Säkerhetsstudie av PLX-PAD-celler för att behandla pulmonell arteriell hypertension (PAH)
15 februari 2016 uppdaterad av: United Therapeutics
En fas I-säkerhets- och farmakodynamisk studie av intravenös infusion av PLX-PAD-celler hos patienter med PAH
Syftet med denna kliniska studie är att utvärdera säkerheten för PLX-PAD för behandling av pulmonell arteriell hypertension (PAH).
PLX-PAD är en cellbaserad produkt gjord av allogena mesenkymalliknande adherenta stromaceller (ASC), härledda från mänskliga moderkakor efter ett elektivt kejsarsnitt.
Denna årslånga studie kommer att utvärdera säkerheten hos tre olika dosnivåer av PLX-PAD, var och en ges som en intravenös infusion.
Denna studie kommer också att utvärdera effekter som PLX-PAD kan ha på PAH, såsom förändringar i förmågan att träna och på andra tester som används för att mäta sjukdomens svårighetsgrad.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
6
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Melbourne, Australien
- The Alfred Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australien, 4032
- The Prince Charles Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Sammanfattning av inklusions- och uteslutningskriterier.
Berättigade ämnen:
- Är mellan 18 och 75 år
- Ha en minsta vikt på 45 kg
- Har en diagnos av idiopatisk eller ärftlig PAH, PAH associerad med bindvävssjukdom (CTD), PAH associerad med reparerad medfödd systemisk-till-lunghjärtshunt (minst ett år efter reparation), eller PAH associerad med aptitdämpande medel/drog eller toxin användning bekräftad av RHC
- Ha en aktuell WHO funktionsklass II eller III beteckning
- Har stabiliserats utan dosförändringar i minst 30 dagar före screeningbesöket på minst två godkända PAH-läkemedel (t.ex. PDE-5-hämmare, ERA, prostanoid [som inhalation eller infusion]); eller IV prostanoid monoterapi. Försökspersoner på en IV-prostanoid måste ha fått behandling i minst tre månader före screeningbesöket.
- Ha en 6MWD lika med eller större än 200 meter (m) vid screening- och baslinjebesöken.
Ämnen får inte:
- Har några tecken på lungtrombos, signifikant kranskärlssjukdom (CAD), vänsterkammardysfunktion eller en restriktiv eller kongestiv kardiomyopati
- Har en historia av maligniteter under de senaste 5 åren, med undantag för individer med lokaliserat, icke-metastaserande basalcellscancer i huden, in situ-karcinom i livmoderhalsen eller prostatacancer som för närvarande inte eller förväntas genomgå strålbehandling, kemoterapi och/eller kirurgiskt ingrepp, eller för att påbörja hormonbehandling under studien
- Bli listad för transplantation
- Vara gravid eller ammande
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: 0,5 M PLX-PAD
0,5 miljoner (M) PLX-PAD-celler per kg kroppsvikt
|
intravenös administrering av en engångsdos av PLX-PAD-celler
Andra namn:
|
|
Experimentell: 1 M PLX-PAD
1,0 miljoner (M) PLX-PAD-celler per kg kroppsvikt
|
intravenös administrering av en engångsdos av PLX-PAD-celler
Andra namn:
|
|
Experimentell: 2 M PLX-PAD
2,0 miljoner (M) PLX-PAD-celler per kg kroppsvikt
|
intravenös administrering av en engångsdos av PLX-PAD-celler
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar (frekvens och svårighetsgrad vid varje dosnivå)
Tidsram: 12 veckor
|
12 veckor
|
|
Förekomst av SAE
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring i sex minuters gångavstånd
Tidsram: Baslinje och 6 veckor
|
Baslinje och 6 veckor
|
|
|
Förändring i dyspnépoäng
Tidsram: Baslinje och 6 veckor
|
Förändring i den maximala nivån av dyspné som upplevs under sex minuters gångtest med en 10-gradig skala.
|
Baslinje och 6 veckor
|
|
Förändring i WHO:s funktionsklassificering
Tidsram: Baslinje och 6 veckor
|
Baslinje och 6 veckor
|
|
|
Förändring i plasma NT-pro-BNP-nivåer
Tidsram: Baslinje och 6 veckor
|
Baslinje och 6 veckor
|
|
|
Ändring från baslinje i ekokardiografiparametrar
Tidsram: Baslinje och 6 veckor
|
Förändring i RV-area vid ändsystole och änddiastole (för beräkning av uppskattad RV-ejektionsfraktion, RV basal- och mittdiameter vid ändsystole och änddiastole, RV-fri väggtjocklek, tricuspid ringformad systolisk exkursion (TAPSE), maximal tricuspid regurgitant jethastighet TRJV) och lungartärens slutdiastoliska tryck (PAEDP)
|
Baslinje och 6 veckor
|
|
Förändring i kardiopulmonell hemodynamik
Tidsram: Baslinje och 6 veckor
|
genomsnittligt pulmonärt artärtryck (PAPm), hjärtfrekvens (HR), systoliskt systemiskt artärtryck (SAPs), diastoliskt systemiskt artärtryck (SAPd), medelsystemiskt artärtryck (SAPm), pulmonärartärt systoliskt tryck (PAPs), pulmonärartärt diastoliskt tryck (PAPd), medeltryck i höger förmak (RAPm), genomsnittligt pulmonärt kapillärkiltryck (PCWPm) och hjärtminutvolym (CO)
|
Baslinje och 6 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Daniel Chambers, MRCP FRACP MD, The Prince Charles Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 april 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
1 december 2015
Avslutad studie (Faktisk)
1 januari 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 februari 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 februari 2013
Första postat (Uppskatta)
21 februari 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
17 februari 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 februari 2016
Senast verifierad
1 februari 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PLX-PH-101
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .