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Apotransferrina en Atransferrinemia

4 de abril de 2024 actualizado por: Prothya Biosolutions

Estudio de aumento de dosis para evaluar la farmacocinética, la eficacia y la seguridad de la apotransferrina en pacientes con atransferrinemia

La atransferrinemia es un trastorno muy raro causado por una deficiencia de la proteína transferrina. No hay un tratamiento regular disponible para estos pacientes. El objetivo de este estudio es investigar la farmacocinética, la eficacia y la seguridad de la terapia de reemplazo de apotransferrina en pacientes con atransferrinemia.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Aschaffenburg, Alemania
        • Klinikum Aschaffenburg
  • España
      • Barcelona, España
        • Vall d'Hebron Hospital
  • Italia
      • Monza, Italia, 20900
        • AO San Gerardo

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico establecido de atransferrinemia, definida como niveles séricos de transferrina por debajo de 40 mg/dl
  • Consentimiento informado

Criterio de exclusión:

  • Conocido con reacciones alérgicas contra plasma humano o productos de plasma.
  • Tener anticuerpos anti-inmunoglobulina A detectables

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: apotransferrina humana
apotransferrina intravenosa cada 4-8 semanas
Droga: Apotransferrina humana
infusión intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Hemoglobulina
Periodo de tiempo: 10 años
Hemoglobulina dentro del rango normal
10 años
farmacocinética de la transferrina
Periodo de tiempo: primera infusión y año 3
niveles de transferrina sérica medidos en varios puntos de tiempo antes y después de la infusión
primera infusión y año 3
sobrecarga de hierro en órganos
Periodo de tiempo: 10 años
Eliminación de la sobrecarga de hierro (hígado, corazón)
10 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sobrecarga de hierro
Periodo de tiempo: 10 años
Ferritina sérica dentro de los valores normales
10 años
Hematocrito
Periodo de tiempo: 10 años
Hematocrito dentro de los valores normales
10 años
Eritrocitos
Periodo de tiempo: 10 años
Eritrocitos dentro de los valores normales
10 años

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
niveles de transferrina
Periodo de tiempo: 10 años
Niveles efectivos de transferrina
10 años
Las reacciones adversas a medicamentos
Periodo de tiempo: 10 años
número de reacciones adversas a medicamentos
10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Prothya Biosolutions

Investigadores

  • Investigador principal: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
  • Investigador principal: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
  • Investigador principal: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
  • Investigador principal: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2010

Finalización primaria (Actual)

31 de marzo de 2022

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de febrero de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de febrero de 2013

Publicado por primera vez (Estimado)

22 de febrero de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MD2009.04

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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