转铁蛋白血症中的转铁蛋白
2026年9月15日 更新者：Prothya Biosolutions
评估脱铁转铁蛋白在无转铁蛋白血症患者中的药代动力学、疗效和安全性的剂量递增研究
转铁蛋白血症是一种非常罕见的疾病，由转铁蛋白缺乏引起。
这些患者无法获得常规治疗。
本研究的目的是研究脱铁转铁蛋白替代疗法在脱铁蛋白血症患者中的药代动力学、疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 确定转铁蛋白血症的诊断，定义为血清转铁蛋白水平低于 40 mg/dl
- 知情同意
排除标准：
- 已知对人血浆或血浆制品有过敏反应
- 具有可检测的抗免疫球蛋白A抗体
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：人脱铁转铁蛋白
每 4-8 周静脉注射一次载脂转铁蛋白
|
静脉输液
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
转铁蛋白的药代动力学
大体时间：第一次输注和第三年
|
在输注前后的几个时间点测量血清转铁蛋白水平
|
第一次输注和第三年
|
|
血红蛋白
大体时间：15年
|
血红蛋白在正常范围内
|
15年
|
|
器官中的铁超负荷
大体时间：15年
|
消除铁超负荷（肝脏，心脏）
|
15年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
铁超负荷
大体时间：15年
|
血清铁蛋白正常值
|
15年
|
|
血细胞比容
大体时间：15年
|
在正常值内血细胞比容
|
15年
|
|
红细胞
大体时间：15年
|
正常值以内的红细胞
|
15年
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
转铁蛋白水平
大体时间：15年
|
有效的转铁蛋白水平
|
15年
|
|
不良药物反应
大体时间：15年
|
不良药物反应的数量
|
15年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Alberto Piperno, MD, PhD、AO San Gerardo Monza, Italy
- 首席研究员：Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD、Vall d'Hebron, Spain
- 首席研究员：Katja Moser, MD、klinikum Aschaffenburg, Germany
- 首席研究员：Raffaella Mariani, MD, PhD、AO San Gerardo Monza, Italy
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2010年12月1日
初级完成 (实际的)
2022年3月31日
研究完成 (估计的)
2028年1月1日
研究注册日期
首次提交
2013年2月20日
首先提交符合 QC 标准的
2013年2月20日
首次发布 (估计的)
2013年2月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月15日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.