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Apotransferrina nell'atransferrinemia

30 luglio 2025 aggiornato da: Prothya Biosolutions

Studio sull'aumento della dose per valutare la farmacocinetica, l'efficacia e la sicurezza dell'apotransferrina nei pazienti con atransferrinemia

L'atransferrinemia è una malattia molto rara, causata da una carenza della proteina transferrina. Nessun trattamento regolare è disponibile per questi pazienti. L'obiettivo di questo studio è quello di indagare la farmacocinetica, l'efficacia e la sicurezza della terapia sostitutiva con apotransferrina nei pazienti con atransferrinemia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

5

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Aschaffenburg, Germania
        • Klinikum Aschaffenburg
  • Italia
      • Monza, Italia, 20900
        • AO San Gerardo
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Vall d'Hebron Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi accertata di atransferrinemia, definita come livelli sierici di transferrina inferiori a 40 mg/dl
  • Consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Conosciuto con reazioni allergiche contro il plasma umano o i prodotti del plasma
  • Avere anticorpi anti-immunoglobulina A rilevabili

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: apotransferrina umana
apotransferrina endovenosa ogni 4-8 settimane
Droga: Apotransferrina umana
infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
farmacocinetica della transferrina
Lasso di tempo: prima infusione e anno 3
livelli sierici di transferrina misurati in diversi punti temporali prima e dopo l'infusione
prima infusione e anno 3
Emoglobina
Lasso di tempo: 15 anni
Emoglobina all'interno di un intervallo normale
15 anni
sovraccarico di ferro negli organi
Lasso di tempo: 15 anni
Eliminazione del sovraccarico di ferro (fegato, cuore)
15 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sovraccarico di ferro
Lasso di tempo: 15 anni
Ferritina sierica entro valori normali
15 anni
Ematocrito
Lasso di tempo: 15 anni
Ematocrito all'interno dei valori normali
15 anni
Eritrociti
Lasso di tempo: 15 anni
Eritrociti all'interno dei valori normali
15 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
livelli di transferrina
Lasso di tempo: 15 anni
Livelli efficaci di transferrina
15 anni
Reazioni avverse del farmaco
Lasso di tempo: 15 anni
Numero di reazioni avverse ai farmaci
15 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Prothya Biosolutions

Investigatori

  • Investigatore principale: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
  • Investigatore principale: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
  • Investigatore principale: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
  • Investigatore principale: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

31 marzo 2022

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 febbraio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 febbraio 2013

Primo Inserito (Stimato)

22 febbraio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MD2009.04

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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