アトランスフェリン血症におけるアポトランスフェリン
2025年7月30日 更新者：Prothya Biosolutions
アトランスフェリン血症患者におけるアポトランスフェリンの薬物動態、有効性および安全性を評価するための用量漸増試験
トランスフェリン血症は非常にまれな疾患で、タンパク質トランスフェリンの欠乏によって引き起こされます。
これらの患者に利用できる定期的な治療はありません。
この研究の目的は、アトランスフェリン血症患者におけるアポトランスフェリン補充療法の薬物動態、有効性および安全性を調査することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 40 mg/dl 未満のトランスフェリンの血清レベルとして定義される、トランスフェリン血症の確立された診断
- インフォームドコンセント
除外基準:
- ヒト血漿または血漿製品に対するアレルギー反応で知られています
- 検出可能な抗免疫グロブリンA抗体を有する
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ヒトアポトランスフェリン
4～8週間ごとの静脈内アポトランスフェリン
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静脈内注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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トランスフェリンの薬物動態
時間枠：最初の点滴と3年目
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注入前後のいくつかの時点で血清トランスフェリンレベルを測定
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最初の点滴と3年目
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ヘモグロビン
時間枠：15年
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正常範囲内のヘモグロビン
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15年
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臓器の鉄の過負荷
時間枠：15年
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鉄の過負荷の排除（肝臓、心臓）
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15年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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鉄の過負荷
時間枠：15年
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通常の値内の血清フェリチン
|
15年
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ヘマトクリット
時間枠：15年
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通常の値内のヘマトクリット
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15年
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赤血球
時間枠：15年
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通常の値内の赤血球
|
15年
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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トランスフェリンレベル
時間枠：15年
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効果的なトランスフェリンレベル
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15年
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薬物の有害反応
時間枠：15年
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有害な薬物反応の数
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15年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Alberto Piperno, MD, PhD、AO San Gerardo Monza, Italy
- 主任研究者：Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD、Vall d'Hebron, Spain
- 主任研究者：Katja Moser, MD、klinikum Aschaffenburg, Germany
- 主任研究者：Raffaella Mariani, MD, PhD、AO San Gerardo Monza, Italy
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2010年12月1日
一次修了 (実際)
2022年3月31日
研究の完了 (推定)
2028年1月1日
試験登録日
最初に提出
2013年2月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年2月20日
最初の投稿 (推定)
2013年2月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年8月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年7月30日
最終確認日
2025年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。