Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En 4-ugers sikkerhedsundersøgelse af oral ELND005 hos unge voksne med Downs syndrom uden demens (DS201)

17. oktober 2019 opdateret af: OPKO Health, Inc.

En 4-ugers randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, fase 2a sikkerhed og PK undersøgelse af oral ELND005 hos unge voksne med Downs syndrom uden demens

Dette er et prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallel-gruppe, tre-arm, multicenter undersøgelse af sikkerheden og PK af ELND005 administreret oralt i 4 uger. Denne undersøgelse vil inkludere Downs Syndrom-patienter i alderen 18 til 45 år (inklusive) uden demens.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093-0949
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 45 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 18 - 45 år
  • Har en IQ på > 40 (K-BIT)
  • Kan og har lyst til at få foretaget en hjerne-MR

Ekskluderingskriterier:

  • Symptomer på demens eller forværring af kognition i løbet af det seneste år.
  • Har en historie med hepatitis B, hepatitis C eller HIV

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ELND005 BUD
ELND005 250 mg BID
Medicin: ELND005
Eksperimentel: ELND005 QD
ELND005 250 mg QD
Medicin: ELND005
Placebo komparator: Placebo
Placebo BID
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: 4 uger
For alle AE-resuméer, hvis en patient havde mere end én AE inden for en foretrukken periode, blev patienten kun talt én gang, ved maksimal sværhedsgrad og med den nærmeste relation til undersøgelseslægemidlet. Hvis en patient havde mere end én AE inden for en SOC, blev forsøgspersonen på samme måde kun talt én gang ved rapportering af resultater for den SOC.
4 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline i unormale neurologiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Baseline og 4 uger
Forsøgspersoner med unormale neurologiske undersøgelsesresultater
Baseline og 4 uger
Farmakokinetisk vurdering
Tidsramme: Baseline og 4 uger
Gennemsnitlig plasma ELND005 koncentrationer- Cmax
Baseline og 4 uger
Kognitivt resultat (RADD Total Score)
Tidsramme: Baseline og 4 uger
Rapid Assessment for Development Disabilities (RADD) RADD-testen blev udviklet ud fra emnerne med lav sværhedsgrad fra offentliggjorte intelligenstests (Walsh et al 2007). Den er specielt udviklet til evaluering af personer med intellektuelle handicap og udviklingshæmning. Det er et valideret og pålideligt kognitivt screeningsinstrument, der hurtigt kan administreres. RADD er sammensat af 76 elementer. Hvert element bedømmes som 0 (forkert) eller 1 (korrekt). Testen vurderer en bred vifte af funktionelle evner, herunder receptivt og ekspressivt sprog, orientering, registrering, genkaldelse, opmærksomhed, selvidentifikation, motorik, imitation, abstrakt ræsonnement, tal færdigheder, forståelse og korttidshukommelse for at give en samlet score. Score er fra 0 til 76. En højere totalscore er korreleret med et højere kognitivt svækkelsesniveau.
Baseline og 4 uger
Forbedring i NPI-totalscore i emner med NPI-score ≥1 ved baseline-baseline
Tidsramme: Baseline og 4 uger
The Neuropsychiatric Inventory (NPI) (Cummings et al 1994) er et adfærdsmæssigt mål, der vurderer psykopatologi hos demenspatienter. NPI blev administreret ved baseline-besøget (dag 1) og på dag 28 (EOS) eller ET. Et fald i score viser en forbedring af symptomer.
Baseline og 4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Samarbejdspartnere

Elan Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. februar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. februar 2013

Først opslået (Skøn)

15. februar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. oktober 2019

Sidst verificeret

1. oktober 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ELND005-DS201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Downs syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner