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Uno studio sulla sicurezza di 4 settimane di ELND005 orale in giovani adulti con sindrome di Down senza demenza (DS201)

17 ottobre 2019 aggiornato da: OPKO Health, Inc.

Uno studio di fase 2a randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di 4 settimane sulla sicurezza e PK di ELND005 orale in giovani adulti con sindrome di Down senza demenza

Questo è uno studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, a tre bracci, multicentrico sulla sicurezza e PK di ELND005 somministrato per via orale per 4 settimane. Questo studio arruolerà pazienti con sindrome di Down di età compresa tra 18 e 45 anni (inclusi) senza demenza.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

23

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093-0949
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 45 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 18 - 45 anni
  • Ha un QI > 40 (K-BIT)
  • In grado e disposto a sottoporsi a una risonanza magnetica cerebrale

Criteri di esclusione:

  • Sintomi di demenza o peggioramento della cognizione nell'ultimo anno.
  • Ha una storia di epatite B, epatite C o HIV

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ELND005 OFFERTA
ELND005 250 mg BID
Droga: ELND005
Sperimentale: ELND005 QD
ELND005 250 mg QD
Droga: ELND005
Comparatore placebo: Placebo
OFFERTA Placebo
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (TEAE)
Lasso di tempo: 4 settimane
Per tutti i riepiloghi di eventi avversi, se un paziente presentava più di un evento avverso entro un termine preferito, il paziente veniva conteggiato solo una volta, alla massima gravità e con la relazione più stretta con il farmaco oggetto dello studio. Se un paziente presentava più di un evento avverso all'interno di un SOC, il soggetto veniva contato allo stesso modo una sola volta quando riportava i risultati per quel SOC.
4 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti rispetto al basale nei risultati anormali dell'esame neurologico
Lasso di tempo: Basale e 4 settimane
Soggetti con risultati anormali dell'esame neurologico
Basale e 4 settimane
Valutazione farmacocinetica
Lasso di tempo: Basale e 4 settimane
Concentrazioni plasmatiche medie ELND005 - Cmax
Basale e 4 settimane
Esito cognitivo (punteggio totale RADD)
Lasso di tempo: Basale e 4 settimane
Valutazione rapida per le disabilità dello sviluppo (RADD) Il test RADD è stato sviluppato dagli elementi a bassa difficoltà dei test di intelligenza pubblicati (Walsh et al 2007). È stato specificamente sviluppato per la valutazione delle persone con disabilità intellettive e disabilità dello sviluppo. È uno strumento di screening cognitivo validato e affidabile che può essere somministrato rapidamente. Il RADD è composto da 76 voci. Ogni item viene valutato come 0 (errato) o 1 (corretto). Il test valuta un'ampia gamma di abilità funzionali tra cui linguaggio ricettivo ed espressivo, orientamento, registrazione, richiamo, attenzione, identificazione di sé, abilità motorie, imitazione, ragionamento astratto, numero abilità, comprensione e memoria a breve termine per dare un punteggio totale. I punteggi vanno da 0 a 76. Un punteggio totale più elevato è correlato a un livello di deterioramento cognitivo più elevato.
Basale e 4 settimane
Miglioramento dei punteggi totali NPI nei soggetti con punteggio NPI ≥1 al basale
Lasso di tempo: Basale e 4 settimane
Il Neuropsychiatric Inventory (NPI) (Cummings et al 1994) è una misura comportamentale che valuta la psicopatologia nei pazienti affetti da demenza. L'NPI è stato somministrato alla visita di riferimento (giorno 1) e al giorno 28 (EOS) o ET. Una diminuzione del punteggio mostra un miglioramento dei sintomi.
Basale e 4 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Collaboratori

Elan Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 febbraio 2013

Primo Inserito (Stima)

15 febbraio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 novembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 ottobre 2019

Ultimo verificato

1 ottobre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ELND005-DS201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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