Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En 4-veckors säkerhetsstudie av oral ELND005 hos unga vuxna med Downs syndrom utan demens (DS201)

17 oktober 2019 uppdaterad av: OPKO Health, Inc.

En 4-veckors randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 2a säkerhets- och PK-studie av oral ELND005 hos unga vuxna med Downs syndrom utan demens

Detta är en prospektiv, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgrupps-, trearmad multicenterstudie av säkerheten och farmakologiska effekterna av ELND005 administrerat oralt under 4 veckor. Denna studie kommer att registrera patienter med Downs syndrom 18 till 45 år (inklusive) utan demens.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

23

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093-0949
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California, Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 45 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 18 - 45 år
  • Har en IQ på > 40 (K-BIT)
  • Kan och vill göra en hjärn-MRT

Exklusions kriterier:

  • Symtom på demens eller försämrad kognition under det senaste året.
  • Har en historia av hepatit B, hepatit C eller HIV

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ELND005 BUD
ELND005 250 mg BID
Läkemedel: ELND005
Experimentell: ELND005 QD
ELND005 250 mg QD
Läkemedel: ELND005
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo BID
Läkemedel: Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av biverkningar (TEAE)
Tidsram: 4 veckor
För alla AE-sammanfattningar, om en patient hade mer än en AE inom en föredragen period, räknades patienten endast en gång, vid maximal svårighetsgrad och med den närmaste relationen till studieläkemedlet. Om en patient hade mer än en AE inom en SOC, räknades patienten på samma sätt endast en gång när resultaten för den SOC rapporterades.
4 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar från baslinjen i onormala neurologiska undersökningsresultat
Tidsram: Baslinje och 4 veckor
Försökspersoner med onormala neurologiska undersökningsresultat
Baslinje och 4 veckor
Farmakokinetisk bedömning
Tidsram: Baslinje och 4 veckor
Medelplasma ELND005-koncentrationer- Cmax
Baslinje och 4 veckor
Kognitivt resultat (RADD totalpoäng)
Tidsram: Baslinje och 4 veckor
Rapid Assessment for Development Disabilities (RADD) RADD-testet utvecklades från lågsvårighetsobjekt från publicerade intelligenstester (Walsh et al 2007). Det utvecklades speciellt för utvärdering av individer med intellektuella funktionsnedsättningar och utvecklingsstörningar. Det är ett validerat och pålitligt kognitivt screeninginstrument som snabbt kan administreras. RADD består av 76 objekt. Varje objekt får poängen 0 (felaktigt) eller 1 (rätt). Testet bedömer ett brett spektrum av funktionella förmågor inklusive receptivt och uttrycksfullt språk, orientering, registrering, återkallelse, uppmärksamhet, självidentifiering, motorik, imitation, abstrakt resonemang, antal färdigheter, förståelse och korttidsminne för att ge en totalpoäng. Poängen är från 0 till 76. En högre totalpoäng är korrelerad med en högre kognitiv funktionsnedsättning.
Baslinje och 4 veckor
Förbättring av NPI-totalpoäng för försökspersoner med NPI-poäng ≥1 vid Baseline Baseline
Tidsram: Baslinje och 4 veckor
The Neuropsychiatric Inventory (NPI) (Cummings et al 1994) är ett beteendemått som bedömer psykopatologi hos demenspatienter. NPI administrerades vid baslinjebesöket (dag 1) och vid dag 28 (EOS) eller ET. En minskning av poängen visar en förbättring av symtomen.
Baslinje och 4 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Samarbetspartners

Elan Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 februari 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 februari 2013

Första postat (Uppskatta)

15 februari 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 november 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 oktober 2019

Senast verifierad

1 oktober 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ELND005-DS201

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera