Biztonsági tanulmány PLX-PAD-sejtekről a pulmonális artériás hipertónia (PAH) kezelésére
2016. február 15. frissítette: United Therapeutics
PLX-PAD sejtek intravénás infúziójának I. fázisú biztonsági és farmakodinámiás vizsgálata PAH-ban szenvedő betegeknél
Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja a PLX-PAD biztonságosságának felmérése a pulmonális artériás hipertónia (PAH) kezelésében.
A PLX-PAD egy sejtalapú termék, amely allogén mesenchymális-szerű tapadó stromás sejtekből (ASC-k) készül, amelyek emberi méhlepényből származnak egy elektív császármetszés után.
Ez az egy évig tartó tanulmány a PLX-PAD három különböző dózisszintjének biztonságosságát fogja értékelni, mindegyiket egyetlen intravénás infúzióban adva.
Ez a tanulmány azt is értékeli, hogy a PLX-PAD milyen hatással lehet a PAH-ra, például a testedzési képesség változásaira és a betegség súlyosságának mérésére használt egyéb tesztekre.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
6
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Melbourne, Ausztrália
- The Alfred Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4032
- The Prince Charles Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
A felvételi és kizárási kritériumok összefoglalása.
Választható tárgyak:
- 18 és 75 év közöttiek
- Minimum 45 kg súlyú legyen
- Idiopátiás vagy öröklődő PAH, kötőszöveti betegséggel (CTD) társuló PAH, megjavított veleszületett szisztémás-pulmonális szívshunttal kapcsolatos PAH (a helyreállítás óta legalább egy évvel), vagy étvágycsökkentővel/gyógyszerrel vagy toxinnal társult PAH RHC által megerősített használat
- Jelenlegi WHO II. vagy III. funkcionális osztályba sorolt besorolással rendelkezik
- A szűrővizsgálat előtt legalább 30 napig stabilizáltak, dózismódosítás nélkül legalább két jóváhagyott PAH-gyógyszerrel (pl. PDE-5 inhibitor, ERA, prosztanoid [inhaláció vagy infúzió formájában]); vagy IV prosztanoid monoterápia. Az intravénás prosztanoidot szedő alanyoknak legalább három hónapig terápiában kell részesülniük a szűrővizsgálat előtt.
- 6MWD-vel egyenlő vagy nagyobb 200 méter (m) az átvilágítási és alapvonali látogatásokon.
Az alanyok nem:
- Tüdőtrombusra, jelentős szívkoszorúér-betegségre (CAD), bal kamrai diszfunkcióra vagy restriktív vagy pangásos kardiomiopátiára utaló jelei vannak
- Az elmúlt 5 év során rosszindulatú daganata van, kivéve azokat az egyéneket, akiknek lokalizált, nem áttétet adó bazális sejtes bőrrákja, méhnyakrákja vagy prosztatarákja van, vagy akik jelenleg nem részesülnek sugárkezelésben, kemoterápia és/vagy sebészeti beavatkozás, vagy a vizsgálat során hormonális kezelés megkezdése
- Felkerül a transzplantációra
- Legyen terhes vagy szoptat
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 0,5 M PLX-PAD
0,5 millió (M) PLX-PAD sejt testtömeg-kilogrammonként
|
PLX-PAD sejtek egyszeri adagjának intravénás beadása
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 1 M PLX-PAD
1,0 millió (M) PLX-PAD sejt testtömeg-kilogrammonként
|
PLX-PAD sejtek egyszeri adagjának intravénás beadása
Más nevek:
|
|
Kísérleti: 2 M PLX-PAD
2,0 millió (M) PLX-PAD sejt testtömeg-kilogrammonként
|
PLX-PAD sejtek egyszeri adagjának intravénás beadása
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása (gyakorisága és súlyossága minden dózisszinten)
Időkeret: 12 hét
|
12 hét
|
|
SAE előfordulása
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás hat perces séta távolságban
Időkeret: Alapállapot és 6 hét
|
Alapállapot és 6 hét
|
|
|
A nehézlégzési pontszám változása
Időkeret: Alapállapot és 6 hét
|
A 6 perces sétateszt során tapasztalt légszomj maximális szintjének változása 10 pontos skálán.
|
Alapállapot és 6 hét
|
|
Változás a WHO funkcionális osztályozásában
Időkeret: Alapállapot és 6 hét
|
Alapállapot és 6 hét
|
|
|
Változás a plazma NT-pro-BNP szintjében
Időkeret: Alapállapot és 6 hét
|
Alapállapot és 6 hét
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az echokardiográfiás paraméterekben
Időkeret: Alapállapot és 6 hét
|
A RV területének változása a szisztolé végén és a végdiasztoléban (a becsült RV ejekciós frakció kiszámításához, a bal oldali bal- és középátmérő a végső szisztoléban és a végdiasztoléban, a bal falvastagság, a tricuspidalis gyűrűs sík szisztolés excursio (TAPSE), a tricuspidalis regurgitáns sugár maximális sebessége TRJV) és a pulmonalis artéria végi diasztolés nyomás (PAEDP)
|
Alapállapot és 6 hét
|
|
Változás a kardiopulmonális hemodinamikában
Időkeret: Alapállapot és 6 hét
|
átlagos pulmonális artériás nyomás (PAPm), pulzusszám (HR), szisztolés szisztémás artériás nyomás (SAP), diasztolés szisztémás artériás nyomás (SAPd), átlagos szisztémás artériás nyomás (SAPm), pulmonalis artériás szisztolés nyomás (PAP), pulmonalis artériás diasztolés nyomás (PAPd), átlagos jobb pitvari nyomás (RAPm), átlagos pulmonalis kapilláris éknyomás (PCWPm) és perctérfogat (CO)
|
Alapállapot és 6 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Daniel Chambers, MRCP FRACP MD, The Prince Charles Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2013. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. december 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. február 12.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. február 18.
Első közzététel (Becslés)
2013. február 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2016. február 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. február 15.
Utolsó ellenőrzés
2016. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PLX-PH-101
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .