肺動脈性肺高血圧症 (PAH) を治療するための PLX-PAD 細胞の安全性試験
2016年2月15日 更新者：United Therapeutics
PAH患者におけるPLX-PAD細胞の静脈内注入の第I相安全性および薬力学研究
この臨床研究の目的は、肺動脈高血圧症 (PAH) を治療するための PLX-PAD の安全性を評価することです。
PLX-PAD は、待機的帝王切開後のヒト満期胎盤に由来する同種間葉様接着性間質細胞 (ASC) で作られた細胞ベースの製品です。
この 1 年間にわたる研究では、3 つの異なる用量レベルの PLX-PAD の安全性が評価され、それぞれが 1 回の静脈内注入として投与されます。
この研究では、運動能力の変化や疾患の重症度を測定するために使用されるその他の検査など、PLX-PAD が PAH に及ぼす影響も評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Melbourne、オーストラリア
- The Alfred Hospital
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4032
- The Prince Charles Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～75年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含および除外基準の要約。
対象科目:
- 18 歳から 75 歳の間である
- 体重が45kg以上あること
- -特発性または遺伝性のPAH、結合組織病（CTD）に関連するPAH、修復された先天性全身性肺心臓シャントに関連するPAH（修復から少なくとも1年）、または食欲抑制剤/薬物または毒素に関連するPAHの診断を受けているRHCで使用確認済み
- 現在WHOの機能クラスIIまたはIIIの指定を受けている
- -少なくとも2つの承認されたPAH薬（例：PDE-5阻害剤、ERA、プロスタノイド[吸入または注入として]）のスクリーニング訪問の少なくとも30日前に用量変更なしで安定している;または IV プロスタノイド単剤療法。 -IVプロスタノイドの被験者は、スクリーニング訪問の少なくとも3か月前から治療を受けていなければなりません。
- -スクリーニングおよびベースライン訪問で200メートル（m）以上の6MWDを持っています。
被験者は以下を行ってはなりません:
- -肺血栓、重大な冠動脈疾患（CAD）、左心室機能障害、または拘束性またはうっ血性心筋症の証拠がある
- -過去5年以内に悪性腫瘍の病歴がある、ただし、皮膚の局所的で非転移性の基底細胞癌、子宮頸部の上皮内癌、または現在受けていない、または受ける予定のない前立腺癌の個人を除く放射線療法、化学療法および/または外科的介入、または研究中にホルモン治療を開始する
- 移植のためにリストされる
- 妊娠中または授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：0.5M PLX-PAD
体重 1 kg あたり 50 万 (M) PLX-PAD 細胞
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PLX-PAD細胞の単回投与の静脈内投与
他の名前：
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実験的：1M PLX-PAD
体重 1 kg あたり 100 万 (M) PLX-PAD 細胞
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PLX-PAD細胞の単回投与の静脈内投与
他の名前：
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実験的：2M PLX-PAD
体重 1 kg あたり 200 万 (M) PLX-PAD 細胞
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PLX-PAD細胞の単回投与の静脈内投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療に起因する有害事象の発生率（各用量レベルでの頻度と重症度）
時間枠：12週間
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12週間
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SAEの発生率
時間枠：1年
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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徒歩6分距離の推移
時間枠：ベースラインと 6 週間
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ベースラインと 6 週間
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呼吸困難スコアの変化
時間枠：ベースラインと 6 週間
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10 点スケールを使用した 6 分間の歩行テスト中に経験した呼吸困難の最大レベルの変化。
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ベースラインと 6 週間
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WHO機能分類の変更
時間枠：ベースラインと 6 週間
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ベースラインと 6 週間
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血漿 NT-pro-BNP レベルの変化
時間枠：ベースラインと 6 週間
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ベースラインと 6 週間
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心エコーパラメータのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと 6 週間
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収縮末期および拡張末期における RV 面積の変化 (推定される RV 駆出率、収縮末期および拡張末期における RV 基底および中間径、RV 自由壁の厚さ、三尖弁輪面収縮運動 (TAPSE)、最大三尖弁逆流ジェット速度の計算用) TRJV) および肺動脈拡張末期圧 (PAEDP)
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ベースラインと 6 週間
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心肺血行動態の変化
時間枠：ベースラインと 6 週間
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平均肺動脈圧 (PAPm)、心拍数 (HR)、収縮期全身動脈圧 (SAPs)、拡張期全身動脈圧 (SAPd)、平均全身動脈圧 (SAPm)、肺動脈収縮期圧 (PAPs)、肺動脈拡張期圧(PAPd)、平均右房圧 (RAPm)、平均肺毛細血管楔入圧 (PCWPm)、および心拍出量 (CO)
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ベースラインと 6 週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Daniel Chambers, MRCP FRACP MD、The Prince Charles Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年4月1日
一次修了 (実際)
2015年12月1日
研究の完了 (実際)
2016年1月1日
試験登録日
最初に提出
2013年2月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年2月18日
最初の投稿 (見積もり)
2013年2月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年2月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年2月15日
最終確認日
2016年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。