Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een 4 weken durende veiligheidsstudie van orale ELND005 bij jongvolwassenen met het syndroom van Down zonder dementie (DS201)

17 oktober 2019 bijgewerkt door: OPKO Health, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 2a-veiligheids- en PK-studie van 4 weken van orale ELND005 bij jongvolwassenen met het syndroom van Down zonder dementie

Dit is een prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, driearmige, multicenter studie met parallelle groepen naar de veiligheid en farmacokinetiek van ELND005, oraal toegediend gedurende 4 weken. Deze studie zal patiënten met het syndroom van Down van 18 tot 45 jaar (inclusief) zonder dementie inschrijven.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093-0949
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California, Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 45 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 18 - 45 jaar
  • Heeft een IQ van > 40 (K-BIT)
  • In staat en bereid om een ​​hersen-MRI te ondergaan

Uitsluitingscriteria:

  • Symptomen van dementie of verslechtering van de cognitie in het afgelopen jaar.
  • Heeft een voorgeschiedenis van hepatitis B, hepatitis C of HIV

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ELND005 BOD
ELND005 250 mg tweemaal daags
Geneesmiddel: ELND005
Experimenteel: ELND005 QD
ELND005 250 mg eenmaal daags
Geneesmiddel: ELND005
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo BID
Geneesmiddel: Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: 4 weken
Voor alle AE-samenvattingen, als een patiënt meer dan één AE had binnen een voorkeursperiode, werd de patiënt slechts één keer geteld, met de maximale ernst en met de nauwste relatie met het onderzoeksgeneesmiddel. Als een patiënt meer dan één AE had binnen een SOC, werd de proefpersoon slechts eenmaal geteld bij het rapporteren van resultaten voor die SOC.
4 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in abnormale neurologische onderzoeksresultaten
Tijdsspanne: Basislijn en 4 weken
Proefpersonen met abnormale neurologische onderzoeksresultaten
Basislijn en 4 weken
Farmacokinetische beoordeling
Tijdsspanne: Basislijn en 4 weken
Gemiddelde plasmaconcentraties ELND005 - Cmax
Basislijn en 4 weken
Cognitieve uitkomst (RADD-totaalscore)
Tijdsspanne: Basislijn en 4 weken
Rapid Assessment for Development Disabilities (RADD) De RADD-test is ontwikkeld op basis van de items met een lage moeilijkheidsgraad uit gepubliceerde intelligentietests (Walsh et al 2007). Het is speciaal ontwikkeld voor de evaluatie van personen met een verstandelijke handicap en ontwikkelingsstoornissen. Het is een gevalideerd en betrouwbaar cognitief screeningsinstrument dat snel kan worden afgenomen. De RADD bestaat uit 76 items. Elk item wordt gescoord als 0 (onjuist) of 1 (juist). De test beoordeelt een breed scala aan functionele vaardigheden, waaronder receptieve en expressieve taal, oriëntatie, registratie, herinnering, aandacht, zelfidentificatie, motorische vaardigheden, imitatie, abstract redeneren, getallen. vaardigheden, begrip en kortetermijngeheugen om een ​​totaalscore te geven. Scores zijn van 0 tot 76. Een hogere totaalscore hangt samen met een hoger niveau van cognitieve stoornissen.
Basislijn en 4 weken
Verbetering van NPI-totaalscores bij proefpersonen met NPI-score ≥1 bij baseline Baseline
Tijdsspanne: Basislijn en 4 weken
De Neuropsychiatric Inventory (NPI) (Cummings et al 1994) is een gedragsmaatstaf die psychopathologie bij dementiepatiënten beoordeelt. De NPI werd toegediend tijdens het baselinebezoek (dag 1) en op dag 28 (EOS) of ET. Een afname van de score toont een verbetering van de symptomen.
Basislijn en 4 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Medewerkers

Elan Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 februari 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 februari 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

15 februari 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

4 november 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 oktober 2019

Laatst geverifieerd

1 oktober 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ELND005-DS201

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren