PLX-PAD 细胞治疗肺动脉高压 (PAH) 的安全性研究
2016年2月15日 更新者：United Therapeutics
PAH 患者静脉输注 PLX-PAD 细胞的 I 期安全性和药效学研究
本临床研究的目的是评估 PLX-PAD 治疗肺动脉高压 (PAH) 的安全性。
PLX-PAD 是一种基于细胞的产品，由同种异体间充质样贴壁基质细胞（ASC）制成，来源于选择性剖腹产后的人类足月胎盘。
这项为期一年的研究将评估三种不同剂量水平的 PLX-PAD 的安全性，每种剂量水平均作为单次静脉输注给药。
该研究还将评估 PLX-PAD 可能对 PAH 产生的影响，例如运动能力的变化和用于衡量疾病严重程度的其他测试。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
6
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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Melbourne、澳大利亚
- The Alfred Hospital
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-
Queensland
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Brisbane、Queensland、澳大利亚、4032
- The Prince Charles Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入和排除标准的总结。
符合条件的科目：
- 年龄在 18 至 75 岁之间
- 体重至少为 45 公斤
- 诊断为特发性或遗传性 PAH、与结缔组织病 (CTD) 相关的 PAH、与修复的先天性全身肺心脏分流术相关的 PAH（自修复后至少一年），或与食欲抑制剂/药物或毒素相关的 PAH使用经 RHC 确认
- 具有当前的 WHO II 级或 III 级功能指定
- 在至少两种经批准的 PAH 药物（例如，PDE-5 抑制剂、ERA、前列腺素 [作为吸入或输注]）的筛选访视之前至少 30 天已经稳定，没有剂量变化；或 IV 前列腺素单药治疗。 接受静脉注射前列腺素的受试者必须在筛选访视前接受至少三个月的治疗。
- 在筛选和基线访问时具有等于或大于 200 米 (m) 的 6MWD。
受试者不得：
- 有肺血栓、严重冠状动脉疾病 (CAD)、左心室功能不全或限制性或充血性心肌病的任何证据
- 在过去 5 年内有恶性肿瘤病史，但目前或预计不会接受放射治疗的局限性非转移性皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌或前列腺癌患者除外，化疗和/或手术干预，或在研究期间开始激素治疗
- 移植上市
- 怀孕或哺乳
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：0.5 M PLX-PAD
每公斤体重 50 万 (M) 个 PLX-PAD 细胞
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静脉注射单剂量的 PLX-PAD 细胞
其他名称：
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实验性的：1 M PLX-PAD
每公斤体重 100 万 (M) 个 PLX-PAD 细胞
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静脉注射单剂量的 PLX-PAD 细胞
其他名称：
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实验性的：2M PLX-PAD
每公斤体重 200 万 (M) 个 PLX-PAD 细胞
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静脉注射单剂量的 PLX-PAD 细胞
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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治疗中出现的 AE 的发生率（每个剂量水平的频率和严重程度）
大体时间：12周
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12周
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SAE 的发生率
大体时间：1年
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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六分钟步行距离的变化
大体时间：基线和 6 周
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基线和 6 周
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呼吸困难评分的变化
大体时间：基线和 6 周
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在使用 10 分制的六分钟步行测试期间经历的最大呼吸困难水平的变化。
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基线和 6 周
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世卫组织职能分类的变化
大体时间：基线和 6 周
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基线和 6 周
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血浆 NT-pro-BNP 水平的变化
大体时间：基线和 6 周
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基线和 6 周
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超声心动图参数相对于基线的变化
大体时间：基线和 6 周
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收缩末期和舒张末期 RV 面积的变化（用于计算估计的 RV 射血分数、收缩末期和舒张末期的 RV 底径和中径、RV 游离壁厚度、三尖瓣环平面收缩期偏移 (TAPSE)、最大三尖瓣反流射流速度TRJV) 和肺动脉舒张末期压 (PAEDP)
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基线和 6 周
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心肺血流动力学的变化
大体时间：基线和 6 周
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平均肺动脉压 (PAPm)、心率 (HR)、收缩期全身动脉压 (SAPs)、舒张期全身动脉压 (SAPd)、平均全身动脉压 (SAPm)、肺动脉收缩压 (PAPs)、肺动脉舒张压(PAPd)、平均右心房压 (RAPm)、平均肺毛细血管楔压 (PCWPm) 和心输出量 (CO)
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基线和 6 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Daniel Chambers, MRCP FRACP MD、The Prince Charles Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年4月1日
初级完成 (实际的)
2015年12月1日
研究完成 (实际的)
2016年1月1日
研究注册日期
首次提交
2013年2月12日
首先提交符合 QC 标准的
2013年2月18日
首次发布 (估计)
2013年2月21日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年2月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年2月15日
最后验证
2016年2月1日
更多信息
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