一项为期 4 周的口服 ELND005 在没有痴呆症的唐氏综合症青年中的安全性研究 (DS201)
2019年10月17日 更新者：OPKO Health, Inc.
一项为期 4 周的随机、双盲、安慰剂对照、2a 期口服 ELND005 安全性和 PK 研究，用于没有痴呆症的唐氏综合症年轻成人
这是一项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、三臂、多中心研究，研究口服 ELND005 的安全性和 PK，为期 4 周。
这项研究将招募 18 至 45 岁（含）且没有痴呆症的唐氏综合症患者。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
23
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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California
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La Jolla、California、美国、92093-0949
- University of California, San Diego
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Orange、California、美国、92868
- University of California, Irvine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 45年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 18 - 45 岁
- 智商 > 40 (K-BIT)
- 能够并愿意进行脑部核磁共振检查
排除标准：
- 过去一年出现痴呆症或认知能力下降的症状。
- 有乙型肝炎、丙型肝炎或 HIV 病史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ELND005 出价
ELND005 250 毫克 BID
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实验性的：ELND005 QD
ELND005 250 毫克每日一次
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安慰剂比较：安慰剂
安慰剂出价
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件发生率 (TEAE)
大体时间：4周
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对于所有 AE 总结，如果患者在首选期限内有不止一次 AE，则该患者仅被计算一次，最严重且与研究药物的关系最密切。
如果患者在一个 SOC 中有多个 AE，则在报告该 SOC 的结果时，该受试者同样只被计算一次。
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4周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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异常神经学检查结果相对于基线的变化
大体时间：基线和 4 周
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神经系统检查结果异常的受试者
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基线和 4 周
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药代动力学评估
大体时间：基线和 4 周
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平均血浆 ELND005 浓度 - Cmax
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基线和 4 周
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认知结果（RADD 总分）
大体时间：基线和 4 周
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发育障碍快速评估 (RADD) RADD 测试是根据已发表的智力测试的低难度项目开发的（Walsh 等人，2007 年）。
它是专门为评估有智力障碍和发育障碍的个人而开发的。
它是一种经过验证且可靠的认知筛查工具，可以快速管理。
RADD 由 76 个项目组成。
每个项目得分为 0（不正确）或 1（正确）。该测试评估广泛的功能能力，包括接受和表达语言、定向、注册、回忆、注意力、自我识别、运动技能、模仿、抽象推理、数字技能、理解力和短期记忆力给出总分。
分数从 0 到 76。
较高的总分与较高的认知障碍水平相关。
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基线和 4 周
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基线时 NPI 分数≥1 的受试者的 NPI 总分改善
大体时间：基线和 4 周
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Neuropsychiatric Inventory (NPI)（Cummings 等人，1994 年）是一种评估痴呆症患者精神病理学的行为测量方法。
NPI 在基线访问（第 1 天）和第 28 天（EOS）或 ET 时进行。
分数下降表明症状有所改善。
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基线和 4 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年9月1日
初级完成 (实际的)
2014年6月1日
研究完成 (实际的)
2014年6月1日
研究注册日期
首次提交
2013年2月6日
首先提交符合 QC 标准的
2013年2月12日
首次发布 (估计)
2013年2月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年11月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年10月17日
最后验证
2019年10月1日
更多信息
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