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Um estudo de segurança de 4 semanas de ELND005 oral em adultos jovens com síndrome de Down sem demência (DS201)

17 de outubro de 2019 atualizado por: OPKO Health, Inc.

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 4 semanas de segurança e farmacocinética de fase 2a do ELND005 oral em adultos jovens com síndrome de Down sem demência

Este é um estudo prospectivo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos, de três braços, multicêntrico, da segurança e farmacocinética de ELND005 administrado por via oral por 4 semanas. Este estudo incluirá pacientes com Síndrome de Down de 18 a 45 anos de idade (inclusive) sem demência.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

23

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093-0949
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 45 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • 18 - 45 anos de idade
  • Tem um QI > 40 (K-BIT)
  • Capaz e disposto a fazer uma ressonância magnética cerebral

Critério de exclusão:

  • Sintomas de demência ou piora da cognição no último ano.
  • Tem histórico de hepatite B, hepatite C ou HIV

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ELND005 LANCE
ELND005 250 mg BID
Medicamento: ELND005
Experimental: ELND005 QD
ELND005 250 mg QD
Medicamento: ELND005
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo BID
Medicamento: Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Eventos Adversos (TEAEs)
Prazo: 4 semanas
Para todos os resumos de EA, se um paciente teve mais de um EA em um período preferencial, o paciente foi contado apenas uma vez, na gravidade máxima e com a relação mais próxima com o medicamento do estudo. Se um paciente teve mais de um AE dentro de um SOC, o sujeito foi contado de forma semelhante apenas uma vez ao relatar os resultados para esse SOC.
4 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações da linha de base em resultados de exames neurológicos anormais
Prazo: Linha de base e 4 semanas
Indivíduos com resultados anormais de exames neurológicos
Linha de base e 4 semanas
Avaliação farmacocinética
Prazo: Linha de base e 4 semanas
Concentrações Médias Plasmáticas ELND005 - Cmax
Linha de base e 4 semanas
Resultado Cognitivo (Pontuação Total RADD)
Prazo: Linha de base e 4 semanas
Avaliação Rápida para Deficiências de Desenvolvimento (RADD) O teste RADD foi desenvolvido a partir de itens de baixa dificuldade de testes de inteligência publicados (Walsh et al 2007). Foi desenvolvido especificamente para avaliação de indivíduos com deficiência intelectual e deficiência de desenvolvimento. É um instrumento de triagem cognitiva validado e confiável que pode ser administrado rapidamente. O RADD é composto por 76 itens. Cada item é pontuado como 0 (incorreto) ou 1 (correto). O teste avalia uma ampla gama de habilidades funcionais, incluindo linguagem receptiva e expressiva, orientação, registro, recordação, atenção, auto-identificação, habilidades motoras, imitação, raciocínio abstrato, número habilidades, compreensão e memória de curto prazo para dar uma pontuação total. As pontuações vão de 0 a 76. Uma pontuação total mais alta está correlacionada com um nível mais alto de Comprometimento Cognitivo.
Linha de base e 4 semanas
Melhoria nas pontuações totais de NPI em indivíduos com pontuação de NPI ≥1 na linha de base Linha de base
Prazo: Linha de base e 4 semanas
O Inventário Neuropsiquiátrico (NPI) (Cummings et al 1994) é uma medida comportamental que avalia a psicopatologia em pacientes com demência. O NPI foi administrado na visita inicial (dia 1) e no dia 28 (EOS) ou ET. Uma diminuição na pontuação mostra uma melhora nos sintomas.
Linha de base e 4 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

OPKO Health, Inc.

Colaboradores

Elan Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de junho de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de fevereiro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de fevereiro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

15 de fevereiro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

4 de novembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de outubro de 2019

Última verificação

1 de outubro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ELND005-DS201

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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