Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af PLX-PAD-celler til behandling af pulmonal arteriel hypertension (PAH)

15. februar 2016 opdateret af: United Therapeutics

Et fase I sikkerheds- og farmakodynamisk studie af intravenøs infusion af PLX-PAD-celler hos patienter med PAH

Formålet med denne kliniske undersøgelse er at vurdere sikkerheden af ​​PLX-PAD til behandling af pulmonal arteriel hypertension (PAH). PLX-PAD er et cellebaseret produkt fremstillet af allogene mesenkymal-lignende adherente stromale celler (ASC'er), afledt fra humane fuldtidsplacenta efter et elektivt kejsersnit. Denne årlange undersøgelse vil evaluere sikkerheden af ​​tre forskellige dosisniveauer af PLX-PAD, hver givet som en enkelt intravenøs infusion. Denne undersøgelse vil også evaluere effekter, som PLX-PAD kan have på PAH, såsom ændringer i evnen til at træne og på andre tests, der bruges til at måle sygdommens sværhedsgrad.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • The Alfred Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Sammenfatning af inklusions- og eksklusionskriterier.

Støtteberettigede emner:

  • Er mellem 18 og 75 år
  • Hav en minimumsvægt på 45 kg
  • Har en diagnose af idiopatisk eller arvelig PAH, PAH associeret med bindevævssygdom (CTD), PAH associeret med repareret medfødt systemisk-til-pulmonal hjerteshunt (mindst et år siden reparation) eller PAH associeret med appetitdæmpende/lægemiddel eller toksin brug bekræftet af RHC
  • Har en aktuel WHO funktionsklasse II eller III betegnelse
  • Har været stabiliseret uden dosisændringer i mindst 30 dage før screeningsbesøget på mindst to godkendte PAH-medicin (f.eks. PDE-5-hæmmer, ERA, prostanoid [som inhalation eller infusion]); eller IV prostanoid monoterapi. Forsøgspersoner på en IV-prostanoid skal have modtaget behandling i mindst tre måneder før screeningsbesøget.
  • Har en 6MWD lig med eller større end 200 meter (m) ved screening og baseline besøg.

Emner må ikke:

  • Har tegn på pulmonal trombe, signifikant koronararteriesygdom (CAD), venstre ventrikulær dysfunktion eller en restriktiv eller kongestiv kardiomyopati
  • Har en anamnese med maligniteter inden for de seneste 5 år, med undtagelse af personer med lokaliseret, ikke-metastatisk basalcellecarcinom i huden, in situ carcinom i livmoderhalsen eller prostatacancer, som ikke i øjeblikket eller forventes at gennemgå strålebehandling, kemoterapi og/eller kirurgisk indgreb, eller at påbegynde hormonbehandling under undersøgelsen
  • Bliv opført til transplantation
  • Være gravid eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 0,5 M PLX-PAD
0,5 millioner (M) PLX-PAD-celler pr. kg kropsvægt
Medicin: PLX-PAD
intravenøs administration af en enkelt dosis PLX-PAD-celler
Andre navne:
  • allogene mesenkymal-lignende adhærente stromale celler (ASC'er)
Eksperimentel: 1 M PLX-PAD
1,0 millioner (M) PLX-PAD-celler pr. kg kropsvægt
Medicin: PLX-PAD
intravenøs administration af en enkelt dosis PLX-PAD-celler
Andre navne:
  • allogene mesenkymal-lignende adhærente stromale celler (ASC'er)
Eksperimentel: 2 M PLX-PAD
2,0 millioner (M) PLX-PAD-celler pr. kg kropsvægt
Medicin: PLX-PAD
intravenøs administration af en enkelt dosis PLX-PAD-celler
Andre navne:
  • allogene mesenkymal-lignende adhærente stromale celler (ASC'er)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger (hyppighed og sværhedsgrad ved hvert dosisniveau)
Tidsramme: 12 uger
12 uger
Forekomst af SAE'er
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i seks minutters gangafstand
Tidsramme: Baseline og 6 uger
Baseline og 6 uger
Ændring i dyspnø-score
Tidsramme: Baseline og 6 uger
Ændring i det maksimale niveau af dyspnø oplevet under seks minutters gangtest ved brug af en 10-punkts skala.
Baseline og 6 uger
Ændring i WHOs funktionelle klassifikation
Tidsramme: Baseline og 6 uger
Baseline og 6 uger
Ændring i plasma NT-pro-BNP niveauer
Tidsramme: Baseline og 6 uger
Baseline og 6 uger
Ændring fra baseline i ekkokardiografiparametre
Tidsramme: Baseline og 6 uger
Ændring i RV-areal ved endesystole og endediastole (til beregning af estimeret RV-udstødningsfraktion, RV basal- og midtdiameter ved endesystole og endediastole, RV-fri vægtykkelse, tricuspid ringplan systolisk ekskursion (TAPSE), maksimal tricuspid regurgitant jethastighed TRJV) og pulmonal arterie ende diastolisk tryk (PAEDP)
Baseline og 6 uger
Ændring i kardiopulmonal hæmodynamik
Tidsramme: Baseline og 6 uger
gennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk (PAPm), hjertefrekvens (HR), systolisk systemisk arterielt tryk (SAP'er), diastolisk systemisk arterielt tryk (SAPd), middel systemisk arterielt tryk (SAPm), pulmonalt arterielt systolisk tryk (PAP'er), pulmonært arterielt diastolisk tryk (PAPd), gennemsnitligt højre atrielt tryk (RAPm), gennemsnitligt pulmonært kapillærkiletryk (PCWPm) og cardiac output (CO)
Baseline og 6 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

United Therapeutics

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Daniel Chambers, MRCP FRACP MD, The Prince Charles Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2013

Først opslået (Skøn)

21. februar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

17. februar 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. februar 2016

Sidst verificeret

1. februar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PLX-PH-101

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal arteriel hypertension

Kliniske forsøg med PLX-PAD

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner