Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

4-недельное исследование безопасности перорального приема ELND005 у молодых людей с синдромом Дауна без деменции (DS201)

17 октября 2019 г. обновлено: OPKO Health, Inc.

4-недельное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование безопасности и фармакокинетики фазы 2a перорального ELND005 у молодых людей с синдромом Дауна без деменции

Это проспективное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование безопасности и фармакокинетики ELND005, вводимого перорально в течение 4 недель, в параллельных группах с тремя группами. В этом исследовании будут участвовать пациенты с синдромом Дауна в возрасте от 18 до 45 лет (включительно) без деменции.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

23

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093-0949
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California, Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 45 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • 18 - 45 лет
  • Имеет IQ > 40 (K-BIT)
  • Возможность и желание пройти МРТ головного мозга

Критерий исключения:

  • Симптомы деменции или ухудшение когнитивных функций за последний год.
  • Имеет историю гепатита B, гепатита C или ВИЧ

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ELND005 СТАВКА
ELND005 250 мг два раза в день
Лекарство: ELND005
Экспериментальный: ELND005 QD
ELND005 250 мг 1 раз в сутки
Лекарство: ELND005
Плацебо Компаратор: Плацебо
СТАВКА плацебо
Лекарство: Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений (TEAE)
Временное ограничение: 4 недели
Для всех сводок НЯ, если у пациента было более одного НЯ в течение предпочтительного срока, пациент учитывался только один раз, с максимальной степенью тяжести и с наиболее близким отношением к исследуемому препарату. Если у пациента было более одного НЯ в рамках SOC, субъект аналогичным образом учитывался только один раз при сообщении результатов для этого SOC.
4 недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения по сравнению с исходным уровнем в ненормальных результатах неврологического обследования
Временное ограничение: Исходный уровень и 4 недели
Субъекты с аномальными результатами неврологического обследования
Исходный уровень и 4 недели
Фармакокинетическая оценка
Временное ограничение: Исходный уровень и 4 недели
Средние концентрации ELND005 в плазме — Cmax
Исходный уровень и 4 недели
Когнитивный результат (общий балл RADD)
Временное ограничение: Исходный уровень и 4 недели
Экспресс-оценка нарушений развития (RADD) Тест RADD был разработан на основе заданий низкой сложности из опубликованных тестов интеллекта (Walsh et al 2007). Он был специально разработан для оценки лиц с ограниченными интеллектуальными возможностями и отклонениями в развитии. Это проверенный и надежный инструмент когнитивного скрининга, которым можно быстро управлять. RADD состоит из 76 пунктов. Каждый пункт оценивается как 0 (неправильно) или 1 (правильно). Тест оценивает широкий спектр функциональных способностей, включая рецептивную и выразительную речь, ориентацию, регистрацию, припоминание, внимание, самоидентификацию, двигательные навыки, подражание, абстрактное мышление, число. навыки, понимание и кратковременную память, чтобы дать общий балл. Оценки от 0 до 76. Более высокий общий балл коррелирует с более высоким уровнем когнитивных нарушений.
Исходный уровень и 4 недели
Улучшение общего балла NPI у субъектов с баллом NPI ≥1 на исходном уровне
Временное ограничение: Исходный уровень и 4 недели
Нейропсихиатрическая инвентаризация (NPI) (Cummings et al 1994) представляет собой поведенческую меру, которая оценивает психопатологию у пациентов с деменцией. NPI вводили на исходном визите (день 1) и на 28 день (EOS) или ET. Снижение балла свидетельствует об улучшении симптомов.
Исходный уровень и 4 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

OPKO Health, Inc.

Соавторы

Elan Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июня 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 февраля 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 февраля 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

15 февраля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 ноября 2019 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 октября 2019 г.

Последняя проверка

1 октября 2019 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ELND005-DS201

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Australia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться