Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Čtyřtýdenní bezpečnostní studie perorálního ELND005 u mladých dospělých s Downovým syndromem bez demence (DS201)

17. října 2019 aktualizováno: OPKO Health, Inc.

4týdenní randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, fáze 2a studie bezpečnosti a farmakokinetiky perorálního ELND005 u mladých dospělých s Downovým syndromem bez demence

Toto je prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupina, tříramenná, multicentrická studie bezpečnosti a PK ELND005 podávaného perorálně po dobu 4 týdnů. Do této studie budou zařazeni pacienti s Downovým syndromem ve věku 18 až 45 let (včetně) bez demence.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093-0949
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 45 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 18 - 45 let
  • Má IQ > 40 (K-BIT)
  • Schopný a ochotný podstoupit MRI mozku

Kritéria vyloučení:

  • Příznaky demence nebo zhoršení kognice za poslední rok.
  • Má v anamnéze hepatitidu B, hepatitidu C nebo HIV

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NABÍDKA ELND005
ELND005 250 mg BID
Lék: ELND005
Experimentální: ELND005 QD
ELND005 250 mg QD
Lék: ELND005
Komparátor placeba: Placebo
Placebo BID
Lék: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (TEAE)
Časové okno: 4 týdny
U všech souhrnů AE, pokud měl pacient více než jednu AE v preferovaném termínu, byl pacient započítán pouze jednou, s maximální závažností as nejužším vztahem ke studovanému léčivu. Pokud měl pacient více než jednu AE v rámci SOC, subjekt byl podobně započítán pouze jednou při hlášení výsledků pro tuto SOC.
4 týdny

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny od výchozí hodnoty v abnormálních výsledcích neurologického vyšetření
Časové okno: Výchozí stav a 4 týdny
Subjekty s abnormálními výsledky neurologického vyšetření
Výchozí stav a 4 týdny
Farmakokinetické hodnocení
Časové okno: Výchozí stav a 4 týdny
Střední plazmatické koncentrace ELND005- Cmax
Výchozí stav a 4 týdny
Kognitivní výsledek (celkové skóre RADD)
Časové okno: Výchozí stav a 4 týdny
Rapid Assessment for Development Disabilities (RADD) Test RADD byl vyvinut z položek s nízkou obtížností z publikovaných inteligenčních testů (Walsh et al 2007). Byl speciálně vyvinut pro hodnocení jedinců s mentálním postižením a vývojovým postižením. Je to ověřený a spolehlivý kognitivní screeningový nástroj, který lze rychle aplikovat. RADD se skládá ze 76 položek. Každá položka je hodnocena 0 (nesprávně) nebo 1 (správně). Test hodnotí širokou škálu funkčních schopností včetně receptivního a vyjadřovacího jazyka, orientace, registrace, vybavování, pozornosti, sebeidentifikace, motorických dovedností, imitace, abstraktního uvažování, počtu dovednosti, porozumění a krátkodobá paměť, aby bylo možné získat celkové skóre. Skóre je od 0 do 76. Vyšší celkové skóre koreluje s vyšší úrovní kognitivní poruchy.
Výchozí stav a 4 týdny
Zlepšení celkových skóre NPI u subjektů se skóre NPI ≥1 na základní úrovni
Časové okno: Výchozí stav a 4 týdny
Neuropsychiatrický inventář (NPI) (Cummings et al 1994) je behaviorální měřítko, které hodnotí psychopatologii u pacientů s demencí. NPI byl podáván při základní návštěvě (den 1) a v den 28 (EOS) nebo ET. Snížení skóre ukazuje na zlepšení symptomů.
Výchozí stav a 4 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

OPKO Health, Inc.

Spolupracovníci

Elan Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. února 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. února 2013

První zveřejněno (Odhad)

15. února 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. října 2019

Naposledy ověřeno

1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ELND005-DS201

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Downův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit