Apotransferrina en Atransferrinemia
30 de julio de 2025 actualizado por: Prothya Biosolutions
Estudio de aumento de dosis para evaluar la farmacocinética, la eficacia y la seguridad de la apotransferrina en pacientes con atransferrinemia
La atransferrinemia es un trastorno muy raro causado por una deficiencia de la proteína transferrina.
No hay un tratamiento regular disponible para estos pacientes.
El objetivo de este estudio es investigar la farmacocinética, la eficacia y la seguridad de la terapia de reemplazo de apotransferrina en pacientes con atransferrinemia.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
5
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico establecido de atransferrinemia, definida como niveles séricos de transferrina por debajo de 40 mg/dl
- Consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Conocido con reacciones alérgicas contra plasma humano o productos de plasma.
- Tener anticuerpos anti-inmunoglobulina A detectables
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: apotransferrina humana
apotransferrina intravenosa cada 4-8 semanas
|
infusión intravenosa
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
farmacocinética de la transferrina
Periodo de tiempo: primera infusión y año 3
|
niveles de transferrina sérica medidos en varios puntos de tiempo antes y después de la infusión
|
primera infusión y año 3
|
|
Hemoglobina
Periodo de tiempo: 15 años
|
Hemoglobina dentro del rango normal
|
15 años
|
|
sobrecarga de hierro en órganos
Periodo de tiempo: 15 años
|
Eliminación de la sobrecarga de hierro (hígado, corazón)
|
15 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Sobrecarga de hierro
Periodo de tiempo: 15 años
|
Ferritina sérica dentro de los valores normales
|
15 años
|
|
Hematocrito
Periodo de tiempo: 15 años
|
Hematocrito dentro de los valores normales
|
15 años
|
|
Eritrocitos
Periodo de tiempo: 15 años
|
Eritrocitos dentro de los valores normales
|
15 años
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
niveles de transferencia
Periodo de tiempo: 15 años
|
Niveles efectivos de transferrina
|
15 años
|
|
Reacciones adversas de drogas
Periodo de tiempo: 15 años
|
Número de reacciones adversas a los medicamentos
|
15 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alberto Piperno, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
- Investigador principal: Cristina R Diaz de Heredia Rubio, PhD, MD, Vall d'Hebron, Spain
- Investigador principal: Katja Moser, MD, klinikum Aschaffenburg, Germany
- Investigador principal: Raffaella Mariani, MD, PhD, AO San Gerardo Monza, Italy
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2010
Finalización primaria (Actual)
31 de marzo de 2022
Finalización del estudio (Estimado)
1 de enero de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de febrero de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de febrero de 2013
Publicado por primera vez (Estimado)
22 de febrero de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de agosto de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de julio de 2025
Última verificación
1 de julio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MD2009.04
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