Apotransferrin i Atransferrinæmi
15. september 2026 opdateret af: Prothya Biosolutions
Dosiseskalerende undersøgelse for at evaluere farmakokinetik, effektivitet og sikkerhed af apotransferrin hos patienter med atransferrinæmi
Atransferrinæmi er en meget sjælden lidelse, som er forårsaget af mangel på proteinet transferrin.
Der er ingen almindelig behandling til disse patienter.
Formålet med denne undersøgelse er at undersøge farmakokinetikken, effektiviteten og sikkerheden af apotransferrinerstatningsterapi hos atransferrinæmispatienter.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
5
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Etableret diagnose af atransferrinæmi, defineret som serumniveauer af transferrin under 40 mg/dl
- Informeret samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Kendt med allergiske reaktioner mod humant plasma eller plasmaprodukter
- Har påviselige anti-immunoglobulin A-antistoffer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: humant apotransferrin
intravenøs apotransferrin hver 4.-8. uge
|
intravenøs infusion
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
farmakokinetik af transferrin
Tidsramme: første infusion og år 3
|
serumtransferrinniveauer målt på flere tidspunkter før og efter infusion
|
første infusion og år 3
|
|
Hæmoglobin
Tidsramme: 15 år
|
Hæmoglobin inden for det normale interval
|
15 år
|
|
Jernoverbelastning i organer
Tidsramme: 15 år
|
Eliminering af overbelastning af jern (lever, hjerte)
|
15 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Jernoverbelastning
Tidsramme: 15 år
|
Serumferritin inden for normale værdier
|
15 år
|
|
Hæmatokrit
Tidsramme: 15 år
|
Hæmatokrit inden for normale værdier
|
15 år
|
|
Erytrocytter
Tidsramme: 15 år
|
Erytrocytter inden for normale værdier
|
15 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Transferrin -niveauer
Tidsramme: 15 år
|
Effektive transferrinniveauer
|
15 år
|
|
Bivirkninger
Tidsramme: 15 år
|
Antal bivirkninger
|
15 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
- Ledende efterforsker: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
- Ledende efterforsker: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
- Ledende efterforsker: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. december 2010
Primær færdiggørelse (Faktiske)
31. marts 2022
Studieafslutning (Anslået)
1. januar 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
20. februar 2013
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
20. februar 2013
Først opslået (Anslået)
22. februar 2013
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MD2009.04
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .