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Eine 4-wöchige Sicherheitsstudie zu oralem ELND005 bei jungen Erwachsenen mit Down-Syndrom ohne Demenz (DS201)

17. Oktober 2019 aktualisiert von: OPKO Health, Inc.

Eine 4-wöchige randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2a-Sicherheits- und PK-Studie mit oralem ELND005 bei jungen Erwachsenen mit Down-Syndrom ohne Demenz

Dies ist eine prospektive, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, dreiarmige, multizentrische Parallelgruppenstudie zur Sicherheit und Pharmakokinetik von ELND005 bei oraler Verabreichung über 4 Wochen. In diese Studie werden Down-Syndrom-Patienten im Alter von 18 bis 45 Jahren (einschließlich) ohne Demenz aufgenommen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

23

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093-0949
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 45 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 18 - 45 Jahre
  • Hat einen IQ von > 40 (K-BIT)
  • In der Lage und bereit, ein MRT des Gehirns zu haben

Ausschlusskriterien:

  • Symptome von Demenz oder Verschlechterung der Wahrnehmung im letzten Jahr.
  • Hat eine Vorgeschichte von Hepatitis B, Hepatitis C oder HIV

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ELND005 ANGEBOT
ELND005 250 mg 2 x täglich
Arzneimittel: ELND005
Experimental: ELND005 QD
ELND005 250 mg täglich
Arzneimittel: ELND005
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-GEBOT
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: 4 Wochen
Wenn ein Patient mehr als ein UE innerhalb eines bevorzugten Zeitraums hatte, wurde der Patient für alle AE-Zusammenfassungen nur einmal gezählt, mit dem maximalen Schweregrad und mit der engsten Beziehung zum Studienmedikament. Wenn ein Patient mehr als ein UE innerhalb einer SOC hatte, wurde der Proband in ähnlicher Weise nur einmal gezählt, wenn Ergebnisse für diese SOC gemeldet wurden.
4 Wochen

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert bei anormalen neurologischen Untersuchungsergebnissen
Zeitfenster: Baseline und 4 Wochen
Probanden mit anormalen neurologischen Untersuchungsergebnissen
Baseline und 4 Wochen
Pharmakokinetische Bewertung
Zeitfenster: Baseline und 4 Wochen
Mittlere Plasma-ELND005-Konzentrationen – Cmax
Baseline und 4 Wochen
Kognitives Ergebnis (RADD-Gesamtpunktzahl)
Zeitfenster: Baseline und 4 Wochen
Rapid Assessment for Development Disabilities (RADD) Der RADD-Test wurde aus den Items mit geringem Schwierigkeitsgrad aus veröffentlichten Intelligenztests entwickelt (Walsh et al. 2007). Es wurde speziell für die Bewertung von Menschen mit geistiger Behinderung und Entwicklungsstörungen entwickelt. Es ist ein validiertes und zuverlässiges kognitives Screening-Instrument, das schnell verabreicht werden kann. Das RADD besteht aus 76 Items. Jedes Item wird mit 0 (falsch) oder 1 (richtig) bewertet. Der Test bewertet ein breites Spektrum funktioneller Fähigkeiten, darunter rezeptive und expressive Sprache, Orientierung, Registrierung, Erinnerung, Aufmerksamkeit, Selbstidentifikation, motorische Fähigkeiten, Imitation, abstraktes Denken, Zahlen Fähigkeiten, Verständnis und Kurzzeitgedächtnis, um eine Gesamtpunktzahl zu geben. Die Punktzahlen reichen von 0 bis 76. Eine höhere Gesamtpunktzahl korreliert mit einem höheren kognitiven Beeinträchtigungsgrad.
Baseline und 4 Wochen
Verbesserung der NPI-Gesamtscores bei Probanden mit NPI-Score ≥1 bei Baseline Baseline
Zeitfenster: Baseline und 4 Wochen
Das Neuropsychiatric Inventory (NPI) (Cummings et al. 1994) ist ein Verhaltensmaß, das die Psychopathologie bei Demenzpatienten bewertet. Der NPI wurde beim Baseline-Besuch (Tag 1) und am Tag 28 (EOS) oder ET verabreicht. Eine Abnahme der Punktzahl zeigt eine Verbesserung der Symptome.
Baseline und 4 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Mitarbeiter

Elan Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Februar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Februar 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. Februar 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. November 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Oktober 2019

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ELND005-DS201

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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