Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheidsstudie van PLX-PAD-cellen voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH)

15 februari 2016 bijgewerkt door: United Therapeutics

Een fase I veiligheids- en farmacodynamische studie van intraveneuze infusie van PLX-PAD-cellen bij patiënten met PAH

Het doel van deze klinische studie is het beoordelen van de veiligheid van PLX-PAD voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie (PAH). PLX-PAD is een celgebaseerd product gemaakt van allogene mesenchymaal-achtige aanhangende stromale cellen (ASC's), afgeleid van menselijke voldragen placenta's na een electieve keizersnede. Deze een jaar durende studie zal de veiligheid evalueren van drie verschillende dosisniveaus van PLX-PAD, elk gegeven als een enkele intraveneuze infusie. Deze studie zal ook de effecten evalueren die PLX-PAD op PAH kan hebben, zoals veranderingen in het vermogen om te oefenen en op andere tests die worden gebruikt om de ernst van de ziekte te meten.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Melbourne, Australië
        • The Alfred Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4032
        • The Prince Charles Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Samenvatting van in- en uitsluitingscriteria.

In aanmerking komende onderwerpen:

  • Zijn tussen de 18 en 75 jaar oud
  • Minimaal 45 kg wegen
  • Een diagnose hebben van idiopathische of erfelijke PAH, PAH geassocieerd met bindweefselziekte (CTD), PAH geassocieerd met herstelde congenitale systemische-naar-pulmonale cardiale shunt (minstens één jaar na herstel), of PAH geassocieerd met eetlustremmer/drug of toxine gebruik bevestigd door RHC
  • Een huidige WHO functionele klasse II- of III-aanduiding hebben
  • Gestabiliseerd zijn, zonder dosisveranderingen gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek op ten minste twee goedgekeurde PAH-medicatie (bijv. PDE-5-remmer, ERA, prostanoïde [als inhalatie of infusie]); of IV prostanoïde monotherapie. Onderwerpen op een IV-prostanoïde moeten gedurende ten minste drie maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek zijn behandeld.
  • Een 6MWD hebben die gelijk is aan of groter is dan 200 meter (m) bij de screening- en basislijnbezoeken.

Onderwerpen mogen niet:

  • enig bewijs hebben van pulmonale trombus, significante coronaire hartziekte (CAD), linkerventrikeldisfunctie of een restrictieve of congestieve cardiomyopathie
  • Een voorgeschiedenis hebben van maligniteiten in de afgelopen 5 jaar, met uitzondering van personen met gelokaliseerd, niet-gemetastaseerd basaalcelcarcinoom van de huid, in situ carcinoom van de baarmoederhals of prostaatkanker die momenteel geen radiotherapie ondergaan of naar verwachting zullen ondergaan, chemotherapie en/of chirurgische ingreep, of om hormonale behandeling te starten tijdens het onderzoek
  • Wordt vermeld voor transplantatie
  • Zwanger zijn of borstvoeding geven

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 0,5 M PLX-PAD
0,5 miljoen (M) PLX-PAD-cellen per kg lichaamsgewicht
Geneesmiddel: PLX-PAD
intraveneuze toediening van een enkele dosis PLX-PAD-cellen
Andere namen:
  • allogene mesenchymale-achtige aanhangende stromale cellen (ASC's)
Experimenteel: 1 M PLX-PAD
1,0 miljoen (M) PLX-PAD-cellen per kg lichaamsgewicht
Geneesmiddel: PLX-PAD
intraveneuze toediening van een enkele dosis PLX-PAD-cellen
Andere namen:
  • allogene mesenchymale-achtige aanhangende stromale cellen (ASC's)
Experimenteel: 2 M PLX-PAD
2,0 miljoen (M) PLX-PAD-cellen per kg lichaamsgewicht
Geneesmiddel: PLX-PAD
intraveneuze toediening van een enkele dosis PLX-PAD-cellen
Andere namen:
  • allogene mesenchymale-achtige aanhangende stromale cellen (ASC's)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (frequentie en ernst op elk dosisniveau)
Tijdsspanne: 12 weken
12 weken
Incidentie van SAE's
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in afstand van zes minuten lopen
Tijdsspanne: Basislijn en 6 weken
Basislijn en 6 weken
Verandering in dyspneuscore
Tijdsspanne: Basislijn en 6 weken
Verandering in het maximale niveau van dyspnoe ervaren tijdens de zes minuten durende looptest met behulp van een 10-puntsschaal.
Basislijn en 6 weken
Verandering in WHO-functionele classificatie
Tijdsspanne: Basislijn en 6 weken
Basislijn en 6 weken
Verandering in plasma NT-pro-BNP-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn en 6 weken
Basislijn en 6 weken
Wijziging ten opzichte van baseline in echocardiografieparameters
Tijdsspanne: Basislijn en 6 weken
Verandering in RV-gebied aan het einde van de systole en het einde van de diastole (voor berekening van de geschatte RV-ejectiefractie, de RV basale en middendiameter aan het einde van de systole en het einde van de diastole, de vrije wanddikte van de RV, de tricuspidalis-systolische excursie in het ringvormige vlak (TAPSE), de maximale jetsnelheid van de tricuspidalisregurgitatie TRJV) en pulmonale arterie einddiastolische druk (PAEDP)
Basislijn en 6 weken
Verandering in cardiopulmonale hemodynamica
Tijdsspanne: Basislijn en 6 weken
gemiddelde pulmonale arteriële druk (PAPm), hartslag (HR), systolische systemische arteriële druk (SAP's), diastolische systemische arteriële druk (SAPd), gemiddelde systemische arteriële druk (SAPm), pulmonale systolische druk (PAP's), pulmonale arteriële diastolische druk (PAPd), gemiddelde rechteratriumdruk (RAPm), gemiddelde pulmonale capillaire wigdruk (PCWPm) en cardiale output (CO)
Basislijn en 6 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

United Therapeutics

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Daniel Chambers, MRCP FRACP MD, The Prince Charles Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 februari 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

21 februari 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

17 februari 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 februari 2016

Laatst geverifieerd

1 februari 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PLX-PH-101

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pulmonale arteriële hypertensie

Klinische onderzoeken op PLX-PAD

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malta

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren