Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnostní studie PLX-PAD buněk k léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH)

15. února 2016 aktualizováno: United Therapeutics

Bezpečnostní a farmakodynamická studie fáze I intravenózní infuze buněk PLX-PAD u pacientů s PAH

Účelem této klinické studie je posoudit bezpečnost PLX-PAD k léčbě plicní arteriální hypertenze (PAH). PLX-PAD je buněčný produkt vyrobený z alogenních mezenchymálních adherentních stromálních buněk (ASC), odvozených z lidských donošených placent po elektivním císařském řezu. Tato roční studie vyhodnotí bezpečnost tří různých úrovní dávek PLX-PAD, z nichž každá bude podávána jako jediná intravenózní infuze. Tato studie bude také hodnotit účinky, které může mít PLX-PAD na PAH, jako jsou změny ve schopnosti cvičit a na další testy používané k měření závažnosti onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie
        • The Alfred Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4032
        • The Prince Charles Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Shrnutí kritérií pro zařazení a vyloučení.

Způsobilé předměty:

  • Jsou ve věku od 18 do 75 let
  • Mít minimální hmotnost 45 kg
  • mít diagnózu idiopatické nebo dědičné PAH, PAH spojené s onemocněním pojivové tkáně (CTD), PAH spojené s opraveným vrozeným systémovým-pulmonálním srdečním zkratem (alespoň jeden rok od opravy) nebo PAH spojené s látkou potlačující chuť k jídlu/lékem nebo toxinem použití potvrzeno RHC
  • Mít aktuální funkční označení WHO II nebo III
  • byly stabilizovány beze změn dávky po dobu alespoň 30 dnů před screeningovou návštěvou na alespoň dvou schválených lécích na PAH (např. inhibitor PDE-5, ERA, prostanoid [jako inhalace nebo infuze]); nebo IV monoterapie prostanoidy. Subjekty na IV prostanoidu musely být léčeny alespoň tři měsíce před screeningovou návštěvou.
  • Mít 6MWD rovný nebo větší než 200 metrů (m) při screeningu a základní návštěvě.

Předměty nesmí:

  • Máte jakékoli známky plicního trombu, významného onemocnění koronárních tepen (CAD), dysfunkce levé komory nebo restriktivní nebo městnavé kardiomyopatie
  • mít v anamnéze malignity během posledních 5 let, s výjimkou jedinců s lokalizovaným, nemetastazujícím bazaliomem kůže, in situ karcinomem děložního čípku nebo rakovinou prostaty, kteří v současné době nepodstupují nebo se neočekává, že podstoupí radiační terapii, chemoterapií a/nebo chirurgickým zákrokem nebo zahájit hormonální léčbu během studie
  • Být uveden pro transplantaci
  • Být těhotná nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 0,5M PLX-PAD
0,5 milionu (M) buněk PLX-PAD na kg tělesné hmotnosti
Lék: PLX-PAD
intravenózní podání jedné dávky buněk PLX-PAD
Ostatní jména:
  • alogenní mezenchymální adherentní stromální buňky (ASC)
Experimentální: 1M PLX-PAD
1,0 milionu (M) buněk PLX-PAD na kg tělesné hmotnosti
Lék: PLX-PAD
intravenózní podání jedné dávky buněk PLX-PAD
Ostatní jména:
  • alogenní mezenchymální adherentní stromální buňky (ASC)
Experimentální: 2M PLX-PAD
2,0 milionů (M) buněk PLX-PAD na kg tělesné hmotnosti
Lék: PLX-PAD
intravenózní podání jedné dávky buněk PLX-PAD
Ostatní jména:
  • alogenní mezenchymální adherentní stromální buňky (ASC)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (frekvence a závažnost při každé úrovni dávky)
Časové okno: 12 týdnů
12 týdnů
Výskyt SAE
Časové okno: 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve vzdálenosti šesti minut chůze
Časové okno: Výchozí stav a 6 týdnů
Výchozí stav a 6 týdnů
Změna skóre dušnosti
Časové okno: Výchozí stav a 6 týdnů
Změna maximální úrovně dušnosti během šestiminutového testu chůze s použitím 10bodové stupnice.
Výchozí stav a 6 týdnů
Změna ve funkční klasifikaci WHO
Časové okno: Výchozí stav a 6 týdnů
Výchozí stav a 6 týdnů
Změna plazmatických hladin NT-pro-BNP
Časové okno: Výchozí stav a 6 týdnů
Výchozí stav a 6 týdnů
Změna od základní hodnoty v parametrech echokardiografie
Časové okno: Výchozí stav a 6 týdnů
Změna plochy pravé komory na konci systoly a koncové diastoly (pro výpočet odhadované ejekční frakce pravé komory, bazálního a středního průměru pravé komory na konci systoly a koncové diastoly, tloušťka volné stěny pravé komory, systolická exkurze v trikuspidální prstencové rovině (TAPSE), maximální trikuspidální regurgitační rychlost trysky TRJV) a plicní arteriální end diastolický tlak (PAEDP)
Výchozí stav a 6 týdnů
Změna kardiopulmonální hemodynamiky
Časové okno: Výchozí stav a 6 týdnů
střední plicní arteriální tlak (PAPm), srdeční frekvence (HR), systolický systémový arteriální tlak (SAP), diastolický systémový arteriální tlak (SAPd), střední systémový arteriální tlak (SAPm), systolický tlak v plicnici (PAP), diastolický tlak v plicnici (PAPd), střední tlak v pravé síni (RAPm), střední tlak v zaklínění plicních kapilár (PCWPm) a srdeční výdej (CO)
Výchozí stav a 6 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

United Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Daniel Chambers, MRCP FRACP MD, The Prince Charles Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. února 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2013

První zveřejněno (Odhad)

21. února 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

17. února 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. února 2016

Naposledy ověřeno

1. února 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PLX-PH-101

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Plicní arteriální hypertenze

Klinické studie na PLX-PAD

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit