Estudo de Segurança de Células PLX-PAD para Tratar Hipertensão Arterial Pulmonar (HAP)
15 de fevereiro de 2016 atualizado por: United Therapeutics
Um estudo farmacodinâmico e de segurança de Fase I da infusão intravenosa de células PLX-PAD em pacientes com HAP
O objetivo deste estudo clínico é avaliar a segurança do PLX-PAD para tratar a hipertensão arterial pulmonar (HAP).
O PLX-PAD é um produto baseado em células feitas de células estromais aderentes semelhantes a mesenquimais (ASCs) alogênicas, derivadas de placentas humanas a termo após uma cesariana eletiva.
Este estudo de um ano avaliará a segurança de três níveis de dose diferentes de PLX-PAD, cada um administrado como uma única infusão intravenosa.
Este estudo também avaliará os efeitos que o PLX-PAD pode ter na HAP, como alterações na capacidade de exercício e em outros testes usados para medir a gravidade da doença.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Melbourne, Austrália
- The Alfred Hospital
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Austrália, 4032
- The Prince Charles Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Resumo dos critérios de inclusão e exclusão.
Sujeitos elegíveis:
- Têm entre 18 e 75 anos de idade
- Ter um peso mínimo de 45 kg
- Ter um diagnóstico de HAP idiopática ou hereditária, HAP associada a doença do tecido conjuntivo (DTC), HAP associada a shunt cardíaco sistêmico-pulmonar congênito reparado (pelo menos um ano desde o reparo) ou HAP associada a inibidor de apetite/medicamento ou toxina uso confirmado pelo RHC
- Ter uma designação atual de classe funcional II ou III da OMS
- Esteve estabilizado, sem alterações de dose por pelo menos 30 dias antes da visita de triagem em pelo menos dois medicamentos HAP aprovados (por exemplo, inibidor de PDE-5, ERA, prostanóide [como inalação ou infusão]); ou monoterapia com prostanóide IV. Os indivíduos em um prostanóide IV devem estar recebendo terapia por pelo menos três meses antes da visita de triagem.
- Ter um 6MWD igual ou superior a 200 metros (m) nas visitas de triagem e linha de base.
Os sujeitos não devem:
- Tem qualquer evidência de trombo pulmonar, doença arterial coronariana (DAC) significativa, disfunção ventricular esquerda ou cardiomiopatia restritiva ou congestiva
- Tem história de neoplasias malignas nos últimos 5 anos, com exceção de indivíduos com carcinoma basocelular não metastático localizado da pele, carcinoma in situ do colo do útero ou câncer de próstata que não estão atualmente ou não devem ser submetidos à radioterapia, quimioterapia e/ou intervenção cirúrgica, ou iniciar tratamento hormonal durante o estudo
- Estar listado para transplante
- Estar grávida ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: 0,5 M PLX-PAD
0,5 milhão (M) de células PLX-PAD por kg de peso corporal
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administração intravenosa de uma dose única de células PLX-PAD
Outros nomes:
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Experimental: 1 M PLX-PAD
1,0 milhão (M) de células PLX-PAD por kg de peso corporal
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administração intravenosa de uma dose única de células PLX-PAD
Outros nomes:
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Experimental: 2 M PLX-PAD
2,0 milhões (M) de células PLX-PAD por kg de peso corporal
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administração intravenosa de uma dose única de células PLX-PAD
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Incidência de EAs emergentes do tratamento (frequência e gravidade em cada nível de dose)
Prazo: 12 semanas
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12 semanas
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Incidência de SAEs
Prazo: 1 ano
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na distância de Caminhada de Seis Minutos
Prazo: Linha de base e 6 semanas
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Linha de base e 6 semanas
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Mudança na pontuação de dispneia
Prazo: Linha de base e 6 semanas
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Mudança no nível máximo de dispnéia durante o teste de caminhada de seis minutos usando uma escala de 10 pontos.
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Linha de base e 6 semanas
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Mudança na Classificação Funcional da OMS
Prazo: Linha de base e 6 semanas
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Linha de base e 6 semanas
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Alteração nos níveis plasmáticos de NT-pro-BNP
Prazo: Linha de base e 6 semanas
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Linha de base e 6 semanas
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Alteração da linha de base nos parâmetros de ecocardiografia
Prazo: Linha de base e 6 semanas
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Alteração na área do VD no final da sístole e no final da diástole (para cálculo da fração de ejeção estimada do VD, diâmetro basal e médio do VD no final da sístole e diástole final, espessura da parede livre do VD, excursão sistólica do plano anular tricúspide (TAPSE), velocidade máxima do jato regurgitante tricúspide TRJV) e pressão diastólica final da artéria pulmonar (PAEDP)
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Linha de base e 6 semanas
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Alteração na hemodinâmica cardiopulmonar
Prazo: Linha de base e 6 semanas
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pressão arterial pulmonar média (PAPm), frequência cardíaca (FC), pressão arterial sistêmica sistólica (PASs), pressão arterial sistêmica diastólica (PASd), pressão arterial sistêmica média (PASm), pressão sistólica da artéria pulmonar (PAPs), pressão diastólica da artéria pulmonar (PAPd), pressão atrial direita média (RAPm), pressão capilar pulmonar média (PCWPm) e débito cardíaco (CO)
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Linha de base e 6 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Daniel Chambers, MRCP FRACP MD, The Prince Charles Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2015
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de fevereiro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
18 de fevereiro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
21 de fevereiro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
17 de fevereiro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de fevereiro de 2016
Última verificação
1 de fevereiro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PLX-PH-101
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