Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Apotransferrin bei Atransferrinämie

30. Juli 2025 aktualisiert von: Prothya Biosolutions

Dosissteigerungsstudie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit von Apotransferrin bei Patienten mit Atransferrinämie

Atransferrinämie ist eine sehr seltene Erkrankung, die durch einen Mangel des Proteins Transferrin verursacht wird. Für diese Patienten steht keine reguläre Behandlung zur Verfügung. Das Ziel dieser Studie ist die Untersuchung der Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit der Apotransferrin-Ersatztherapie bei Patienten mit Atransferrinämie.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Aschaffenburg, Deutschland
        • Klinikum Aschaffenburg
  • Italien
      • Monza, Italien, 20900
        • AO San Gerardo
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Vall d'Hebron Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Etablierte Diagnose Atransferrinämie, definiert als Serumspiegel von Transferrin unter 40 mg/dl
  • Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Bekannt mit allergischen Reaktionen gegen menschliches Plasma oder Plasmaprodukte
  • Mit nachweisbaren Anti-Immunglobulin-A-Antikörpern

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: menschliches Apotransferrin
intravenöses Apotransferrin alle 4-8 Wochen
Arzneimittel: Menschliches Apotransferrin
intravenöse Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik von Transferrin
Zeitfenster: erste Infusion und Jahr 3
Serumtransferrinspiegel, gemessen zu mehreren Zeitpunkten vor und nach der Infusion
erste Infusion und Jahr 3
Hämoglobin
Zeitfenster: 15 Jahre
Hämoglobin im normalen Bereich
15 Jahre
Eisenüberladung in Organen
Zeitfenster: 15 Jahre
Eliminierung der Eisenüberladung (Leber, Herz)
15 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Eisenüberlastung
Zeitfenster: 15 Jahre
Serumferritin innerhalb der Normalwerte
15 Jahre
Hämatokrit
Zeitfenster: 15 Jahre
Hämatokrit innerhalb der Normalwerte
15 Jahre
Erythrozyten
Zeitfenster: 15 Jahre
Erythrozyten innerhalb der Normalwerte
15 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
transferrinspiegel
Zeitfenster: 15 Jahre
Effektive Übertragungswerte
15 Jahre
unerwünschte Arzneimittelreaktionen
Zeitfenster: 15 Jahre
Anzahl der unerwünschten Arzneimittelreaktionen
15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Prothya Biosolutions

Ermittler

  • Hauptermittler: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
  • Hauptermittler: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
  • Hauptermittler: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
  • Hauptermittler: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. März 2022

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Februar 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Februar 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

22. Februar 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MD2009.04

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Angeborene Atransferrinämie

Klinische Studien zur Menschliches Apotransferrin

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren