Apotransferriini atransferrinemiassa
tiistai 15. syyskuuta 2026 päivittänyt: Prothya Biosolutions
Annosta korottava tutkimus apotransferriinin farmakokinetiikkaa, tehoa ja turvallisuutta atransferrinemiapotilailla
Atransferrinemia on erittäin harvinainen sairaus, joka johtuu transferriiniproteiinin puutteesta.
Näille potilaille ei ole saatavilla säännöllistä hoitoa.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia apotransferriinikorvaushoidon farmakokinetiikkaa, tehoa ja turvallisuutta atransferrinemiapotilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vakiintunut diagnoosi atransferrinemiasta, joka määritellään seerumin transferriinipitoisuuksiksi alle 40 mg/dl
- Tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnetaan allergisista reaktioista ihmisen plasmaa tai plasmatuotteita vastaan
- On havaittavissa anti-immunoglobuliini A -vasta-aineita
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ihmisen apotransferriini
suonensisäinen apotransferriini 4-8 viikon välein
|
suonensisäinen infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
transferriinin farmakokinetiikka
Aikaikkuna: ensimmäinen infuusio ja vuosi 3
|
seerumin transferriinitasot mitattuna useissa aikapisteissä ennen ja jälkeen infuusion
|
ensimmäinen infuusio ja vuosi 3
|
|
Hemoglobiini
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Hemoglobiini normaalilla alueella
|
15 vuotta
|
|
raudan ylikuormitus elimissä
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Raudan ylikuormituksen eliminointi (maksa, sydän)
|
15 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Raudan ylikuormitus
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Seerumin ferritiini normaalissa arvoissa
|
15 vuotta
|
|
Hematokriitti
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Hematokriitti normaalien arvojen sisällä
|
15 vuotta
|
|
Punasolut
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Punasolut normaalissa arvoissa
|
15 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
transferriinitasot
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Tehokas transferriinitasot
|
15 vuotta
|
|
Haittavaikutukset
Aikaikkuna: 15 vuotta
|
Haittavaikutusten lukumäärä
|
15 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
- Päätutkija: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
- Päätutkija: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
- Päätutkija: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 31. maaliskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. tammikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 20. helmikuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 20. helmikuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Perjantai 22. helmikuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 16. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. syyskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MD2009.04
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .