Sikkerhetsstudie av PLX-PAD-celler for å behandle pulmonal arteriell hypertensjon (PAH)
15. februar 2016 oppdatert av: United Therapeutics
En fase I-sikkerhets- og farmakodynamisk studie av intravenøs infusjon av PLX-PAD-celler hos pasienter med PAH
Formålet med denne kliniske studien er å vurdere sikkerheten til PLX-PAD for å behandle pulmonal arteriell hypertensjon (PAH).
PLX-PAD er et cellebasert produkt laget av allogene Mesenchymal-lignende Adherent Stromal Cells (ASCs), avledet fra humane fulltids placenta etter et elektivt keisersnitt.
Denne årlange studien vil evaluere sikkerheten til tre forskjellige dosenivåer av PLX-PAD, hver gitt som en enkelt intravenøs infusjon.
Denne studien vil også evaluere effekter som PLX-PAD kan ha på PAH, som endringer i evnen til å trene og på andre tester som brukes for å måle sykdommens alvorlighetsgrad.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Melbourne, Australia
- The Alfred Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4032
- The Prince Charles Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Oppsummering av inkluderings- og eksklusjonskriterier.
Kvalifiserte fag:
- Er mellom 18 og 75 år
- Ha en minimumsvekt på 45 kg
- Ha en diagnose av idiopatisk eller arvelig PAH, PAH assosiert med bindevevssykdom (CTD), PAH assosiert med reparert medfødt systemisk-til-pulmonal hjerteshunt (minst ett år siden reparasjon), eller PAH assosiert med appetittdempende/medikament eller toksin bruk bekreftet av RHC
- Ha en gjeldende WHO funksjonsklasse II eller III betegnelse
- Har blitt stabilisert uten doseendringer i minst 30 dager før screeningbesøket på minst to godkjente PAH-medisiner (f.eks. PDE-5-hemmer, ERA, prostanoid [som inhalasjon eller infusjon]); eller IV prostanoid monoterapi. Personer på en IV-prostanoid må ha fått behandling i minst tre måneder før screeningbesøket.
- Ha en 6MWD lik eller større enn 200 meter (m) ved screening og baseline-besøk.
Emner må ikke:
- Har noen tegn på lungetrombe, signifikant koronararteriesykdom (CAD), venstre ventrikkel dysfunksjon eller en restriktiv eller kongestiv kardiomyopati
- Har en historie med maligniteter i løpet av de siste 5 årene, med unntak av personer med lokalisert, ikke-metastatisk basalcellekarsinom i huden, in situ karsinom i livmorhalsen eller prostatakreft som ikke for øyeblikket eller forventes å gjennomgå strålebehandling, kjemoterapi og/eller kirurgisk inngrep, eller for å sette i gang hormonbehandling under studien
- Bli oppført for transplantasjon
- Være gravid eller ammende
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 0,5 M PLX-PAD
0,5 millioner (M) PLX-PAD-celler per kg kroppsvekt
|
intravenøs administrering av en enkelt dose PLX-PAD-celler
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 1 M PLX-PAD
1,0 millioner (M) PLX-PAD-celler per kg kroppsvekt
|
intravenøs administrering av en enkelt dose PLX-PAD-celler
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: 2 M PLX-PAD
2,0 millioner (M) PLX-PAD-celler per kg kroppsvekt
|
intravenøs administrering av en enkelt dose PLX-PAD-celler
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (frekvens og alvorlighetsgrad på hvert dosenivå)
Tidsramme: 12 uker
|
12 uker
|
|
Forekomst av SAE
Tidsramme: 1 år
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i seks minutters gangavstand
Tidsramme: Baseline og 6 uker
|
Baseline og 6 uker
|
|
|
Endring i dyspné-poengsum
Tidsramme: Baseline og 6 uker
|
Endring i maksimalt nivå av dyspné i løpet av seks minutters gangetest ved bruk av en 10-punkts skala.
|
Baseline og 6 uker
|
|
Endring i WHOs funksjonsklassifisering
Tidsramme: Baseline og 6 uker
|
Baseline og 6 uker
|
|
|
Endring i plasma NT-pro-BNP-nivåer
Tidsramme: Baseline og 6 uker
|
Baseline og 6 uker
|
|
|
Endring fra baseline i ekkokardiografiparametere
Tidsramme: Baseline og 6 uker
|
Endring i RV-areal ved endesystole og endediastole (for beregning av estimert RV ejeksjonsfraksjon, RV basal og midtdiameter ved endesystole og endediastole, RV fri veggtykkelse, trikuspidal ringplan systolisk ekskursjon (TAPSE), maksimal trikuspidal regurgitant jethastighet TRJV) og pulmonal arterie-endediastolisk trykk (PAEDP)
|
Baseline og 6 uker
|
|
Endring i kardiopulmonal hemodynamikk
Tidsramme: Baseline og 6 uker
|
gjennomsnittlig pulmonalt arterielt trykk (PAPm), hjertefrekvens (HR), systolisk systemisk arterielt trykk (SAPs), diastolisk systemisk arterielt trykk (SAPd), gjennomsnittlig systemisk arterielt trykk (SAPm), pulmonalt arterielt systolisk trykk (PAPs), pulmonalarteriediastolisk trykk (PAPd), gjennomsnittlig høyre atrietrykk (RAPm), gjennomsnittlig pulmonært kapillærkiletrykk (PCWPm) og hjertevolum (CO)
|
Baseline og 6 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Daniel Chambers, MRCP FRACP MD, The Prince Charles Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2013
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2015
Studiet fullført (Faktiske)
1. januar 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. februar 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. februar 2013
Først lagt ut (Anslag)
21. februar 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
17. februar 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. februar 2016
Sist bekreftet
1. februar 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PLX-PH-101
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .