Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Apotransferin u atransferinémie

30. července 2025 aktualizováno: Prothya Biosolutions

Studie zvyšující dávku k vyhodnocení farmakokinetiky, účinnosti a bezpečnosti apotransferinu u pacientů s atransferinemií

Atransferinémie je velmi vzácné onemocnění, které je způsobeno nedostatkem proteinu transferinu. Pro tyto pacienty není k dispozici žádná běžná léčba. Cílem této studie je prozkoumat farmakokinetiku, účinnost a bezpečnost substituční terapie apotransferinem u pacientů s atransferinemií.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Monza, Itálie, 20900
        • AO San Gerardo
  • Německo
      • Aschaffenburg, Německo
        • Klinikum Aschaffenburg
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Vall d'Hebron Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stanovená diagnóza atransferinémie, definovaná jako sérové ​​hladiny transferinu pod 40 mg/dl
  • Informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Známý s alergickými reakcemi na lidskou plazmu nebo plazmatické produkty
  • S detekovatelnými protilátkami proti imunoglobulinu A

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: lidský apotransferin
intravenózní apotransferin každých 4-8 týdnů
Lék: Lidský apotransferin
intravenózní infuze

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
farmakokinetika transferinu
Časové okno: první infuze a rok 3
hladiny sérového transferinu měřené v několika časových bodech před a po infuzi
první infuze a rok 3
Hemoglobin
Časové okno: 15 let
Hemoglobin v normálním rozsahu
15 let
Přetížení železa v orgánech
Časové okno: 15 let
Eliminace přetížení železa (játra, srdce)
15 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přetížení železa
Časové okno: 15 let
Sérový feritin v rámci normálních hodnot
15 let
Hematokrit
Časové okno: 15 let
Hematokrit v rámci normálních hodnot
15 let
Erytrocyty
Časové okno: 15 let
Erytrocyty v normálních hodnotách
15 let

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
hladiny transferrinu
Časové okno: 15 let
Efektivní hladiny transferinu
15 let
Nežádoucí reakce léku
Časové okno: 15 let
Počet nepříznivých reakcí na drogy
15 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Prothya Biosolutions

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
  • Vrchní vyšetřovatel: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
  • Vrchní vyšetřovatel: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
  • Vrchní vyšetřovatel: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2010

Primární dokončení (Aktuální)

31. března 2022

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. února 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. února 2013

První zveřejněno (Odhadovaný)

22. února 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MD2009.04

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vrozená atransferinémie

Klinické studie na Lidský apotransferin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit