Apotransferin u atransferinémie
15. září 2026 aktualizováno: Prothya Biosolutions
Studie zvyšující dávku k vyhodnocení farmakokinetiky, účinnosti a bezpečnosti apotransferinu u pacientů s atransferinemií
Atransferinémie je velmi vzácné onemocnění, které je způsobeno nedostatkem proteinu transferinu.
Pro tyto pacienty není k dispozici žádná běžná léčba.
Cílem této studie je prozkoumat farmakokinetiku, účinnost a bezpečnost substituční terapie apotransferinem u pacientů s atransferinemií.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
5
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Stanovená diagnóza atransferinémie, definovaná jako sérové hladiny transferinu pod 40 mg/dl
- Informovaný souhlas
Kritéria vyloučení:
- Známý s alergickými reakcemi na lidskou plazmu nebo plazmatické produkty
- S detekovatelnými protilátkami proti imunoglobulinu A
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: lidský apotransferin
intravenózní apotransferin každých 4-8 týdnů
|
intravenózní infuze
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
farmakokinetika transferinu
Časové okno: první infuze a rok 3
|
hladiny sérového transferinu měřené v několika časových bodech před a po infuzi
|
první infuze a rok 3
|
|
Hemoglobin
Časové okno: 15 let
|
Hemoglobin v normálním rozsahu
|
15 let
|
|
Přetížení železa v orgánech
Časové okno: 15 let
|
Eliminace přetížení železa (játra, srdce)
|
15 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přetížení železa
Časové okno: 15 let
|
Sérový feritin v rámci normálních hodnot
|
15 let
|
|
Hematokrit
Časové okno: 15 let
|
Hematokrit v rámci normálních hodnot
|
15 let
|
|
Erytrocyty
Časové okno: 15 let
|
Erytrocyty v normálních hodnotách
|
15 let
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
hladiny transferrinu
Časové okno: 15 let
|
Efektivní hladiny transferinu
|
15 let
|
|
Nežádoucí reakce léku
Časové okno: 15 let
|
Počet nepříznivých reakcí na drogy
|
15 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
- Vrchní vyšetřovatel: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
- Vrchní vyšetřovatel: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
- Vrchní vyšetřovatel: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. prosince 2010
Primární dokončení (Aktuální)
31. března 2022
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. ledna 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. února 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. února 2013
První zveřejněno (Odhadovaný)
22. února 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MD2009.04
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .