PLX-PAD-solujen turvallisuustutkimus keuhkovaltimoverenpaineen (PAH) hoitoon
maanantai 15. helmikuuta 2016 päivittänyt: United Therapeutics
Vaiheen I turvallisuus- ja farmakodynaaminen tutkimus PLX-PAD-solujen laskimonsisäisestä infuusiosta potilailla, joilla on PAH
Tämän kliinisen tutkimuksen tarkoituksena on arvioida PLX-PAD:n turvallisuutta keuhkoverenpainetaudin (PAH) hoidossa.
PLX-PAD on solupohjainen tuote, joka on valmistettu allogeenisistä mesenkymaalisista kiinnittyneistä stroomasoluista (ASC), jotka ovat peräisin ihmisen täysiaikaisista istukkaista elektiivisen keisarinleikkauksen jälkeen.
Tämä vuoden mittainen tutkimus arvioi kolmen eri PLX-PAD-annostason turvallisuutta, joista kukin annetaan yhtenä suonensisäisenä infuusiona.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan myös vaikutuksia, joita PLX-PAD voi vaikuttaa PAH:hen, kuten muutoksia harjoituskyvyssä ja muihin taudin vakavuuden mittaamiseen käytettyihin testeihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Melbourne, Australia
- The Alfred Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4032
- The Prince Charles Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Yhteenveto sisällyttämis- ja poissulkemisperusteista.
Tukikelpoiset aiheet:
- Ovat 18-75-vuotiaita
- Paino vähintään 45 kg
- Sinulla on diagnoosi idiopaattinen tai perinnöllinen PAH, sidekudossairauteen (CTD) liittyvä PAH, korjautuneeseen synnynnäiseen systeemisestä keuhkoputkeen suuntautuvaan sydämen shunttiin (vähintään yksi vuosi korjauksesta) tai ruokahalua vähentävään lääkkeeseen/lääkkeeseen tai toksiiniin liittyvä PAH RHC:n vahvistama käyttö
- Heillä on nykyinen WHO:n toimintaluokan II tai III luokitus
- ovat vakiintuneet ilman annosmuutoksia vähintään 30 päivää ennen seulontakäyntiä vähintään kahdella hyväksytyllä PAH-lääkkeellä (esim. PDE-5-inhibiittori, ERA, prostanoidi [inhalaationa tai infuusiona]); tai IV prostanoidimonoterapia. Suonensisäisesti prostanoidia saavien potilaiden on täytynyt saada hoitoa vähintään kolmen kuukauden ajan ennen seulontakäyntiä.
- Sinulla on oltava 6MWD, joka on vähintään 200 metriä (m) seulonta- ja peruskäynneillä.
Aiheet eivät saa:
- sinulla on näyttöä keuhkotukosta, merkittävästä sepelvaltimotaudista (CAD), vasemman kammion toimintahäiriöstä tai rajoittavasta tai kongestiivisesta kardiomyopatiasta
- sinulla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia viimeisten 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta henkilöitä, joilla on paikallinen, ei-metastaattinen ihon tyvisolusyöpä, in situ kohdunkaulan syöpä tai eturauhassyöpä, joille ei tällä hetkellä tai odoteta saavan sädehoitoa, kemoterapiaa ja/tai kirurgisia toimenpiteitä tai aloittaa hormonihoito tutkimuksen aikana
- Listaa siirtoa varten
- Ole raskaana tai imetä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 0,5 M PLX-PAD
0,5 miljoonaa (M) PLX-PAD-solua ruumiinpainokiloa kohden
|
PLX-PAD-solujen kerta-annos laskimoon
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 1 M PLX-PAD
1,0 miljoonaa (M) PLX-PAD-solua ruumiinpainokiloa kohden
|
PLX-PAD-solujen kerta-annos laskimoon
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: 2 M PLX-PAD
2,0 miljoonaa (M) PLX-PAD-solua ruumiinpainokiloa kohden
|
PLX-PAD-solujen kerta-annos laskimoon
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidon yhteydessä ilmenevien haittavaikutusten ilmaantuvuus (yleisyys ja vaikeusaste kullakin annostasolla)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
12 viikkoa
|
|
SAE:n ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kuuden minuutin kävelymatkan päässä
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 viikkoa
|
Perustaso ja 6 viikkoa
|
|
|
Hengenahdistuspisteiden muutos
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 viikkoa
|
Muutos hengenahdistuksen maksimitasossa kuuden minuutin kävelytestin aikana 10 pisteen asteikolla.
|
Perustaso ja 6 viikkoa
|
|
Muutos WHO:n toiminnallisessa luokituksessa
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 viikkoa
|
Perustaso ja 6 viikkoa
|
|
|
Muutos plasman NT-pro-BNP-tasoissa
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 viikkoa
|
Perustaso ja 6 viikkoa
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografiaparametreissa
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 viikkoa
|
Muutos RV:n alueella loppusystolessa ja loppudiastolessa (laskettaessa RV:n ejektiofraktiota, RV:n perus- ja keskihalkaisija loppusystolissa ja loppudiastolessa, RV:n vapaan seinämän paksuus, kolmikulmaisen rengastason systolinen kiertomatka (TAPSE), kolmikulmaisen regurgitanttisuihkun maksiminopeus TRJV) ja keuhkovaltimon pään diastolinen paine (PAEDP)
|
Perustaso ja 6 viikkoa
|
|
Muutos kardiopulmonaalisessa hemodynamiikassa
Aikaikkuna: Perustaso ja 6 viikkoa
|
keskimääräinen keuhkovaltimopaine (PAPm), syke (HR), systolinen systeeminen valtimopaine (SAP), diastolinen systeeminen valtimopaine (SAPd), keskimääräinen systeeminen valtimopaine (SAPm), keuhkovaltimon systolinen paine (PAP), keuhkovaltimon diastolinen paine (PAPd), keskimääräinen oikean eteisen paine (RAPm), keskimääräinen keuhkokapillaarin kiilapaine (PCWPm) ja sydämen minuuttitilavuus (CO)
|
Perustaso ja 6 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Daniel Chambers, MRCP FRACP MD, The Prince Charles Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. huhtikuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. joulukuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. tammikuuta 2016
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. helmikuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 18. helmikuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 21. helmikuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 17. helmikuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. helmikuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PLX-PH-101
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .