Apotransferrine bij Atransferrinemie
15 september 2026 bijgewerkt door: Prothya Biosolutions
Dosis escalerende studie om de farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheid van apotransferrine bij patiënten met atransferrinemie te evalueren
Atransferrinemie is een zeer zeldzame aandoening die wordt veroorzaakt door een tekort aan het eiwit transferrine.
Voor deze patiënten is geen reguliere behandeling beschikbaar.
Het doel van deze studie is het onderzoeken van de farmacokinetiek, werkzaamheid en veiligheid van apotransferrine-substitutietherapie bij patiënten met atransferrinemie.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
5
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gevestigde diagnose van atransferrinemie, gedefinieerd als serumspiegels van transferrine lager dan 40 mg/dl
- Geïnformeerde toestemming
Uitsluitingscriteria:
- Bekend met allergische reacties tegen humaan plasma of plasmaproducten
- Detecteerbare anti-immunoglobuline A-antilichamen hebben
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: menselijke apotransferrine
intraveneuze apotransferrine elke 4-8 weken
|
intraveneuze infusie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
farmacokinetiek van transferrine
Tijdsspanne: eerste infuus en jaar 3
|
serumtransferrinespiegels gemeten op verschillende tijdstippen voor en na infusie
|
eerste infuus en jaar 3
|
|
Hemoglobine
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Hemoglobine binnen normaal bereik
|
15 jaar
|
|
IJzeren overbelasting in organen
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Eliminatie van ijzeroverbelasting (lever, hart)
|
15 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
IJzeren overbelasting
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Serum ferritine binnen normale waarden
|
15 jaar
|
|
Hematocriet
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Hematocriet binnen normale waarden
|
15 jaar
|
|
Erytrocyten
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Erytrocyten binnen normale waarden
|
15 jaar
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Transferrine -niveaus
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Effectieve transferrine -niveaus
|
15 jaar
|
|
Bijwerkingen
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Aantal bijwerkingen
|
15 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
- Hoofdonderzoeker: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
- Hoofdonderzoeker: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
- Hoofdonderzoeker: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 december 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 maart 2022
Studie voltooiing (Geschat)
1 januari 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 februari 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 februari 2013
Eerst geplaatst (Geschat)
22 februari 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
16 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
15 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MD2009.04
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .