- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT01791725
Een 4 weken durende veiligheidsstudie van orale ELND005 bij jongvolwassenen met het syndroom van Down zonder dementie (DS201)
17 oktober 2019 bijgewerkt door: OPKO Health, Inc.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 2a-veiligheids- en PK-studie van 4 weken van orale ELND005 bij jongvolwassenen met het syndroom van Down zonder dementie
Dit is een prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, driearmige, multicenter studie met parallelle groepen naar de veiligheid en farmacokinetiek van ELND005, oraal toegediend gedurende 4 weken.
Deze studie zal patiënten met het syndroom van Down van 18 tot 45 jaar (inclusief) zonder dementie inschrijven.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
23
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093-0949
- University of California, San Diego
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 45 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 18 - 45 jaar
- Heeft een IQ van > 40 (K-BIT)
- In staat en bereid om een hersen-MRI te ondergaan
Uitsluitingscriteria:
- Symptomen van dementie of verslechtering van de cognitie in het afgelopen jaar.
- Heeft een voorgeschiedenis van hepatitis B, hepatitis C of HIV
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: ELND005 BOD
ELND005 250 mg tweemaal daags
|
|
Experimenteel: ELND005 QD
ELND005 250 mg eenmaal daags
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo BID
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Incidentie van ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: 4 weken
|
Voor alle AE-samenvattingen, als een patiënt meer dan één AE had binnen een voorkeursperiode, werd de patiënt slechts één keer geteld, met de maximale ernst en met de nauwste relatie met het onderzoeksgeneesmiddel.
Als een patiënt meer dan één AE had binnen een SOC, werd de proefpersoon slechts eenmaal geteld bij het rapporteren van resultaten voor die SOC.
|
4 weken
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in abnormale neurologische onderzoeksresultaten
Tijdsspanne: Basislijn en 4 weken
|
Proefpersonen met abnormale neurologische onderzoeksresultaten
|
Basislijn en 4 weken
|
Farmacokinetische beoordeling
Tijdsspanne: Basislijn en 4 weken
|
Gemiddelde plasmaconcentraties ELND005 - Cmax
|
Basislijn en 4 weken
|
Cognitieve uitkomst (RADD-totaalscore)
Tijdsspanne: Basislijn en 4 weken
|
Rapid Assessment for Development Disabilities (RADD) De RADD-test is ontwikkeld op basis van de items met een lage moeilijkheidsgraad uit gepubliceerde intelligentietests (Walsh et al 2007).
Het is speciaal ontwikkeld voor de evaluatie van personen met een verstandelijke handicap en ontwikkelingsstoornissen.
Het is een gevalideerd en betrouwbaar cognitief screeningsinstrument dat snel kan worden afgenomen.
De RADD bestaat uit 76 items.
Elk item wordt gescoord als 0 (onjuist) of 1 (juist). De test beoordeelt een breed scala aan functionele vaardigheden, waaronder receptieve en expressieve taal, oriëntatie, registratie, herinnering, aandacht, zelfidentificatie, motorische vaardigheden, imitatie, abstract redeneren, getallen. vaardigheden, begrip en kortetermijngeheugen om een totaalscore te geven.
Scores zijn van 0 tot 76.
Een hogere totaalscore hangt samen met een hoger niveau van cognitieve stoornissen.
|
Basislijn en 4 weken
|
Verbetering van NPI-totaalscores bij proefpersonen met NPI-score ≥1 bij baseline Baseline
Tijdsspanne: Basislijn en 4 weken
|
De Neuropsychiatric Inventory (NPI) (Cummings et al 1994) is een gedragsmaatstaf die psychopathologie bij dementiepatiënten beoordeelt.
De NPI werd toegediend tijdens het baselinebezoek (dag 1) en op dag 28 (EOS) of ET.
Een afname van de score toont een verbetering van de symptomen.
|
Basislijn en 4 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 september 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juni 2014
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 juni 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
6 februari 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 februari 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
15 februari 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
4 november 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 oktober 2019
Laatst geverifieerd
1 oktober 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Psychische aandoening
- Pathologische processen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Neurologische gedragsmanifestaties
- Neurocognitieve stoornissen
- Ziekte
- Aangeboren afwijkingen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Verstandelijk gehandicapt
- Afwijkingen, meerdere
- Chromosoomaandoeningen
- Syndroom
- Dementie
- Syndroom van Down
Andere studie-ID-nummers
- ELND005-DS201
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Syndroom van Down
-
Rachel G. Greenberg, MD, MB, MHSEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... en andere medewerkersNog niet aan het wervenHyperactiviteit bij kinderen met het syndroom van Down | Impulsiviteit bij kinderen met het syndroom van DownVerenigde Staten
-
Vanderbilt University Medical CenterNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)WervingSpraakverstaanbaarheidsinterventie bij het syndroom van DownVerenigde Staten
-
Hoffmann-La RocheVoltooidGezonde vrijwilliger, het syndroom van DownVerenigd Koninkrijk
-
Cairo UniversityVoltooidKinderen met het syndroom van DownEgypte
-
Institute of Child HealthVoltooidTrisiomie 21 (syndroom van Down)Verenigd Koninkrijk
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)VoltooidMyeloïde proliferaties geassocieerd met het syndroom van DownVerenigde Staten, Canada, Australië, Puerto Rico
-
Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)WervingSyndroom van Down | Myeloïde leukemie geassocieerd met het syndroom van Down | B Acute lymfoblastische leukemie geassocieerd met het syndroom van DownVerenigde Staten
-
LuMind IDSC FoundationAlzheimer's Disease Cooperative Study (ADCS)Actief, niet wervendDe ziekte van Alzheimer bij het syndroom van DownVerenigde Staten
-
Badr UniversityVoltooidEFFECT OF ARM ERGOMETRY ON RESPIRATIONEgypte
-
Aristotle University Of ThessalonikiVoltooidSyndroom van DownGriekenland
Klinische onderzoeken op Placebo
-
SamA Pharmaceutical Co., LtdOnbekendAcute bronchitis | Acute bovenste luchtweginfectieKorea, republiek van
-
National Institute on Drug Abuse (NIDA)VoltooidCannabisgebruikVerenigde Staten
-
AstraZenecaParexel; Spandauer Damm 130; 14050; Berlin, GermanyVoltooidMannelijke proefpersonen met diabetes type II (T2DM)Duitsland
-
Heptares Therapeutics LimitedVoltooidFarmacokinetiek | Veiligheid problemenVerenigd Koninkrijk
-
Soroka University Medical CenterVoltooid
-
Regado Biosciences, Inc.VoltooidGezonde vrijwilligerVerenigde Staten
-
Texas A&M UniversityNutraboltVoltooidGlucose and Insulin Response
-
Longeveron Inc.BeëindigdHypoplastisch linkerhartsyndroomVerenigde Staten
-
ItalfarmacoVoltooidBecker spierdystrofieNederland, Italië