Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

4-tygodniowe badanie bezpieczeństwa doustnego ELND005 u młodych dorosłych z zespołem Downa bez demencji (DS201)

17 października 2019 zaktualizowane przez: OPKO Health, Inc.

4-tygodniowe randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2a bezpieczeństwa i farmakokinetyki doustnego ELND005 u młodych dorosłych z zespołem Downa bez demencji

Jest to prospektywne, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, prowadzone w grupach równoległych, trójramienne, wieloośrodkowe badanie bezpieczeństwa i właściwości farmakokinetycznych ELND005 podawanego doustnie przez 4 tygodnie. Do tego badania zostaną włączeni pacjenci z zespołem Downa w wieku od 18 do 45 lat (włącznie) bez demencji.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

23

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093-0949
        • University of California, San Diego
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 45 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 18 - 45 lat
  • Ma IQ > 40 (K-BIT)
  • Zdolny i chętny do wykonania rezonansu magnetycznego mózgu

Kryteria wyłączenia:

  • Objawy demencji lub pogorszenia funkcji poznawczych w ciągu ostatniego roku.
  • Ma historię wirusowego zapalenia wątroby typu B, wirusowego zapalenia wątroby typu C lub HIV

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ELND005 OFERTA
ELND005 250 mg BID
Lek: ELND005
Eksperymentalny: ELND005 QD
ELND005 250 mg QD
Lek: ELND005
Komparator placebo: Placebo
BID placebo
Lek: Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (TEAE)
Ramy czasowe: 4 tygodnie
W przypadku wszystkich podsumowań AE, jeśli u pacjenta wystąpiło więcej niż jedno AE w preferowanym okresie, pacjenta liczone były tylko raz, przy maksymalnym nasileniu i najbliższym związku z badanym lekiem. Jeśli pacjent miał więcej niż jedno AE w ramach SOC, podmiot był podobnie liczony tylko raz podczas zgłaszania wyników dla tego SOC.
4 tygodnie

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany od wartości wyjściowych w nieprawidłowych wynikach badań neurologicznych
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 4 tygodnie
Pacjenci z nieprawidłowymi wynikami badań neurologicznych
Wartość bazowa i 4 tygodnie
Ocena farmakokinetyczna
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 4 tygodnie
Średnie stężenia w osoczu ELND005- Cmax
Wartość bazowa i 4 tygodnie
Wynik poznawczy (całkowity wynik RADD)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 4 tygodnie
Szybka ocena zaburzeń rozwojowych (RADD) Test RADD został opracowany z pozycji o niskim poziomie trudności z opublikowanych testów inteligencji (Walsh i in. 2007). Został opracowany specjalnie do oceny osób z niepełnosprawnością intelektualną i rozwojową. Jest sprawdzonym i niezawodnym narzędziem przesiewowym funkcji poznawczych, które można szybko zastosować. RADD składa się z 76 pozycji. Każda pozycja jest oceniana jako 0 (nieprawidłowo) lub 1 (poprawnie). Test ocenia szeroki zakres zdolności funkcjonalnych, w tym język receptywny i ekspresyjny, orientację, rejestrację, przypominanie sobie, uwagę, samoidentyfikację, zdolności motoryczne, naśladownictwo, rozumowanie abstrakcyjne, liczenie umiejętności, rozumienia i pamięci krótkotrwałej, aby uzyskać łączny wynik. Wyniki są od 0 do 76. Wyższy wynik całkowity jest skorelowany z wyższym poziomem upośledzenia funkcji poznawczych.
Wartość bazowa i 4 tygodnie
Poprawa całkowitych wyników NPI u pacjentów z wynikiem NPI ≥1 na początku badania
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 4 tygodnie
Inwentarz Neuropsychiatryczny (NPI) (Cummings i wsp. 1994) jest behawioralną miarą, która ocenia psychopatologię u pacjentów z demencją. NPI podawano podczas wizyty początkowej (dzień 1) oraz w dniu 28 (EOS) lub ET. Spadek wyniku wskazuje na poprawę objawów.
Wartość bazowa i 4 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Współpracownicy

Elan Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 lutego 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 lutego 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

15 lutego 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 listopada 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 października 2019

Ostatnia weryfikacja

1 października 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ELND005-DS201

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj