enemmän kuin yksi haittavaikutus edullisen ajanjakson aikana, potilas laskettiin vain kerran, maksimivakavuudella ja lähimmällä suhteella tutkimuslääkkeeseen. Jos potilaalla oli useampi kuin yksi AE SOC:n sisällä, koehenkilö laskettiin vastaavasti vain kerran raportoidessaan tämän SOC:n tuloksia.
4 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset lähtötasosta epänormaaleissa neurologisissa tutkimustuloksissa
Aikaikkuna: Perustaso ja 4 viikkoa
Koehenkilöt, joilla on epänormaalit neurologiset tutkimustulokset
Perustaso ja 4 viikkoa
Farmakokineettinen arviointi
Aikaikkuna: Perustaso ja 4 viikkoa
Plasman ELND005 keskimääräiset pitoisuudet - Cmax
Perustaso ja 4 viikkoa
Kognitiivinen tulos (RADD kokonaispistemäärä)
Aikaikkuna: Perustaso ja 4 viikkoa
Rapid Assessment for Development Disabilities (RADD) RADD-testi kehitettiin julkaistujen älykkyystestien matalan vaikeusasteen kohteista (Walsh et al 2007). Se on kehitetty erityisesti kehitysvammaisten ja kehitysvammaisten henkilöiden arviointiin. Se on validoitu ja luotettava kognitiivinen seulontainstrumentti, joka voidaan antaa nopeasti. RADD koostuu 76 osasta. Jokainen kohta saa arvosanan 0 (väärä) tai 1 (oikea). Testissä arvioidaan monenlaisia ​​toiminnallisia kykyjä, mukaan lukien vastaanottava ja ekspressiivinen kieli, suuntautuminen, rekisteröinti, muistaminen, huomio, itsensä tunnistaminen, motoriset taidot, jäljittely, abstrakti päättely, numero taidot, ymmärtäminen ja lyhytaikainen muisti kokonaispistemäärän saamiseksi. Pisteet ovat 0-76. Korkeampi kokonaispistemäärä korreloi korkeamman kognitiivisen heikentymisen kanssa.
Perustaso ja 4 viikkoa
NPI-kokonaispisteiden parannus koehenkilöillä, joiden NPI-pistemäärä on ≥1 lähtötason lähtötasolla
Aikaikkuna: Perustaso ja 4 viikkoa
Neuropsychiatric Inventory (NPI) (Cummings et al 1994) on käyttäytymismittari, joka arvioi dementiapotilaiden psykopatologiaa. NPI annettiin lähtötilanteen käynnillä (päivä 1) ja päivänä 28 (EOS) tai ET. Pisteiden lasku osoittaa oireiden paranemista.
Perustaso ja 4 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

OPKO Health, Inc.

Yhteistyökumppanit

Elan Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. syyskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. helmikuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. helmikuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 15. helmikuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 4. marraskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. lokakuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ELND005-DS201

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa