Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Apotransferrin atransferrinémiában

2024. április 4. frissítette: Prothya Biosolutions

Dózisemelő vizsgálat az apotranszferrin farmakokinetikájának, hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére atransferrinemiás betegekben

Az atransferrinémia nagyon ritka betegség, amelyet a transzferrin fehérje hiánya okoz. Ezeknek a betegeknek a rendszeres kezelése nem áll rendelkezésre. Ennek a vizsgálatnak a célja az apotransferrin-pótló terápia farmakokinetikájának, hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata atransferrinemiás betegekben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

5

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az atransferrinémia megállapított diagnózisa, amelyet a transzferrin szérumszintje 40 mg/dl alatt határoz meg
  • Tájékozott beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • Humán plazmával vagy plazmatermékekkel szembeni allergiás reakciókkal ismert
  • Kimutatható anti-immunglobulin A antitestekkel rendelkezik

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: humán apotranszferrin
intravénás apotransferrin 4-8 hetente
Drog: Humán apotranszferrin
intravénás infúzió

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hemoglobulin
Időkeret: 10 év
Hemoglobulin a normál tartományon belül
10 év
a transzferrin farmakokinetikája
Időkeret: első infúzió és 3. év
szérum transzferrin szinteket mértek több időpontban az infúzió előtt és után
első infúzió és 3. év
vas túlterhelés a szervekben
Időkeret: 10 év
A vas túlterhelés megszüntetése (máj, szív)
10 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vas túlterhelés
Időkeret: 10 év
A szérum ferritin normál értéken belül van
10 év
Hematokrit
Időkeret: 10 év
Hematokrit normál értékeken belül
10 év
Vörösvérsejtek
Időkeret: 10 év
Vörösvértestek normál értékeken belül
10 év

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
transzferrin szintje
Időkeret: 10 év
Hatékony transzferrin szint
10 év
gyógyszermellékhatások
Időkeret: 10 év
a gyógyszermellékhatások száma
10 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Prothya Biosolutions

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
  • Kutatásvezető: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
  • Kutatásvezető: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
  • Kutatásvezető: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2010. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. március 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. február 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. február 20.

Első közzététel (Becsült)

2013. február 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 4.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MD2009.04

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Veleszületett atransferrinémia

Klinikai vizsgálatok a Humán apotranszferrin

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ghana

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel