Апотрансферрин при атрансферринемии
15 сентября 2026 г. обновлено: Prothya Biosolutions
Исследование с повышением дозы для оценки фармакокинетики, эффективности и безопасности апотрансферрина у пациентов с атрансферринемией
Атрансферринемия — очень редкое заболевание, вызванное дефицитом белка трансферрина.
Регулярное лечение для этих пациентов недоступно.
Целью данного исследования является изучение фармакокинетики, эффективности и безопасности заместительной терапии апотрансферрином у пациентов с атрансферринемией.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
5
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Установленный диагноз атрансферринемии, определяемый как уровень трансферрина в сыворотке крови ниже 40 мг/дл.
- Информированное согласие
Критерий исключения:
- Известны аллергические реакции на человеческую плазму или продукты плазмы
- Наличие обнаруживаемых антител к иммуноглобулину А
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: человеческий апотрансферрин
внутривенно апотрансферрин каждые 4-8 недель
|
внутривенное вливание
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
фармакокинетика трансферрина
Временное ограничение: первая инфузия и 3 год
|
уровни трансферрина в сыворотке, измеренные в несколько моментов времени до и после инфузии
|
первая инфузия и 3 год
|
|
Гемоглобин
Временное ограничение: 15 лет
|
Гемоглобин в пределах нормального диапазона
|
15 лет
|
|
перегрузка железа в органах
Временное ограничение: 15 лет
|
Устранение перегрузки железа (печень, сердце)
|
15 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Перегрузка железа
Временное ограничение: 15 лет
|
Сывороточный ферритин в пределах нормальных значений
|
15 лет
|
|
Гематокрит
Временное ограничение: 15 лет
|
Гематокрит в пределах нормальных значений
|
15 лет
|
|
Эритроциты
Временное ограничение: 15 лет
|
Эритроциты в пределах нормальных значений
|
15 лет
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
уровни трансферрина
Временное ограничение: 15 лет
|
Эффективные уровни трансферрина
|
15 лет
|
|
Неблагоприятные лекарственные реакции
Временное ограничение: 15 лет
|
Количество побочных реакций на наркотики
|
15 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
- Главный следователь: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
- Главный следователь: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
- Главный следователь: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 декабря 2010 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 марта 2022 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 января 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 февраля 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 февраля 2013 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
22 февраля 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
16 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MD2009.04
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .