Apotransferrina na Atransferrinemia
15 de setembro de 2026 atualizado por: Prothya Biosolutions
Estudo de escalonamento de dose para avaliar a farmacocinética, eficácia e segurança da apotransferrina em pacientes com atransferrinemia
Atransferrinemia é um distúrbio muito raro, causado por uma deficiência da proteína transferrina.
Nenhum tratamento regular está disponível para esses pacientes.
O objetivo deste estudo é investigar a farmacocinética, eficácia e segurança da terapia de reposição de apotransferrina em pacientes com atransferrinemia.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
5
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico estabelecido de atransferrinemia, definida como níveis séricos de transferrina abaixo de 40 mg/dl
- Consentimento informado
Critério de exclusão:
- Conhecido com reações alérgicas contra plasma humano ou produtos de plasma
- Tendo anticorpos anti-imunoglobulina A detectáveis
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: apotransferrina humana
apotransferrina intravenosa a cada 4-8 semanas
|
infusão intravenosa
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
farmacocinética da transferrina
Prazo: primeira infusão e ano 3
|
níveis séricos de transferrina medidos em vários pontos de tempo antes e depois da infusão
|
primeira infusão e ano 3
|
|
Hemoglobina
Prazo: 15 anos
|
Hemoglobina dentro da faixa normal
|
15 anos
|
|
sobrecarga de ferro em órgãos
Prazo: 15 anos
|
Eliminação da sobrecarga de ferro (fígado, coração)
|
15 anos
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Sobrecarga de ferro
Prazo: 15 anos
|
Ferritina sérica dentro de valores normais
|
15 anos
|
|
Hematócrito
Prazo: 15 anos
|
Hematócrito dentro de valores normais
|
15 anos
|
|
Eritrócitos
Prazo: 15 anos
|
Eritrócitos dentro de valores normais
|
15 anos
|
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
níveis de transferência
Prazo: 15 anos
|
Níveis eficazes de transferrina
|
15 anos
|
|
reações adversas a medicamentos
Prazo: 15 anos
|
Número de reações adversas a medicamentos
|
15 anos
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
- Investigador principal: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
- Investigador principal: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
- Investigador principal: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2010
Conclusão Primária (Real)
31 de março de 2022
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de janeiro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de fevereiro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de fevereiro de 2013
Primeira postagem (Estimado)
22 de fevereiro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MD2009.04
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