Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En 4-ukers sikkerhetsstudie av oral ELND005 hos unge voksne med Downs syndrom uten demens (DS201)

17. oktober 2019 oppdatert av: OPKO Health, Inc.

En 4-ukers randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 2a sikkerhet og PK-studie av oral ELND005 hos unge voksne med Downs syndrom uten demens

Dette er en prospektiv, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell-gruppe, tre-arm, multisenterstudie av sikkerheten og PK av ELND005 administrert oralt i 4 uker. Denne studien vil inkludere Downs syndrom-pasienter i alderen 18 til 45 år (inklusive) uten demens.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093-0949
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California, Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 45 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 18 - 45 år
  • Har en IQ på > 40 (K-BIT)
  • Kan og har lyst til å ta hjerne-MR

Ekskluderingskriterier:

  • Symptomer på demens eller forverret kognisjon det siste året.
  • Har en historie med hepatitt B, hepatitt C eller HIV

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ELND005 BID
ELND005 250 mg BID
Legemiddel: ELND005
Eksperimentell: ELND005 QD
ELND005 250 mg QD
Legemiddel: ELND005
Placebo komparator: Placebo
Placebo BID
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av uønskede hendelser (TEAE)
Tidsramme: 4 uker
For alle AE-oppsummeringer, hvis en pasient hadde mer enn én AE innen en foretrukket periode, ble pasienten talt kun én gang, med maksimal alvorlighetsgrad og med den nærmeste slektskapen til studiemedikamentet. Hvis en pasient hadde mer enn én AE i en SOC, ble forsøkspersonen på samme måte talt bare én gang ved rapportering av resultater for den SOC.
4 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer fra baseline i unormale nevrologiske undersøkelsesresultater
Tidsramme: Baseline og 4 uker
Forsøkspersoner med unormale nevrologiske undersøkelsesresultater
Baseline og 4 uker
Farmakokinetisk vurdering
Tidsramme: Baseline og 4 uker
Gjennomsnittlig plasma ELND005 konsentrasjoner- Cmax
Baseline og 4 uker
Kognitivt resultat (RADD totalscore)
Tidsramme: Baseline og 4 uker
Rapid Assessment for Development Disabilities (RADD) RADD-testen ble utviklet fra elementene med lav vanskelighetsgrad fra publiserte intelligenstester (Walsh et al 2007). Den ble spesielt utviklet for evaluering av personer med utviklingshemming og utviklingshemming. Det er et validert og pålitelig kognitivt screeningsinstrument som raskt kan administreres. RADD består av 76 elementer. Hvert element gis poengsummen 0 (feil) eller 1 (riktig). Testen vurderer et bredt spekter av funksjonelle evner, inkludert mottakelig og ekspressivt språk, orientering, registrering, tilbakekalling, oppmerksomhet, selvidentifikasjon, motoriske ferdigheter, imitasjon, abstrakt resonnement, tall ferdigheter, forståelse og korttidshukommelse for å gi en totalscore. Poeng er fra 0 til 76. En høyere totalscore er korrelert med et høyere kognitivt sviktnivå.
Baseline og 4 uker
Forbedring i NPI-totalpoengsum i emner med NPI-score ≥1 ved baseline baseline
Tidsramme: Baseline og 4 uker
The Neuropsychiatric Inventory (NPI) (Cummings et al 1994) er et atferdsmål som vurderer psykopatologi hos demenspasienter. NPI ble administrert ved baseline-besøket (dag 1) og på dag 28 (EOS) eller ET. En nedgang i poengsum viser en forbedring av symptomene.
Baseline og 4 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Samarbeidspartnere

Elan Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. februar 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2013

Først lagt ut (Anslag)

15. februar 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

4. november 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. oktober 2019

Sist bekreftet

1. oktober 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ELND005-DS201

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere