4 hetes biztonsági vizsgálat az ELND005 orális alkalmazásáról Down-szindrómás, demencia nélküli fiatal felnőtteknél (DS201)
2019. október 17. frissítette: OPKO Health, Inc.
Egy 4 hetes randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, 2a fázisú biztonsági és farmakokinetikai vizsgálat az ELND005 orális alkalmazásáról Down-szindrómás, demencia nélküli fiatal felnőtteknél
Ez egy prospektív, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, három karból álló, többközpontú vizsgálat az ELND005 biztonságosságáról és PK-járól 4 héten keresztül orálisan beadva.
Ebbe a vizsgálatba 18-45 éves (beleértve) Down-szindrómás betegeket vonnak be, akiknek nincs demenciája.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
23
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093-0949
- University of California, San Diego
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 18-45 éves korig
- IQ-ja > 40 (K-BIT)
- Képes és hajlandó agy MRI-re
Kizárási kritériumok:
- A demencia tünetei vagy a kognitív képesség romlása az elmúlt évben.
- A kórelőzményében hepatitis B, hepatitis C vagy HIV szerepel
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ELND005 BID
ELND005 250 mg BID
|
|
|
Kísérleti: ELND005 QD
ELND005 250 mg QD
|
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Placebo BID
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos események előfordulása (TEAE)
Időkeret: 4 hét
|
Ha egy betegnek egynél több mellékhatása volt egy előnyben részesített időszakon belül, az összes mellékhatás-összefoglaló esetében a pácienst csak egyszer számolták, a maximális súlyosság mellett és a legszorosabb összefüggésben a vizsgált gyógyszerrel.
Ha egy betegnek egynél több mellékhatása volt egy SOC-n belül, az alany hasonlóképpen csak egyszer lett számolva az adott SOC eredményeinek jelentésekor.
|
4 hét
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változások a kiindulási állapothoz képest a kóros neurológiai vizsgálati eredményekben
Időkeret: Alapállapot és 4 hét
|
Rendellenes neurológiai vizsgálati eredménnyel rendelkező alanyok
|
Alapállapot és 4 hét
|
|
Farmakokinetikai értékelés
Időkeret: Alapállapot és 4 hét
|
Átlagos plazma ELND005 koncentrációk- Cmax
|
Alapállapot és 4 hét
|
|
Kognitív eredmény (RADD összpontszám)
Időkeret: Alapállapot és 4 hét
|
Rapid Assessment for Development Disabilities (RADD) A RADD-tesztet a publikált intelligenciatesztek alacsony nehézségű tételeiből fejlesztették ki (Walsh et al 2007).
Kifejezetten értelmi fogyatékossággal és fejlődési fogyatékossággal élő egyének értékelésére fejlesztették ki.
Validált és megbízható kognitív szűrőműszer, amely gyorsan beadható.
A RADD 76 elemből áll.
Minden elemet 0-ra (helytelen) vagy 1-re (helyes) pontoznak. A teszt a funkcionális képességek széles skáláját értékeli, beleértve a befogadó és kifejező nyelvet, a tájékozódást, a regisztrációt, a felidézést, a figyelmet, az önazonosítást, a motoros készségeket, az utánzást, az absztrakt érvelést, a számokat. készségek, szövegértés és rövid távú memória, hogy összpontszámot adjunk.
A pontszám 0 és 76 között van.
A magasabb összpontszám magasabb kognitív károsodási szinttel korrelál.
|
Alapállapot és 4 hét
|
|
Javulás az NPI összpontszámában azoknál az alanyoknál, akiknél az NPI-pontszám ≥1 a kiindulási alapvonalon
Időkeret: Alapállapot és 4 hét
|
A Neuropsychiatric Inventory (NPI) (Cummings és mtsai, 1994) egy olyan viselkedési mérőszám, amely a demens betegek pszichopatológiáját értékeli.
Az NPI-t a kiindulási vizit alkalmával (1. nap) és a 28. napon (EOS) vagy ET adták be.
A pontszám csökkenése a tünetek javulását jelzi.
|
Alapállapot és 4 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. június 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. február 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. február 12.
Első közzététel (Becslés)
2013. február 15.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. november 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. október 17.
Utolsó ellenőrzés
2019. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Mentális zavarok
- Patológiás folyamatok
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Neurokognitív zavarok
- Betegség
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Értelmi fogyatékosság
- Rendellenességek, többszörös
- Kromoszóma rendellenességek
- Szindróma
- Elmebaj
- Down-szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ELND005-DS201
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .