Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Apotransferrin i Atransferrinæmi

30. juli 2025 opdateret af: Prothya Biosolutions

Dosiseskalerende undersøgelse for at evaluere farmakokinetik, effektivitet og sikkerhed af apotransferrin hos patienter med atransferrinæmi

Atransferrinæmi er en meget sjælden lidelse, som er forårsaget af mangel på proteinet transferrin. Der er ingen almindelig behandling til disse patienter. Formålet med denne undersøgelse er at undersøge farmakokinetikken, effektiviteten og sikkerheden af ​​apotransferrinerstatningsterapi hos atransferrinæmispatienter.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Monza, Italien, 20900
        • AO San Gerardo
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Vall d'Hebron Hospital
  • Tyskland
      • Aschaffenburg, Tyskland
        • Klinikum Aschaffenburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Etableret diagnose af atransferrinæmi, defineret som serumniveauer af transferrin under 40 mg/dl
  • Informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt med allergiske reaktioner mod humant plasma eller plasmaprodukter
  • Har påviselige anti-immunoglobulin A-antistoffer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: humant apotransferrin
intravenøs apotransferrin hver 4.-8. uge
Medicin: Humant apotransferrin
intravenøs infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
farmakokinetik af transferrin
Tidsramme: første infusion og år 3
serumtransferrinniveauer målt på flere tidspunkter før og efter infusion
første infusion og år 3
Hæmoglobin
Tidsramme: 15 år
Hæmoglobin inden for det normale interval
15 år
Jernoverbelastning i organer
Tidsramme: 15 år
Eliminering af overbelastning af jern (lever, hjerte)
15 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Jernoverbelastning
Tidsramme: 15 år
Serumferritin inden for normale værdier
15 år
Hæmatokrit
Tidsramme: 15 år
Hæmatokrit inden for normale værdier
15 år
Erytrocytter
Tidsramme: 15 år
Erytrocytter inden for normale værdier
15 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Transferrin -niveauer
Tidsramme: 15 år
Effektive transferrinniveauer
15 år
Bivirkninger
Tidsramme: 15 år
Antal bivirkninger
15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prothya Biosolutions

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
  • Ledende efterforsker: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
  • Ledende efterforsker: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
  • Ledende efterforsker: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. marts 2022

Studieafslutning (Anslået)

1. januar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. februar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. februar 2013

Først opslået (Anslået)

22. februar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MD2009.04

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Medfødt Atransferrinæmi

Kliniske forsøg med Humant apotransferrin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner